Evaluarea evaluării timpurii a produselor farmaceutice nou aprobate ca ghid
Siegmund-Schultze, Nicola
La scurt timp după aprobare, este dificil de evaluat dacă un medicament nou aprobat va fi benefic pentru pacienți. Sistemul de evaluare independent de companie EVITA este destinat să sprijine medicii în efectuarea unei evaluări.
Cum poate fi evaluat beneficiul potențial al unui medicament nou aprobat pentru tratarea pacienților? Și cine ar trebui să informeze medicii? Deși profesia medicală și politica au dezbătut această întrebare în SUA de aproximativ 50 de ani, nu pare să fi fost bine rezolvată. Conform NEJM (364; 2011: 1185-7), există o lipsă de evaluare independentă de companie a relevanței pacientului a substanțelor noi și a beneficiului indicațiilor extinse pentru medicamente care au fost deja aprobate într-o formă practică, care este ușor accesibilă pentru medici.
Comisia pentru medicamente a Asociației Medicale Germane (AkdД) vede, de asemenea, problema: „Mai puțin de 30 la sută din medicamentele recent aprobate sunt inovații„ reale ”în sensul că există un avantaj pentru tratamentul pacienților în comparație cu terapiile existente”, a spus prof. Dr. med. Wolf-Dieter Ludwig, președintele AkdД la congresul de internați de la Wiesbaden. Potrivit AkdД, motivele lacunelor de cunoaștere și comunicare se datorează parțial faptului că proiectarea studiilor relevante pentru aprobare nu este adesea relevantă pentru practică: colectivele de studiu nu sunt reprezentative sau doar țintele surogate sunt verificate sau grupurile de control inadecvate sunt selectate în ciuda standardelor terapeutice existente. Pe de altă parte, autoritatea europeană de aprobare EMA nu pune la dispoziție datele primare ale părții clinice a studiilor în rapoartele sale privind medicamentele. Este necesară și posibilă mai multă transparență, păstrând în același timp secretele companiei, a spus prof. Dr. med. Ursula Gundert-Remy (Berlin), vicepreședintă a AkdД.
În acest context, un algoritm dezvoltat de farmacologii germani și suedezi ar trebui să ofere îndrumări. Prof. Dr. med. Bernd Mьhlbauer, directorul Institutului de Farmacologie Clinică (Clinica Bremen-Mitte) vede sarcina EVITA în evaluarea medicamentelor imediat ce sunt introduse pe piață și repetarea rapidă a evaluărilor dacă situația datelor se schimbă. În același timp, EVITA evidențiază și deficite tipice în studiile de aprobare. Cu toate acestea, algoritmul nu înlocuiește rapoarte extinse privind tehnologia sănătății sau analize sistematice.
EVITA se bazează pe o evaluare legată de indicații a eficacității și a profilului de risc al unui ingredient activ în comparație cu alternativele relevante. Placebo este permis doar ca o comparație dacă nu există un standard general acceptat. Cu toate acestea, în cazul standardelor eterogene, definiția referinței este dificilă, a recunoscut Mьhlbauer.
Un ingredient activ primește puncte pozitive printr-un avantaj dovedit în studii controlate randomizate cu privire la eficacitate sau efecte nedorite, puncte negative prin dezavantaje corespunzătoare. Scorul total EVITA reflectă în cele din urmă obiectivul tratamentului (terapie versus prevenire) și severitatea bolii. Disponibilitatea unui standard terapeutic și relevanța pacientului a valorilor țintă definesc un cadru de studiu pe baza căruia este evaluat beneficiul clinic suplimentar. Dacă situația de studiu nu îndeplinește cerințele, se acordă judecata „neevaluabilă” (N/A). O scară de culoare (roșu-galben-verde) oferă o orientare rapidă cu privire la evaluare.
Conform acestei proceduri, până acum au fost evaluate 23 de medicamente, inclusiv 13 ca neevaluabile, patru cu o valoare punctuală negativă și șase cu o evaluare pozitivă. Lenalidomida pentru tratamentul mielomului multiplu refractar sau recurent este una dintre evaluările pozitive. Substanța a fost aprobată pentru această indicație în combinație cu dexametazonă din 2007. Cu toate acestea, farmacologii de la EVITA nu au evaluat situația studiului pe ranolazină, un inhibitor selectiv al afluxului de sodiu în canalele de sodiu cardiace, ca evaluabilă. Indicația este terapia simptomatică pentru angina pectorală. Ranolazina nu a fost testată la pacienții care prezintă simptome în ciuda terapiei antianginale optime, se spune în explicație.