Termeni tehnici
Studiile clinice sunt lucrări de cercetare destul de complexe, iar planificarea și implementarea lor necesită o pregătire adecvată. Există reglementări naționale și internaționale privind structura și siguranța studiilor clinice. Dorim să explicăm câțiva termeni importanți despre proiectarea studiului, structura unui studiu, precum și cei pe care îi puteți întâlni atunci când participați:
Proiectare de studiu adaptativ
Proiectarea adaptivă a studiului este o metodă relativ nouă de planificare a studiului. Dacă studiul este în desfășurare, protocolul studiului va fi modificat pe baza rezultatelor intermediare. Aceste modificări sunt planificate înainte de începerea studiului și se referă, de exemplu, la deschiderea sau închiderea grupurilor de studiu, numărul de cazuri sau doza de substanță testată. Majoritatea studiilor clinice moderne conțin elemente adaptative.
Datorită flexibilității mai mari și a timpului mediu de studiu redus, modelele adaptive sunt acum foarte populare în rândul dezvoltatorilor de medicamente. Cu toate acestea, autoritățile care acordă licențe sunt destul de sceptice. Se tem că transparența studiului va scădea și rezultatele ar putea fi distorsionate.
Double blind - single blind
Într-un studiu dublu-orb, nici pacientul, nici medicul de studiu nu știu cărui grup de tratament (grup de control sau de studiu) îi aparține efectiv participantul la studiu. Aceasta înseamnă că dumneavoastră, ca pacient, nici măcar nu știți ce tratament primiți efectiv; Nici medicul care te îngrijește în studiu nu știe acest lucru - deci „dublu” orb.
Pentru a asigura acest lucru, toți participanții la studiu primesc medicamente ambalate neutru, pe care nu le puteți spune din exterior ce ingrediente active conțin. „Secretul” dintr-un studiu „orbit” este destinat să împiedice pacienții și medicii să se comporte inconștient diferit în cunoașterea formei de tratament, de ex. în senzația de posibile efecte secundare.
Studiile în care numai pacientul nu știe la ce grup de tratament aparține sunt denumite monocec.
scrisoare de acceptare
Fiecare participant la studiu semnează o declarație de consimțământ înainte de a participa. Pentru a face acest lucru, trebuie să fiți pe deplin informat cu privire la scopul studiului, beneficiile pe care vi le va aduce, dar și posibilele riscuri și efecte secundare. Doar atunci când ați înțeles totul și toate răspunsurile la întrebările dvs. puteți decide în mod liber dacă doriți sau nu să profitați de ocazia de a participa.
Puteți să vă retrageți declarația de consimțământ în orice moment mai târziu și să vă retrageți din studiul în desfășurare fără a fi nevoie să oferiți motive speciale.
Comitet de etică sau comitet de etică
Comitetul de etică este compus în principal din medici și avocați, dar și din teologi și oameni de știință sociali. Comisia se asigură că principiile etice sunt respectate într-un studiu și că riscurile posibile sunt într-o proporție rezonabilă față de beneficiile așteptate. Comisia se asigură, de asemenea, că siguranța și drepturile personale ale participanților la studiu sunt păstrate și că acestea sunt înregistrate în protocolul de studiu. Un studiu clinic nu poate fi realizat fără aprobarea comitetului de etică.
Grupul de control și grupul de studiu
Adesea, participanții la studiu - în majoritate jumătate - sunt împărțiți în două grupuri: grupul de studiu și grupul de control. Pacienții din grupul de studiu vor fi tratați cu noua formă de terapie în timpul studiului, în timp ce pacienții din grupul de control vor primi tratamentul standard actual, adică în prezent recunoscută în general ca fiind cea mai bună terapie primită. Toți participanții la studiu din ambele grupuri sunt îngrijiți de medicul de studiu la fel de intens și atent, toate rezultatele tratamentului sunt înregistrate și înregistrate cu precizie. Studiile clinice cu un grup de control se numesc studii controlate.
Rezultatele din grupul de control formează criteriul cu care noua terapie trebuie să se măsoare. Pe parcursul studiului, devine clar dacă noul tratament din grupul de studiu obține de fapt rezultate mai bune decât terapia standard care este în curs de desfășurare în grupul de control. În unele studii, este, de asemenea, suficient să se demonstreze că noua formă de terapie este echivalentă cu terapia standard, de exemplu dacă oferă pacientului avantaje în ceea ce privește administrarea (de exemplu, aportul oral în loc de perfuzie).
