Purpura trombotică trombocitopenică caplacizumab eficientă
Caplacizumab suprimă purpura trombotică-trombocitopenică în câteva zile și protejează organele de fluxul sanguin redus în continuare.
Cei care supraviețuiesc unui atac acut al bolii rare, purpura trombotică-trombocitopenică, se luptă adesea cu daune permanente, în special neurologice. Un studiu internațional care a implicat Clinica Universitară de Hematologie de la Inselspital Berna a confirmat acum eficacitatea unei terapii inovatoare.
Purpura trombocitopenică trombotică (TTP) este rară, cu 2 până la 3 cazuri noi pe milion pe an. Boala pune viața în pericol și afectează în principal persoanele mai tinere, care erau în cea mai mare parte sănătoase până atunci. Femeile puțin mai des decât bărbații. Dacă nu este tratată, purpura trombotică-trombocitopenică duce la moarte în câteva zile.
La persoanele sănătoase, foarfeca de proteine ADAMTS13 împarte proteina factorului Von Willebrand (VWF) în sânge. Acest lucru împiedică trombocitele din sânge (trombocitele) să se lipească spontan de VWF și să formeze cheaguri. Purpura trombotică trombocitopenică se caracterizează prin absența ADAMTS13. Trombocitele din sânge se aglomerează, cheagurile înfundă vasele. Drept urmare, organele sunt slab alimentate cu sânge - infarctul, accidentul vascular cerebral și insuficiența renală sunt consecințele. Purpura trombotică trombocitopenică este o boală autoimună în care autoanticorpii determină deficit sever de ADAMTS13.
Terapia standard de până acum constă în schimbul zilnic de plasmă (îndepărtarea autoanticorpilor, furnizarea ADAMTS13) în combinație cu medicamente imunosupresoare care suprimă producția de autoanticorpi. În ciuda acestui tratament, 10-20 la sută dintre pacienți mor încă în timpul unui atac acut. În plus, mai mult de jumătate dintre supraviețuitori prezintă leziuni permanente ale organelor și limitări, în special sub formă de deficite neurologice, iar recidivele sunt frecvente.
Caplacizumab reduce rapid purpura trombotică trombocitopenică cu o rată de recidivă scăzută.
Un amplu studiu internațional publicat recent în New England Journal of Medicine (NEJM) cu participarea Clinicii Universitare de Hematologie de la Inselspital Bern a confirmat eficacitatea noului tratament cu caplacizumab.
Noua terapie împinge purpura trombotică-trombocitopenică înapoi în câteva zile și protejează organele de fluxul sanguin redus în continuare. Caplacizumab, care este îndreptat împotriva factorului Von Willebrand, împiedică trombocitele să se lege de această proteină mare, lipicioasă. Ca rezultat, cheagurile de trombocite ale factorului Von Willebrand nu se formează în vasele mici.
145 de pacienți au luat parte la studiul de fază III. 72 dintre aceștia au primit nanocorpul caplacizumab în timpul tratamentului de schimb plasmatic și timp de 30 de zile după aceea. Ceilalți 73 au primit un placebo în aceeași perioadă.
Cu noul ingredient activ caplacizumab, faza acută a purpurei trombotice-trombocitopenice s-a încheiat după doar 2,95 zile pentru 75% dintre pacienți. În schimb, au fost 4,5 zile sub terapie convențională. În plus, pacienții au necesitat mai puține schimburi de plasmă și ar putea părăsi spitalul mai devreme.
Efectele secundare ale tratamentului au fost în general comparabile. Așa cum era de așteptat, sângerările minore au apărut oarecum mai frecvent la caplacizumab (65% față de 48% la placebo). În cele din urmă, datele promițătoare dintr-un studiu de fază II în care a fost implicat și Departamentul de hematologie Berneză, ar putea fi confirmate.
Marie Scully, Spero R. Cataland, Flora Peyvandi, Paul Coppo, Paul Knöbl, Johanna A. Kremer Hovinga, Ara Metjian, Javier de la Rubia, Katerina Pavenski, Filip Callewaert, Debjit Biswas, Hilde De Winter și colab. pentru anchetatorii HERCULES. Tratamentul cu Caplacizumab pentru trombocitopenic trombotic dobândit. 9 ianuarie 2019, New England Journal of Medicine (NEJM). DOI: 10.1056/NEJMoa1806311
Sursa: Clinica Universitară pentru Hematologie și Laboratorul Central de Hematologie, Inselspital, Spitalul Universitar din Berna