Medicamente cu ingrediente active noi conform secțiunii 35a SGB V - PDF descărcare gratuită
Evaluarea beneficiilor medicamentelor cu ingrediente active noi în conformitate cu 35a SGB V Evaluarea medicamentelor pentru afecțiuni orfane conform 35a paragraful 1 teză 11 coroborat cu 5. Capitolul 12 Nr. 1 Frază 2 VerfO substanță activă: Data publicării: 1 iunie 218, Comitetul mixt federal, Berlin 218
Page 2 Cuprins Lista tabelelor. 3 Lista figurilor. 4 Lista abrevierilor. 5 fundal. 7 1 Introducere. 8 2 Evaluarea beneficiilor. 1 2.1 Număr. 1 2.2 Studii care necesită admitere. 1 2.3 Lista surselor utilizate. 15 2.4 Caracteristicile studiului. 16 2.5 Puncte finale și metode statistice. 19 2.5.1 Obiectivele luate în considerare în evaluarea beneficiilor. 19 2.5.2 Riscul de părtinire la nivel de studiu și rezultat. 22 2.5.3 Caracterizarea obiectivelor luate în considerare și evaluarea relevanței pacientului. 24 2.5.4 Metode statistice. 3 2.6 Rezultate privind beneficiul suplimentar. 32 2.6.1 Caracterizarea populației studiate. 32 2.6.2 Mortalitate. 42 2.6.3 Morbiditate. 42 2.6.4 Calitatea vieții. 44 2.6.5 Securitate. 45 2.6.6 Analize subgrup. 52 3 Comentarii metodologice și evaluarea documentelor. 53 3.1 Statutul autorizației și populația autorizației din. 53 3.2 Proiectarea și metodologia studiilor luate în considerare. 54 3.3 Eficacitate. 57 3.4 Calitatea vieții. 59 3.5 Securitate. 59 4 Cerințe pentru o aplicație asigurată de calitate. 61 5 Rezumatul evaluării. 62 de referințe. 64 Anexă. 69
Page 4 Lista figurilor Figura 1: Prezentare schematică a studiilor luate în considerare în funcție de durata studiului, grupa de vârstă și punctele finale înregistrate (ilustrare proprie). 14 Figura 2: Fluxul de pacienți al studiului HPN-1-11 [27]. 38
Page 5 Lista abrevierilor AL Argininosuccinat Liasă ALT Alanină Aminotransferază AM-BenefitV Medicamente Evaluarea Beneficiului Ordonanța ANOVA Analiza Varianței ARG Arginază 1 ASS Argininosuccinat Sintetază AST Aspartat Aminotransferază AUC sub curba CPS Carbamoilfosfat Sintetază 1 Date ACCAE Date de siguranță Consiliul EMA Agenția Europeană a Medicamentelor EPAR Raport de evaluare publică europeană ESPED Unitatea de sondaj pentru bolile pediatrice rare din Germania G-BA Comitetul federal mixt GKV Asigurarea legală de sănătate HAC Criza hiperamonemică IQWiG Institutul pentru calitate și eficiență în îngrijirea sănătății ITT Intention-to-Treat ka fără informații Interval de încredere CI MedDRA Dicționar medical pentru activități de reglementare MITT Valoare medie intenționată de tratare modificată N/n număr de NAGS N-acetil-glutamat sintetază NaPBA fenilbutirat de sodiu n.a. nu este calculat fenilacetilglutamina PAGN PP pe protocol OTC ornitină transcarbamilază PT termen/s preferat (e) companie farmaceutică RCT studiu (e) controlat (e) randomizat (e) studiu (e) controlat (e) randomizat (e) RR risc relativ
Page 6 SAP SF-15 SF-36 SGB SD SUE UCD UE VerfO OMS-DD Plan de analiză statistică 15 articole Formular scurt Sondaj de sănătate 36 de articole Formular scurt Sondaj Cod securitate socială Abaterea standard Evenimente grave nedorite Tulburări ale ciclului ureei ) Eveniment (e) advers (e) Regulamentul de procedură al dicționarului G-BA Organizația Mondială a Sănătății
Page 9 Scopul terapiei pe termen lung este de a asigura dezvoltarea mentală și fizică normală și de a evita hiperamoniemia. Măsurile terapeutice includ o dietă cu aport de proteine titrat individual, suplimentarea cu aminoacizi esențiali, vitamine și minerale, administrarea de medicamente care cresc excreția de azot (de exemplu, fenilbutiratul de sodiu) și transplantul de ficat (indicat în cazul manifestării neonatale) ca singură opțiune de tratament curativ. este un produs medicamentos pentru terapia medicamentoasă suplimentară la pacienții adulți și copii cu vârsta de 2 luni cu tulburări ale ciclului ureei (CDU) care nu pot fi tratați doar prin restricție dietetică proteică și/sau substituție de aminoacizi. Este un lichid oral. Este un promedicament al cărui metabolit fenil acetat leagă azotul prin glutamină. Se produce fenilacetilglutamină, care este eliminată prin rinichi. a fost aprobat în Statele Unite din 213 pentru tratamentul tulburărilor ciclului ureei. Mecanismul de acțiune este similar cu cel al fenilbutiratului de sodiu disponibil pe piață.
Page 14 Figura 1: Prezentare schematică a studiilor luate în considerare în funcție de durata studiului, grupa de vârstă și punctele finale înregistrate (ilustrare proprie). Ingredient activ