RAVICTI (glic; rol ph; nilbutirat) m nou; medicament în tratamentul tulburărilor ciclului
RAVICTI 1,1 g/ml lichid oral (glicerol fenilbutirat) este un medicament nou indicat la adulți și copii (de la 2 luni) pentru tratamentul tulburărilor ciclului ureei care nu pot fi luate în sprijinul unei diete cu conținut scăzut de proteine și/sau aminoacizi suplimentarea.
RAVICTI poate fi administrat pe cale orală sau prin tub nazogastric sau gastrostomic.
În avizul său din 16 mai 2019, Comitetul pentru transparență consideră că RAVICTI oferă un beneficiu important în indicarea autorizației de introducere pe piață (AM), fără îmbunătățirea AB (ASMR V) în comparație cu AMMONAPS (fenilbutirat de sodiu).
Sunt disponibile patru prezentări de RAVICTI 1,1 g/ml:
- o prezentare care conține doar o fiolă de 25 ml,
- trei prezentări corespunzătoare seturilor de start, conținând un flacon de 25 ml lichid și 1 seringă pentru administrare orală de 1 ml, 3 ml sau 5 ml.
Doza zilnică este calculată pe baza suprafeței corpului; trebuie adaptat individual în funcție de toleranța pacientului la proteine și de aportul zilnic necesar de proteine dietetice.
Doza zilnică totală trebuie împărțită în mai multe doze echivalente administrate la mese sau gustări în timpul zilei.
RAVICTI este eliberat pe bază de prescripție medicală. Este aprobat de comunități și retrocedabil pentru pacienții ambulatori.
Ciclul ureei (Ilustrație @ Jmb462 pe fr.wikipedia).
R AVICTI 1,1 g/ml lichid oral (glicerol fenilbutirat) este indicat ca terapie adjuvantă, pentru tratamentul pe termen lung al pacienților cu tulburări ale ciclului ureei (CDU), care implică deficiențe în carbamil-fosfat sintetaza I (CPS), ornitină carbamoiltransferază (OTC), argininosuccinat sintetaza (ASS), argininosuccinat liasa (ASL), arginaza I (ARG) și deficit de ornitină translocază, hiperornitinemie-hiperamoniemie-homocitruHitrinuria sindromului () care nu poate fi gestionat doar de o dietă cu proteine scăzute și/sau de suplimentarea cu aminoacizi.
RAVICTI trebuie administrat cu o dietă săracă în proteine și, în unele cazuri, cu suplimente alimentare (de exemplu, aminoacizi esențiali, arginină, citrulină, suplimente calorice fără proteine).
RAVICTI face obiectul unei monitorizări suplimentare care va permite identificarea rapidă a noilor informații de siguranță. Profesioniștii din domeniul sănătății raportează orice reacție adversă suspectată.
Prevenirea crizelor hiperamoniemice
8. Diaz GA, Krivitzky LS, Mokhtarani M, și colab. Controlul amoniacului și rezultatul neurocognitiv la pacienții cu tulburări ale ciclului ureei tratați cu glicerol fenilbutirat. Hepatologie 2013; 57: 2171-9.
9. UCD sau „Tulburări ale ciclului ureei”: tulburare a ciclului ureei.
Studiul de fază III HPN-100-006 a demonstrat non-inferioritatea RAVICTI în comparație cu NaPBA privind controlul concentrației plasmatice de amoniac la adulți cu TOC (subtipuri CPS, OTC, ASS).
Studiul de toleranță HPN-100-005 și studiul HPN-100-012 au demonstrat, pe bază exploratorie, non-inferioritatea RAVICTI față de NaBPA în ceea ce privește controlul concentrațiilor plasmatice de amoniac în comparație cu NaPBA la copii.6 ani până la mai puțin de 18 ani ani (toate subtipurile UCD) și cei cu vârsta cuprinsă între 29 de zile și mai puțin de 6 ani (toate subtipurile UCD, cu excepția deficitelor NAGS [N-acetilglutamat sintază]).
O analiză combinată a rezultatelor acestor 3 studii și a unui studiu de creștere a dozei de fază II comparativ cu NaPBA la pacienții adulți (studiul UP 1204-003) a sugerat, de asemenea, o diferență în favoarea RAVICTI comparativ cu NaPBA în media ASC0-24h a concentrațiilor plasmatice de amoniac, cu toate acestea, cu limitări metodologice care atenuează semnificația rezultatelor acestei analize post-hoc.