NACFC 2020 Virtual CF Pancreas și alte manifestări GI congres-x-press
În multe cazuri, evoluția CF este determinată de parametrii pulmonari. „Dar există un număr de pacienți la care domină simptomele gastro-intestinale”, a reamintit prof. Dr. Steven Freedman de la Universitatea Harvard într-o sesiune plenară a NACFC. În prezent se examinează dacă pierderea funcției pancreasului ar fi cel puțin parțial reversibilă și care markeri GI ar putea fi obiective adecvate pentru studii.
Acordați atenție simptomelor gastro-intestinale
„Fibroza chistică (CF) este percepută în cea mai mare parte ca o boală pulmonară”, a spus prof. Dr. Steven Freedman, Universitatea Harvard, Cambridge, MA, SUA, în sesiunea plenară III (P3: „Avansarea frontierei GI pentru persoanele cu CF”) din 23 octombrie 2020. Acest lucru este pe deplin justificat, deoarece complicațiile pulmonare sunt principala cauză de deces în CF și parametrii pulmonari servesc drept obiective cheie în studiile clinice cu CF. Cu toate acestea, având în vedere efectul pozitiv al modulatorilor CFTR și al altor terapii eficiente asupra funcției pulmonare, expertul a susținut acordarea unei atenții sporite afectării și simptomelor organelor gastrointestinale. "Există, de asemenea, un număr de pacienți cu CF care au simptome gastro-intestinale dominate", a adăugat Freedman.
Afectează funcția pancreatică
„Influența FC asupra stării nutriționale și a structurii și funcționalității pancreasului este bine documentată”, a subliniat Freedman. „Știm că o mulțime de leziuni pancreatice exocrine în CF apar în uter și în primul an de viață.” Conform datelor inițiale, totuși, aceste modificări pot să nu fie ireversibile așa cum sa presupus. „Poate fi posibilă restabilirea funcției pancreatice exocrine cel puțin parțial cu modulatori CFTR.” Influența modulatorilor CFTR asupra funcției pancreatice ar putea, la rândul său, face necesară recalibrarea dozelor necesare de enzime pancreatice, a speculat gastroenterologul și a arătat, de asemenea, complexitatea bolii și interconectarea măsurilor terapeutice. Freedman a informat, de asemenea, că există o așa-numită „discuție încrucișată” între pancreasul exocrin și cel endocrin. „O restaurare cel puțin parțială a funcției pancreatice exocrine și fibroza redusă a organului ar putea, prin urmare, să reducă riscul de diabet zaharat asociat cu CF”.
Simptome tipice ale GI în CF
Simptomele gastro-intestinale imediate sunt, de asemenea, foarte stresante pentru pacienți în viața lor de zi cu zi, a raportat gastroenterologul: „Boala afectează funcții digestive importante, cum ar fi peristaltismul și motilitatea, iar mucusul gros are un efect constipant. Majoritatea pacienților cu CF suferă, prin urmare, de dureri abdominale, flatulență, gaze, arsuri la stomac și reflux, greață, constipație și vărsături. "
Prin urmare, o cercetare în cadrul inițiativei „DIGEST” ar fi documentarea exactă a simptomelor gastrointestinale pentru a îmbunătăți în continuare îngrijirea pacienților cu CF, spune Freedman. Un prim proiect a fost studiul GALAXY, la care au participat peste 400 de pacienți cu FC. Instrumentul central al sondajului a fost „ePROM-uri” (măsuri electronice de rezultat raportate de pacient), o tehnică care este împinsă din ce în ce mai mult pentru a surprinde mai bine situația de zi cu zi a pacienților cu FC într-un cadru ambulatoriu (Sathe, # 216). O analiză inițială a prevalenței și severității simptomelor gastrointestinale prezentată la NACFC 2020 într-o perioadă de observație de patru săptămâni (Moshiree, # 227) a arătat că defecația a fost asociată cu eforturi mari la 20% dintre respondenți, 17% s-au simțit incapabil să golească complet și 18% au declarat că se simt plini. Autorii au subliniat că aceste simptome au apărut chiar dacă peste 41% dintre cei chestionați luau laxative.
Identificați markerii GI ca obiective finale ale studiului
Freedman s-a referit, de asemenea, la necesitatea identificării parametrilor gastro-intestinali specifici bolii, pentru a putea examina influența terapiei cu CF asupra tractului gastro-intestinal ca obiective valabile în studii ample. „Aproape o valoare FEV1 intestinală”, după cum ilustrează expertul. În plus față de ePROM-uri, pilulele inteligente pentru măsurarea valorilor pH-ului intestinal și a timpilor de tranzit, markerii inflamației și anumiți metaboliți sunt în prezent investigați în ceea ce privește adecvarea lor ca parametri ai punctului final, potrivit Freedman.
Toate lucrările marcate cu # au fost publicate ca rezumate la NACFC 2020.