Uleiul lui Lorenzo
Gerald Raymond, MD, Marc Engelen MD, dr. Și Stephan Kemp dr.
Traducere Elise Saunier Vivar, dr.
Regim restricționat în AGTLC
Anomalia biochimică a ALD a fost identificată pentru prima dată în 1976 (Igarashi și colab. 1976). Cei afectați au avut un nivel ridicat de acizi grași saturați cu lanț foarte lung (LCFA). Descoperirea acestei anomalii și faptul că unii dintre acești acizi grași erau de origine alimentară au motivat primele încercări de scădere a nivelului sanguin al LCFA printr-o schimbare a dietei. Această dietă a fost foarte limitativă în ceea ce privește alegerile alimentare, deoarece LCFA-urile sunt prezente în multe produse vegetale și animale. Din păcate, restricția dietetică a acizilor grași C26: 0 nu duce la scăderea nivelului plasmatic de LCFA la pacienții cu ALD (Brown și colab. 1982).
Inhibați sinteza AGTLC
Lipsa efectului din dietă a arătat clar că organismul trebuie să producă și o cantitate semnificativă de LCFA. Într-adevăr, majoritatea LCFA sunt produse din acizi grași cu lanț lung (Tsuji și colab. 1981). Au existat diferite încercări de a interfera cu întinderea lanțurilor de acizi grași. Prima abordare a folosit acizi grași mononesaturați cu lanț lung. Acești acizi grași mononesaturați cu lanț lung diferă de acizii grași saturați cu lanț lung, deoarece au o legătură dublă în lanțul gras. Ipoteza a fost că acizii grași mononesaturați ar concura cu acizii grași saturați pentru a se lega de enzimele responsabile de alungirea lanțurilor foarte lungi de acizi grași (elongazele) și că aceste enzime ar avea o afinitate mai mare. Pentru acizii grași mononesaturați decât pentru acizii grași saturați . Consecința este o scădere a producției de AGTLC saturat (Figura). Într-adevăr, adăugarea acizilor grași mononesaturați, în special acid oleic (C18: 1), în mediul de cultură al fibroblastelor cutanate de la pacienții cu ALD reduce sinteza C26: 0 cu 60% (Rizzo și colab. 1984).
Uleiul lui Lorenzo
Adăugarea de acid oleic (C18: 1) urmată de acid erucic (C22: 1) utilizat în combinație cu o dietă relativ scăzută în grăsimi are ca rezultat o scădere a LCFA în 6 până la 8 săptămâni la pacienții cu ALD (Moser și colab. 1987; Rizzo et al. 1989) (Figura 2). Acest ulei, care este un amestec 4: 1 de tri-oleat de gliceril (GTO) și tri-erucat de gliceril (GTE), a fost numit Lorenzo Oil. Uleiul lui Lorenzo se administrează pe cale orală și este în general bine tolerat, deși s-a observat scăderea moderată a trombocitelor și creșterea transaminazelor hepatice.
Uleiul Lorenzo reduce nivelurile plasmatice ale AGTLC.
Din primele studii care au examinat rolul acestui amestec la pacienții cu ALD, a fost foarte clar că nu a influențat progresia bolii la persoanele afectate de forma cerebrală. Acest rezultat a fost obținut în mod repetat. Uleiul lui Lorenzo nu afectează evoluția ALD cerebrală la copii sau adulți și nu a fost niciodată indicat pentru forma cerebrală a bolii. În plus, efectul său nu a fost niciodată studiat în vederea unui transplant de măduvă osoasă sau în perioada următoare acestui tratament.