Orphanet Tyrosinemia tip 1

- Cercetare
- Semne și simptome clinice
- Clasificări
- Genele
- Handicap
- Enciclopedie pentru toate publicurile
- Enciclopedie pentru profesioniști
- Urgențe Orphanet
- Proceduri Orphanet
Căutați o boală rară
Alte opțiuni de căutare
Tirosinemia de tip 1
Tirosinemia de tip 1 este o boală a metabolismului aminoacizilor caracterizată prin afectare hepatorie.
ORPHA: 882
rezumat
Epidemiologie
Prevalența este estimată la 1 din două milioane.
Descrierea clinică
În forma acută a copilăriei timpurii, boala începe între 15 zile și 3 luni cu un sindrom de necroză hepatocelulară cu vărsături, diaree, icter, hipoglicemie, edem, ascită și sindrom hemoragic. O complicație a sepsisului este frecventă. Tubulopatia este asociată cu rahitismul hipofosfatemic. Boala poate începe mai târziu cu rahitismul rezistent la vitamine asociat cu tubulopatia. Lăsată netratată, boala acută poate fi complicată de atacuri tirosinemice cu atacuri de polinevrită porfirică și distonie care pot fi în mod excepțional revelatoare. Apariția hepatomelor maligne este frecventă.