FDA aprobă hormonul celulelor grase leptina ca medicament
Marți, 25 februarie 2014
Rockville - Ingredientul activ poate elimina rezistența la insulină, normaliza lipidele din sânge și, în același timp, reduce greutatea corporală, fără ca pacientul să înfometeze. Cu toate acestea, metreleptina este disponibilă numai pe piața SUA pentru un număr foarte mic de pacienți cu lipodistrofie congenitală. În Europa, procesul de aprobare nu a fost încă finalizat.
În urmă cu 20 de ani, s-a descoperit că celulele adipoase, care anterior erau considerate doar depozite de exces de acizi grași, produc un hormon: prin leptină, ei spun creierului când există o cantitate suficientă de energie. Acest lucru diminuează foamea și scade aportul de alimente. Pe termen scurt, leptina a fost, prin urmare, în discuție ca anorectic pentru persoanele cu supraponderalitate, până când s-a dovedit că mulți oameni obezi tind să aibă prea multă leptină decât prea puțină (iar rezistența la receptor face parte din problemă).
Cu toate acestea, o variantă genetică a hormonului a fost dezvoltată în curând cu metreleptina. Din 2000, a fost testat într-un studiu clinic la pacienți cu lipodistrofie congenitală. Acești oameni sunt congenital deficienți în celulele adipoase și, prin urmare, și în leptină.
Ești încă supraponderal. Hiperfagia apare ca urmare a deficitului de leptină. Excesul de acizi grași se depune în ficat și țesutul muscular din cauza lipsei de celule grase. Efectele metreleptinei au fost uimitoare. Nu numai că a încetinit hiperfagia pacientului. Nivelurile trigliceridelor se normalizează și ficatul gras se retrage.
A existat, de asemenea, o îmbunătățire semnificativă a rezistenței la insulină, de care suferă mulți pacienți cu lipodistrofie congenitală. Datorită efectelor sale bune, metreleptina ar putea fi utilizată și la pacienții cu HIV la care lipodistrofia este un efect secundar al medicamentelor. Persoanele cu sindrom metabolic pot beneficia, de asemenea, de tratament. Metreleptina a fost chiar discutată ca o terapie de susținere pentru diabetul de tip 1.
Cu toate acestea, toți acești oameni vor trebui să se descurce fără Myalept, așa cum se numește pregătirea. FDA intenționează să-și limiteze strict utilizarea la pacienții cu lipodistrofie congenitală. Pentru a asigura acest lucru, a fost decisă o „Strategie de evaluare și atenuare a riscurilor” sau un program REMS. Numai medicii special pregătiți au voie să prescrie medicamentul; acesta poate fi eliberat numai prin farmacii certificate și exclusiv pacienților cu lipodistrofie congenitală, care sunt conștienți de riscurile terapiei prin intermediul unui ghid de medicamente.
Deoarece metreleptina simulează doar efectul hormonului natural, pot apărea probleme în cursul terapiei. Începe cu inducerea anticorpilor împotriva ingredientului activ, care ar opri, de asemenea, efectul hormonului natural (dacă ar fi prezent). Anticorpii împotriva unui hormon care nu este produs din cauza bolii sunt, de asemenea, adesea o problemă în terapia de substituție pentru hemofilie.
Metreleptina induce, de asemenea, reacții autoimune împotriva ficatului și rinichilor. În studiile anterioare au existat cazuri de hepatită autoimună și glomerulonefrită membranoproliferativă. Legătura cu metreleptina nu a fost complet clarificată, dar pare plauzibilă din punct de vedere biologic.
Întrebarea dacă cele trei limfoame cu celule T care au apărut în studiile clinice sunt o consecință a bolii sau o complicație a terapiei nu a fost încă clarificată. FDA a angajat producătorul Amylin Pharmaceutical (care a fost preluat de atunci de Bristol-Myers Squibb) la șapte studii post-comercializare.
De asemenea, producătorul a solicitat aprobarea în Europa. În august 2012, EMA a clasificat ingredientul activ drept medicament orfan și a promis o revizuire accelerată a aprobării.