KUVAN (sapropt; rine) extensie a suportului în p; jurnal în ph; nylc; tonurie
Ca parte a aprobării sale pentru comunități, KUVAN 100 mg comprimat pentru soluție orală (sapropterină) este acum acoperit în tratamentul hiperfenilalaninemie (HPA) la copii cu vârsta sub 4 ani cu fenilcetonurie (PCU), identificat ca respondenți.
Un studiu randomizat, deschis, de fază III, realizat peste 26 de săptămâni la 56 de copii sub 4 ani, a arătat superioritatea KUVAN asociată cu o dietă săracă în fenilalanină comparativ cu o dietă singură în ceea ce privește toleranța la fenilalanină.
Comitetul pentru transparență constată că relevanța acestei diferențe discutabile în termeni relaxarea regimului, aceasta corespunde, conform laboratorului, la aproximativ 200 ml de lapte pentru un copil cu greutatea de 11 kg. Acesta consideră că vor fi necesare studii suplimentare pentru a clarifica beneficiile clinice ale KUVAN, precum și profilul său de siguranță pe termen lung.
Cu raport mare eficacitate/efecte adverse având în vedere datele disponibile, KUVAN răspunde la una dintre prioritățile de sănătate publică identificate: îmbunătățirea gestionării bolilor rare.
Comitetul pentru transparență a acordat un beneficiu real semnificativ (SMR) la KUVAN în tratamentul hiperfenilalaninemiei (HPA) la copiii cu vârsta sub 4 ani cu fenilcetonurie și considerați a fi un Prima linie de tratament în această indicație pentru care nu există fără alternativă terapeutică.
Medicament care face obiectul rețetă de spital, KUVAN este disponibil numai în spital.
Test Guthrie nou-născut de 2 săptămâni pentru fenilcetonurie (ilustrare @ U.S. Air Force/Staff Sgt Eric T. Sheler, pe Wikimedia).
Ca parte a lui aprobarea comunităților, specialitatea KUVAN 100 mg comprimat pentru soluție orală (sapropterină) este acum sprijinit în tratamentul hiperfenilalaninemie (HPA) la copii cu vârsta sub 4 ani cu fenilcetonurie (PKU) care au fost identificați ca respondenți la acest tip de tratament.
Până în prezent, acoperirea KUVAN era limitată la adulți și copii cu vârsta peste 4 ani.
A extinderea indicației la copii sub 4 ani, obținută în iunie 2015
Extinderea tratamentului pentru KUVAN la copii cu vârsta sub 4 ani are loc dupăextinderea indicației sale, obținută în iunie 2015, a cărui formulare este:
Numai disponibil la spital, în sticle de 30 și 120 de comprimate, KUVAN este supus rețetă de spital.
KUVAN și dietă cu conținut scăzut de fenilalanină versus dietă singură
Eficacitatea și siguranța KUVAN la copii cu vârsta sub 4 ani cu PKU, identificată ca răspuns la acest tip de tratament, au fost evaluate în principal înStudiu de fază III SPARK,
comparând diferența de toleranță la fenilalanină (obiectiv principal) în 56 de pacienți în medie cu vârsta de 21,2 luni (+/- 23,1), randomizată în 2 grupuri:
- primul a primit tratament cu sapropterină și a urmat o dietă săracă în fenilalanină (n = 27);
- al doilea urmând o dietă săracă în fenilalanină singură (n = 29).
În practică, definiția toleranței la fenilalanină s-a bazat pe cantitatea de fenilalanină prescrisă în dietă.