Ce este Glybera?
Glybera este un medicament care conține substanța activă alipogenă diparvovec. Este disponibil ca soluție injectabilă.
Glybera aparține unui grup de medicamente pentru terapie avansată numite „terapie genică”. Aceste medicamente funcționează prin introducerea genelor în organism.
Glybera este utilizat pentru tratarea adulților cu deficit de lipoproteină lipază și care au atacuri severe sau multiple de pancreatită (inflamația pancreasului) în ciuda unei diete cu conținut scăzut de grăsimi.
Deficitul lipoproteic lipazic este o boală rară în care pacienții prezintă un defect al genei lipoprotein lipazei, o enzimă care este responsabilă pentru descompunerea grăsimilor. Pacienții cu această afecțiune trebuie să urmeze o dietă strictă cu conținut scăzut de grăsimi și sunt predispuși la atacuri recurente de pancreatită, o complicație gravă și care pune viața în pericol.
Glybera este indicat numai pentru pacienții a căror boală a fost confirmată printr-un test genetic adecvat și care au niveluri detectabile ale enzimei lipoproteine lipazice în sânge.
Deoarece numărul pacienților cu deficit de lipoproteine lipazice este scăzut, boala este considerată rară și Glybera a fost desemnată medicament orfan la 8 martie 2004.
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de rețetă.
Glybera trebuie prescris și administrat numai sub supravegherea unui medic care are cunoștințe în tratamentul deficitului de lipoproteine lipazice și a terapiei genice.
Glybera se administrează ca tratament unic, cu injecții multiple în mușchii piciorului superior și inferior. Cantitatea de medicament care trebuie injectat și numărul de injecții vor depinde de greutatea pacientului. Pentru mai multe informații despre doza de Glybera care trebuie administrată, vă rugăm să consultați Rezumatul caracteristicilor produsului (care face parte, de asemenea, din EPAR).
Cu trei zile înainte de tratamentul cu Glybera și timp de douăsprezece săptămâni după aceea, pacienților li se administrează terapie imunosupresivă pentru a reduce răspunsul sistemului imunitar al organismului la medicament. Datorită injecțiilor multiple, este recomandabil să se administreze cu un anestezic rahidian sau regional (medicamente care amorțesc anumite părți ale corpului pentru a bloca durerea).
Ingredientul activ din Glybera, alipogene tiparvovec, este derivat dintr-un virus care a fost modificat pentru a transporta gena lipoproteinei lipazice în celulele corpului. Când este injectat în mușchi, corectează deficitul de lipoproteină lipază, permițând celulelor musculare să producă enzima. Enzima pe care o produc aceste celule poate ajuta la descompunerea grăsimilor din sânge, reducând numărul de erupții și îmbunătățind severitatea bolii.
Materialul viral modificat utilizat pentru Glybera nu provoacă infecții și nu poate face copii de la sine.
Efectele Glybera au fost testate mai întâi pe modele experimentale înainte de a fi studiate la oameni.
Glybera a fost studiat la 27 de pacienți cu lipoproteine lipazice lipsite de grăsimi. Majoritatea pacienților cărora li s-a administrat Glybera au primit, de asemenea, terapie imunosupresivă. Principalele măsuri eficiente au fost reducerea cantității de grăsime din sânge după mese și reducerea numărului de atacuri de pancreatită.
Datele au arătat o reducere a nivelului de lipide din sânge după mese la unii pacienți. Unii pacienți au avut, de asemenea, o reducere a numărului de apariții și mai puține internări în spitale și unități de terapie intensivă. Deși datele sunt disponibile numai pentru un număr mic de pacienți, rezultatele indică faptul că Glybera ar fi benefic la pacienții cu apariții severe sau multiple.
