Metreleptină (Myalepta); ȘTIRI DE MEDICINĂ

Metreleptina este un analog al hormonului uman leptină și a fost dezvoltată de Amylin Pharmaceuticals (o filială a Bristol-Myers Squibb) pentru tratamentul subcutanat al tulburărilor metabolice, inclusiv lipodistrofia. Denumirile comerciale sunt Myalept și Myalepta în UE.

pacienții lipodistrofie

  • Indicații, contraindicații, efecte secundare
  • 25/02/1015 Aprobarea FDA pentru lipodistrofia generalizată
  • 01.06.2018 UE: lipodistrofie (deficit de leptină) - recomandare de aprobare CHMP
  • 2 august 2018 Aprobat în UE ca terapie de substituție pentru pacienții cu deficit de leptină
  • 16.09.2020 Speranță pentru un medicament împotriva anorexiei ... la articol

Aprobarea FDA pentru lipodistrofia generalizată

Administrația americană pentru alimente și medicamente aprobă Myalept (metreleptină injectabilă; Myalepta în Uniunea Europeană) ca terapie de substituție pentru tratarea complicațiilor deficitului de leptină, în plus față de dieta la pacienții cu lipodistrofie generalizată congenitală sau dobândită.

Lipodistrofie generalizată

Lipodistrofia generalizată este o afecțiune asociată cu lipsa țesutului adipos. Pacienții cu lipodistrofie congenitală generalizată se nasc cu țesut adipos puțin sau deloc. Pacienții cu lipodistrofie generalizată dobândită pierd de obicei țesutul adipos în timp. Deoarece hormonul leptină este produs în țesutul adipos, pacienții cu lipodistrofie generalizată au niveluri foarte mici de leptină. Leptina reglează aportul alimentar și alți hormoni precum insulina.

Siguranța și eficacitatea Myalept

„Myalept (ingredient activ metreleptin) este primul medicament care a fost aprobat pentru tratamentul complicațiilor lipodistrofiei generalizate congenitale sau dobândite și reprezintă o opțiune de tratament necesară pentru pacienții cu această boală rară”, a declarat Mary Parks, director adjunct de evaluare a medicamentelor II la Centrul FDA pentru Evaluarea și cercetarea medicamentelor.

Siguranța și eficacitatea Metreleptin/Myalept au fost evaluate într-un studiu care a implicat 48 de pacienți cu lipodistrofie generalizată congenitală sau dobândită care au avut, de asemenea, diabet zaharat, hipertrigliceridemie și/sau insulină de post. Studiul a arătat reduceri ale HbA1c (o măsură a controlului zahărului din sânge), a glucozei în repaus alimentar și a trigliceridelor.

FDA necesită studii suplimentare (cerințe post-introducere pe piață) pentru Myalept.

Contraindicații și efecte secundare

Myalept este contraindicat la pacienții cu obezitate generală. Myalept nu este aprobat pentru utilizare la pacienții cu lipodistrofie asociată cu HIV sau la pacienții cu tulburări metabolice, cum ar fi diabetul zaharat și hipertrigliceridemia, fără dovezi ale lipodistrofiei generalizate.

Pacienții tratați cu Myalept au avut cele mai frecvente efecte secundare, cum ar fi scăderea zahărului din sânge (hipoglicemie), cefalee, scădere în greutate și dureri abdominale.

UE: lipodistrofie (deficit de leptină) - recomandare de aprobare CHMP

01.06.2018 Comitetul pentru medicamente de uz uman al Autorității europene de aprobare (CHMP) recomandă aprobarea Myalepta (substanța activă este Metreleptina) de la Aegerion Pharmaceuticals B.V. sub formă de pulbere de 11,3 mg pentru soluție injectabilă pentru tratamentul lipodistrofiei.

Ingredient activ

Substanța activă din Myalepta este metreleptina, un analog al leptinei umane recombinant (codul ATC: A16AA07).

Ingredientul activ imită efectele fiziologice ale leptinei prin legarea și activarea receptorului uman de leptină, care reduce diferitele grăsimi corporale și acumularea lor în țesuturi precum ficatul și mușchii.

Beneficiul metreleptinei este capacitatea sa de a reduce hemoglobina glicată și trigliceridele la pacienții cu lipodistrofie.

Cele mai frecvente efecte secundare sunt hipoglicemia, pierderea în greutate, reacțiile la locul injectării și formarea de anticorpi neutralizanți.

indicaţie

Indicația pentru aprobare ar fi:

Myalepta este indicat ca supliment la dietă ca terapie de substituție (terapie de substituție) pentru tratamentul complicațiilor deficitului de leptină la pacienții cu lipodistrofie (LD):

  • în cazul LD congenital generalizat confirmat (sindrom Berardinelli-Seip) sau LD generalizat dobândit (sindrom Lawrence) la adulți și copii de la vârsta de 2 ani
  • cu LD parțial familial confirmat sau LD parțial dobândit (sindrom Barraquer-Simons) la adulți și copii de la 12 ani la care tratamentele standard nu pot atinge suficient controlul metabolic.

Actualizare 08/02/2018: aprobare UE pentru indicația de mai sus

Această postare a fost postată în Droguri metabolice.