Medicii universitari din Münster dezvoltă terapie împotriva ihtiozei - medicina cosmetică
Pregătirea medicamentului, lansarea pe piață dificilă: medicii realizează o descoperire importantă în tratamentul medicamentos al unei forme speciale de ihtioză („parul de pește”)/Până în prezent nu s-a găsit nicio companie farmaceutică care să o dezvolte și să o comercializeze
Münster (upm/hd) - Când vine vorba de lupta împotriva bolilor obișnuite, cum ar fi cancerul, traseul este clar: oamenii de știință lucrează clar la metodele de cercetare, depistare precoce și tratament. Nu este surprinzător faptul că cererea este uriașă: potrivit Oficiului Federal de Statistică, aproximativ 26% dintre toți cei care au murit în Germania în 2011 au murit de cancer. Așadar, nu este de mirare că pacienții, cercetătorii și companiile farmaceutice doresc ca medicamentele eficiente să fie dezvoltate rapid.
Dar ce se întâmplă cu medicamentele împotriva bolilor care afectează doar câțiva oameni? „Sunt adesea neglijate de companiile farmaceutice, deoarece sunt neinteresante din punct de vedere economic”, spune Dr. Karin Aufenvenne. Biologul a experimentat acest fenomen direct în ultimii ani. Dvs. și prof. Heiko Traupe, medic principal pentru dermatologie la Departamentul de dermatologie din UKM, ați realizat descoperirea în urmă cu aproximativ un an în tratamentul medicamentos al unei forme speciale de ihtioză. Această boală a pielii cauzată de defecte genetice - cunoscută în mod obișnuit sub denumirea de „boală de pește” - apare la pacienții imediat după naștere și este extrem de incomodă. Ei suferă de o îngroșare extremă a stratului superior al pielii, care se exprimă prin descuamare maroniu închis, lamelar și acoperă întregul corp. „Se estimează că boala afectează aproximativ 2.500 de persoane în Europa - adică este foarte rară”, subliniază Karin Aufenvenne.
Din acest motiv, nu a fost încă posibilă găsirea unei companii farmaceutice care să lucreze în strânsă cooperare cu grupul de lucru al Dr. Margitta Dathe de la Institutul Leibniz pentru Farmacologie Moleculară (FMP) din Berlin a dorit să o dezvolte și, mai presus de toate, să o comercializeze. Cu toate acestea, acest lucru s-ar putea schimba în scurt timp. Acest lucru se datorează faptului că medicamentul a primit recent „statutul de medicament orfan” de la Uniunea Europeană - un proces care este până acum unic la WWU și FMP. Odată cu clasificarea oficială a UE ca „medicament împotriva bolilor rare”, medicamentul devine mai interesant din punct de vedere economic. „De exemplu, companiile farmaceutice care cumpără drepturile la un astfel de medicament nu trebuie să plătească niciun cost de aprobare și au un drept exclusiv de zece ani la noul medicament din aprobarea pieței”, explică Karin Aufenvenne. Există o mare dorință în Münster de a găsi o companie prin aceste stimulente. „Pacienții suferă mult de această boală - nu numai din cauza simptomelor fizice, ci și psihologic.”
Ridicați-vă, faceți duș, îmbrăcați-vă și mergeți la muncă: ceea ce este viața de zi cu zi pentru mulți oameni, cei care suferă de ictioză nu vor reuși niciodată. Cornificarea se formează din nou în fiecare zi, motiv pentru care cei afectați trebuie să se scalde extensiv cel puțin o dată pe zi și să elibereze corpul mătreții, de exemplu cu pietre ponce. Pentru a proteja pielea sensibilă de uscare, pacienții trebuie să aplice loțiune de mai multe ori pe zi pe tot corpul. „Igiena corpului joacă un rol din ce în ce mai important, deoarece pielea sensibilă se inflamează ușor, mai ales în copilărie”, subliniază biologul.
„Datorită defectului genetic, o enzimă lipsește în organism - transglutaminaza 1. La persoanele sănătoase, funcționează direct în straturile superioare ale pielii. Dar dacă lipsește, funcția naturală de protecție a pielii este perturbată, pierde mult mai multă apă și, prin urmare, formează solzi mari ”, explică Karin Aufenvenne. „Substanța pe care am dezvoltat-o pătrunde celulele pielii din exterior, astfel încât enzima să poată deveni activă acolo.” Unul dintre efectele pozitive este reducerea pierderii de apă prin piele. "Dar efectul vizual este, de asemenea, vizibil - pielea se normalizează."
Pentru persoanele care suferă de ihtioză, clasificarea terapiei Münster ca medicament orfan este un punct luminos. Cercetătorii au luat contact în prealabil cu companiile farmaceutice. Dar situația inițială s-a îmbunătățit semnificativ datorită clasificării UE: două companii manifestă în prezent un interes puternic - negocierile sunt în curs de desfășurare. Oamenii de știință sunt susținuți de Clinic Invent, oficiul de brevete al facultății medicale.
Context: medicamente orfane
Termenul "medicament orfan" (orfan englez: orfan) a fost folosit pentru prima dată în 1983 pentru medicamente împotriva bolilor rare. UE acordă statutul de „medicament orfan” numai dacă există mai puțin de 230.000 de pacienți pe an sau mai puțin de cinci persoane afectate la 10.000 de locuitori. Comitetul Agenției Europene pentru Medicamente pentru Medicamente pentru Boli Orfane examinează cererile. Dacă le oferă o recomandare, UE va decide dacă medicamentului i se va acorda statutul de „medic orfan”.
Dr. Biroul de presă și informare Christina Heimken