Tratament Cum sunt tratați pacienții cu disfuncție trombocitară

Autor: PD Dr. med. R. Knöfler, creat la: 09.09.2013, ultima modificare: 09.11.2013

Următoarea este o prezentare generală a tratamentelor pentru disfuncția trombocitelor. Poate servi drept bază pentru discuții cu echipa de tratament. O echipă de specialiști în boli sanguine pediatrice ar trebui să decidă care dintre aceste tratamente este adecvat pentru un anumit pacient. Unii pacienți au o tendință ușor crescută de sângerare și nu au nevoie de măsuri preventive sau terapie. Altele necesită uneori precauții locale (cum ar fi ambalarea nazală). Alții au nevoie de transfuzii sau medicamente anti-sângerare din când în când înainte de operație. De regulă, pacienții cu tulburări congenitale ale funcției plachetare din sânge (a se vedea „Formele bolii”) necesită un tratament mai intensiv decât copiii cu forme dobândite.

Măsurile la copii și adolescenți cu disfuncție congenitală a trombocitelor includ:

Prelevarea de sânge pentru a determina caracteristicile țesuturilor (așa-numitele caracteristici HLA) de pe trombocite (în pregătirea pentru transfuzii).
Primirea transfuziilor de concentrat de trombocite.
Vaccinări împotriva inflamației ficatului (hepatita A, hepatita B).
Luarea de preparate hormonale pentru sângerări menstruale abundente.
Ingerarea substanțelor (de exemplu înainte de proceduri medicale cu risc de sângerare) care duc la creșterea factorilor de coagulare din sânge (de exemplu hormonul „vasopresină”).
Administrarea de preparate care inhibă dizolvarea de către organism a cheagurilor de sânge (așa-numitele antifibrinolitice).
Ingerarea factorilor de coagulare genetici.

Creșterea numărului de trombocite prin transfuzia de trombocite (concentrat de trombocite)

Atunci când trombocitele din sânge sunt transfuzate, pacientul primește o anumită cantitate calculată anterior de trombocite de la un donator sănătos și adecvat printr-o venă. Aceasta este o modalitate rapidă de a crește numărul de trombocite la un copil care sângerează puternic (vezi „Simptome”). Cu toate acestea, transfuziile de componente sanguine sunt asociate cu un risc de transmitere a bolilor infecțioase, deși este relativ mic în zilele noastre. Prin urmare, copiii cu disfuncție congenitală a trombocitelor trebuie vaccinați împotriva hepatitei. Datorită riscului de infecție și a unei (rare, dar) posibile reacții de respingere (formarea de anticorpi) a pacientului împotriva trombocitelor donatoare, transfuzia de trombocite din sânge este rezervată pentru situații de urgență ca măsură imediată.

Vasopresina (desmopresina)

Vasopresina este o substanță mesageră (hormon) care poate crește concentrația factorului de coagulare „factor Von Willebrand” (vezi „Cauze”) în sânge. În acest fel, aderența trombocitelor din sânge la locul leziunii este semnificativ îmbunătățită și disfuncția plachetară prezentă este de obicei compensată în mod adecvat. Desmopresina poate fi administrată prin venă sau sub formă de spray nazal. O doză unică înainte de o operație cu risc de sângerare este de obicei suficientă. În cazul operațiilor, este preferată administrarea prin venă; în cazul intervențiilor mici, cum ar fi extracția dinților, medicul curant trebuie să decidă dacă administrarea ca spray nazal este suficientă.

Părinții ar trebui să știe:

Copiii mici cu vârsta sub 3 ani, copiii cu tulburări convulsive (epilepsie), boli de inimă sau anumite tulburări urinare (de exemplu diabet insipid) nu trebuie tratați cu vasopresină.
Vasopresina este adesea ineficientă după aproximativ a 4-a doză, deoarece factorul Von Willebrand din sânge nu mai crește suficient.
Pacienții care utilizează medicamentul acasă pentru sângerări, cum ar fi sângerări menstruale crescute sau ca spray nazal pentru sângerări nazale persistente severe, trebuie să respecte strict dozele specificate de medic scurtați spray-ul, deoarece vasopresina influențează schimbul de hidrogen al organismului atât de puternic încât consumul necontrolat de medicament poate duce la deraieri periculoase ale echilibrului fluidelor.

Antifibrinolitice

Medicamentele care inhibă dizolvarea cheagurilor care sunt formate din trombocite și factorul de coagulare fibrinogen pentru a închide rănile (vezi „Cauze”) se numesc antifibrinolitice (de exemplu acid tranexamic). Antifibrinoliticele sunt prescrise de medicul curant, mai ales înainte de operații în zona urechii, nasului și gâtului și extracția dinților. Această terapie are adesea succes chiar și cu perioade menstruale crescute sau prelungite. Medicamentul poate fi administrat sub formă de tablete sau administrat printr-o venă. Efectele secundare sunt rareori observate la copii. În funcție de tipul procedurii și de localizarea sângerării, un antifibrinolitic este adesea utilizat în combinație cu vasopresina (vezi mai sus).

Factori de coagulare genetici

Așa-numitul factor de coagulare activat 7 este un factor de coagulare artificial. Imediat după administrare prin venă, aceasta duce la activarea masivă a coagulării care implică trombocitele disfuncționale din sânge și astfel la formarea unui cheag stabil.

Acest medicament este aprobat în prezent numai în Germania pentru tratamentul pacienților care nu mai reacționează la administrarea transfuziilor de trombocite cu o creștere a numărului de trombocite sau la care au fost detectați anticorpi împotriva anumitor proteine de suprafață pe trombocitele din sânge. În ciuda acestei restricții de aprobare, acest medicament este terapia de primă alegere datorită eficacității sale bune, în special la copiii cu disfuncție trombocitară congenitală severă, cum ar fi trombastenia Glanzmann și sindromul Bernard-Soulier (vezi „Formele bolii”).

Lista clinicii

Lista clinicilor pentru copii din Germania, Austria și Elveția cu secții de hematologie aici