Descoperire în hemofilia O sângerare Întrebați profesorul

Cu un anticorp monoclonal, riscul de sângerare la pacienții cu hemofilie poate fi redus semnificativ, chiar dacă inhibitorii împotriva factorului VIII au făcut ca administrarea concentratului de factor VIII să fie ineficientă. Acest lucru este demonstrat de un studiu care a fost publicat în New England Journal of Medicine.

hemofilia

Hemofilia A este o boală moștenită a sângelui care afectează aproape exclusiv bărbații. Tendința de sângerare se datorează lipsei factorului VIII al cascadei de coagulare; O complicație obișnuită este sângerarea articulațiilor mari, adesea declanșată de accidente minore. Terapia anterioară constă în administrarea intravenoasă a factorului VIII de 2 până la 3 ori pe săptămână sau, dacă este necesar. Principala complicație a acestei terapii astăzi este formarea anticorpilor neutralizanți împotriva factorului VIII, așa-numiții inhibitori, astfel încât terapia devine practic ineficientă și sângerarea apare din nou. Acest așa-numit inhibitor al hemofiliei afectează acum aproximativ 30% din toți pacienții cu hemofilie A.

Comentariu expert:

Profilaxia anticorpilor pentru hemofilia A rezolvă acum problema formării inhibitorilor atunci când factorul VIII este administrat printr-o nouă strategie ingenioasă; Experții consideră acest lucru ca un instrument medical major pentru îmbunătățirea calității vieții pacienților afectați (2).

(1) Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B și colab.: Profilaxia Emicizumab în hemofilia A cu inhibitori. N Engl J Med 2017; 377: 809-818. DOI: 10.1056/NEJMoa1703068.

(2) Lillicrap D: Terapie anti-corp bispecifică în hemofilie. N Engl J Med 2017; 377: 884-885.