Grefele de piele modificate de gene CRISPRCas9 ar putea provoca diabet,
Marți, 8 august 2017
Chicago - Grefele de piele, în care au fost implantate gene pentru producerea hormonilor utilizând metoda CRISPR/Cas9, au tratat cu succes diabetul de tip 2 la șoareci și au redus obezitatea. Cercetătorii văd rezultatele lor în Cell Stem Cell (2017; doi: 10.1016/j.stem.2017.06.016) ca un model pentru tratamentul a numeroase alte boli.
Metoda CRISPR/Cas9 poate fi în prezent prea ineficientă și prea controversată pentru a elimina definitiv pentru totdeauna bolile genetice la nivelul liniei germinale. Cu toate acestea, la nivel somatic, editarea genomului ar putea fi folosită în curând pentru a trata o mare varietate de boli.
Cercetătorii americani propun utilizarea grefelor de piele modificate genetic. Grefele de piele au fost cultivate din keratinocite individuale în laborator încă din anii '70. Acestea sunt folosite astăzi pentru a acoperi pierderile majore ale pielii, de exemplu după arsuri. Xiaoyang Wu de la Universitatea din Chicago, a cărui echipă a încercat metoda la șoareci, consideră că dacă keratinocitele folosite ar fi echipate cu gene care produc medicamente înainte de a fi reproduse în laborator, acest lucru ar putea facilita tratamentul unor boli.
Cercetătorii au echipat celulele precursoare ale keratinocitelor din laborator cu o genă pentru peptida 1 asemănătoare glucagonului (GLP1). Hormonul stimulează eliberarea de insulină în pancreas. Analogii GLP1 sunt un medicament consacrat pentru tratamentul diabetului de tip 2, dar sunt, de asemenea, potriviți pentru slăbire, deoarece creează un sentiment de sațietate.
Cu toate acestea, tratamentul are o problemă de acceptare. Analogii GLP1 sunt peptide și ca atare nu pot fi utilizați sub formă de tablete. Medicamentele trebuie injectate subcutanat, lucru refuzat de mulți pacienți. O grefă de piele care eliberează în mod regulat GLP1 ar putea fi o alternativă atractivă aici.
Din punct de vedere tehnic, producerea de celule cutanate modificate genetic care produc GLP1 și îl eliberează în sânge nu pare să fie o problemă. Cercetătorii americani au echipat keratinocitele cu gena GLP1 folosind metoda CRISPR/Cas9. Doxiciclina a servit ca întrerupător. Ori de câte ori cantități mici de antibiotic au fost amestecate cu apa de băut a animalelor, transplanturile au produs hormonul GLP1 și l-au eliberat în sânge. Concentrația serică a fost suficient de mare pentru a îmbunătăți toleranța la glucoză sau pentru a obține pierderea în greutate în cazul obezității.
Wu consideră grefele eficiente și sigure. Un transplant, care ar trebui să aibă dimensiunea de aproximativ 20 x 20 cm la om, ar putea ajuta la controlul diabetului zaharat de tip 2 pe viață. Grefele de piele pot fi ușor monitorizate și îndepărtate în cazul unei complicații, a spus Wu.
Transplantul nu a putut înlocui doar injecția de medicamente peptidice. Tratamentul bolilor genetice, cum ar fi hemofilia, în cazul în care grefa de piele ar produce factorii de coagulare lipsă, este de asemenea concepută pentru Wu. Defecte metabolice, cum ar fi fenil kentonuria, ar putea fi, de asemenea, vindecate. Pielea ar putea prelua sarcina enzimelor lipsă./Rme