Efectul secundar foarte frecvent raportat la Glybera a fost durerea la picioare după injecții, care a apărut la o treime dintre pacienți. Alte
Reacțiile adverse raportate frecvent au fost cefaleea, oboseala, hipertermia (temperatura corporală crescută) și contuzia (vânătăi). Un pacient a fost diagnosticat cu embolie pulmonară (cheaguri de sânge în vasele de sânge ale plămânilor) la șapte săptămâni după tratament. Datorită numărului mic de pacienți tratați, nu există o imagine completă a frecvenței și caracteristicilor efectelor secundare asociate cu Glybera. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Glybera, consultați prospectul.
Glybera nu trebuie utilizat la persoanele hipersensibile (alergice) la alipogene diparvovec sau la oricare dintre celelalte componente. De asemenea, nu trebuie administrat pacienților cu imunodeficiență (sistemul imunitar slăbit), cu risc de sângerare sau tulburări musculare. Anticoagulantele, care pot crește sângerarea, nu trebuie utilizate timp de o săptămână înainte de tratamentul cu Glybera până la o zi după aceea. De asemenea, pacienții nu trebuie să utilizeze contraceptive orale.
După ce a cântărit cu atenție toate dovezile și circumstanțele bolii, inclusiv raritatea extremă a acesteia, CHMP a concluzionat că rezultatele studiilor demonstrează că beneficiile Glybera comparativ cu riscurile sale la pacienții severi sau cu o dietă săracă în grăsimi suferiți de multiple atacuri de pancreatită. Acesta este un subgrup de pacienți grav afectați, cu o nevoie medicală mare nesatisfăcută. Prin urmare, CHMP a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață pentru medicament.
Glybera a fost aprobat în „circumstanțe excepționale”, deoarece raritatea bolii a făcut imposibilă obținerea de informații complete despre Glybera. În fiecare an, Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) va revizui orice informații noi care ar putea deveni disponibile, iar acest rezumat va fi actualizat, după caz.
În condițiile aprobării, compania trebuie să furnizeze date suplimentare cu privire la nivelurile de lipide din sânge după masă și răspunsul imun la Glybera la pacienții noi. Compania va furniza, de asemenea, date dintr-un registru pentru a monitoriza rezultatele la pacienții tratați cu Glybera.
Compania a implementat un program de acces restricționat pentru a se asigura că Glybera este utilizat în mod adecvat după confirmarea diagnosticului. Medicamentul va fi disponibil numai medicilor care au primit materiale de instruire adecvate și va fi utilizat numai la pacienții care participă la registru.
La 25 octombrie 2012, Comisia Europeană a acordat autorizația de introducere pe piață a Glybera în întreaga Uniune Europeană.
EPAR-ul complet pentru Glybera poate fi găsit pe site-ul agenției: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Glybera, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul.
Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane pentru Glybera poate fi găsit pe site-ul agenției la ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare boal designation .
Acest rezumat a fost actualizat ultima dată în 10-2012.
Rezumatul EPAR pentru public
Acesta este un rezumat al raportului public european de evaluare (EPAR) pentru Glybera. Acesta explică modul în care Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) a evaluat medicamentul pentru a-și exprima avizul în favoarea acordării unei autorizații de introducere pe piață și recomandările sale privind condițiile de utilizare pentru Glybera.
23 1B 18 B6 2F 5D 43 A8 E0 61 4A 51 5E A1 D1 C8 1E 60 DA 39 87 5A 7A A7 1B 17 54 D9 75 8A 31 B1 88 95 B5 78 A8 79 12 13 9F 95 01 84 5C 6F 1F B7 96 9D DA C1 03 F3 2A 1A A7 BD 66 41 62 4C 8F B7 91 75 F4 18 EB DC 2A F4 CA 1F B5 D1 CD FF B5 C1 3B 5F 69 30 B5 1C 92 A2 AC 55 E6 B3 C5 D3 2D 24 F2 89 94 6A 60 CC FC 2D 49 06 9C 05 7E 8B 19 51 68 4A 8D B6 43 C7 D7 18 15 EB BC 16 94 87 5F 52