Multicentric
Dacă mai multe clinici (centre de studiu) participă la implementarea aceluiași studiu, acest studiu este denumit multicentru. O astfel de cooperare științifică a mai multor centre de studiu duce la un număr mai mare de participanți la studiu. În plus, diferențele aleatorii în tratament de la clinică la clinică sunt uniformizate și nu mai pot falsifica rezultatele studiului.
Multicentric, randomizat, controlat, dublu-orb
Un studiu multi-centru, randomizat, controlat (de asemenea controlat cu placebo) și dublu-orb este în prezent cel mai bun și cel mai concludent științific tip de investigație clinică. Acest proiect de studiu previne în mare măsură rezultatele distorsionate sau incorecte. Scopul acestor cercetări este de a dezvolta forme îmbunătățite de tratament în lupta împotriva bolilor cu standarde ridicate de siguranță și cu cel mai mic risc posibil.
placebo
Un placebo este un medicament inactiv care nu diferă extern de medicamentul studiat, dar nu conține niciun ingredient activ. Un placebo este adesea utilizat ca formă de tratament în grupul de control atunci când un nou medicament urmează să fie testat împotriva unei boli pentru care în prezent nu există terapie standard. Rezultatele medicamentului de studiu din grupul de studiu sunt comparate cu rezultatele fără tratament în grupul de control; cu toate acestea, pacienții din grupul de control primesc și un „medicament”, un placebo. Studiul este numit controlat cu placebo. Studiile clinice cu pacienți cu cancer nu sunt, de obicei, controlate cu placebo, deoarece administrarea placebo (netratamentul) pacienților din grupul de control nu ar fi justificabilă din punct de vedere etic, având în vedere gravitatea bolii. Participanții la studiu din grupul de control primesc în schimb tratament standard pentru cancerul în cauză, adică H. terapia care s-a dovedit până acum a fi cea mai eficientă pentru această boală.
Randomizare
Pacienții studiați sunt împărțiți în grupuri de control și de studiu în conformitate cu o procedură aleatorie, în limbajul tehnic se numește randomizat (engleză: random = chance). Alocarea pacienților prin lot este menită să împiedice medicii să aloce în mod deliberat anumiți pacienți la unul dintre cele două grupuri. Principiul aleatoriu este destinat să se asigure că participanții la studiu sunt distribuiți uniform între cele două grupuri, care sunt cât se poate de asemănătoare. Dacă, de exemplu, mai mulți pacienți mai bolnavi ar fi incluși într-un singur grup, terapia corespunzătoare pentru acest grup ar avea un dezavantaj în ceea ce privește rezultatul tratamentului de la început.
Terapia standard
Metoda de tratament care sa dovedit a fi cea mai bună terapie posibilă până acum se numește terapie standard. Acest lucru este dovedit de rezultatele studiilor clinice efectuate până în prezent. Scopul studiilor clinice este adesea să compare o nouă formă de tratament cu terapia standard. În acest scop, ar fi efectuat un studiu clinic controlat cu un grup de studiu (terapie mai nouă) și un grup de control (terapia standard), iar rezultatele ambelor grupuri ar fi comparate. De exemplu, dacă un medicament de studiu se dovedește a fi superior terapiei standard actuale, poate deveni ulterior terapia standard în sine.
Protocol de studiu
Dezvoltarea unui protocol de studiu este un pas important în pregătirea pentru un studiu clinic. Protocolul specifică calendarul exact pentru studiu, conform căruia se bazează implementarea ulterioară. Se solicită cerințe ridicate în ceea ce privește pregătirea unui protocol de studiu; acest lucru este asigurat, de exemplu, de programele de asigurare a calității de la Societatea Europeană pentru Cercetarea Cancerului și Terapia Cancerului (EORTC).
Se pune un accent deosebit pe protecția și drepturile participanților la studiu. Protocolul de studiu este supus aprobării comitetului de etică. Modificările ulterioare ale protocolului în timpul unui studiu în curs trebuie înregistrate, justificate și reaprobate.
Medicament de studiu sau medicament de studiu
Un medicament nou, a cărui eficacitate și tolerabilitate urmează să fie testate într-un studiu clinic, este ceea ce experții numesc un medicament de studiu. Medicamentul este adesea testat într-un studiu controlat, prin care grupul de studiu primește medicamentul studiat, grupul de control primește terapia standard pentru boala în cauză sau un placebo (controlat cu placebo).
Deocamdată, medicamentele de studiu sunt disponibile numai ca parte a unui studiu clinic. Numai după testarea cu succes, medicamentul studiat poate fi aprobat pentru comerț și utilizare pe scară largă (adică aprobat de o autoritate pentru medicamente).