Tratament Cum sunt tratați pacienții cu anemie aplastică

Autor: PD Dr. med. Ayami Yoshimi, PD Dr. med. Brigitte Strahm, ultima modificare: 12 iulie 2018

Tratamentul pentru anemia aplastică depinde de gravitatea bolii. Există un total de trei grade de severitate, a căror clasificare este determinată de gradul lipsei de celule sanguine. (A se vedea diagnosticul - examinarea numărului de sânge) Tratamentul anemiei aplastice severe și foarte severe nu diferă.

Anemie aplastică non-severă (NSAA)

Cu acest formular, în funcție de starea pacientului, se poate aștepta cu siguranță. Speranța de viață a acestor pacienți este greu afectată chiar și fără terapie.

Anemie aplastică severă (SAA)

Regresia spontană nu apare în anemia aplastică severă. Următoarele măsuri terapeutice sunt disponibile pentru tratament:

• Transplant de celule stem formatoare de sânge (transplant de celule stem hematopoietice ale unei rude (HSCT alogen), mai multe despre acest lucru aici .
• Terapia imunosupresivă (IST), adică tratamentul cu medicamente care influențează funcția sistemului de apărare (sistemul imunitar)
• terapie de susținere (terapie de susținere).

Decizia dintre HSZT și IST se bazează în principal pe disponibilitatea unui donator adecvat, așa-numitul identic HLA. Dacă un astfel de donator poate fi găsit în familie (de exemplu, frați), HSCT trebuie efectuat cât mai curând posibil. Timpii lungi de așteptare înainte de transplant și un număr mare de transfuzii de sânge înainte de HSCT pot agrava situația inițială a pacientului. Dacă nu se poate găsi un donator adecvat, terapia de imunosupresie (IST) este terapia la alegere. O planificare timpurie a terapiei de către experți într-un centru specializat este absolut necesară pentru ca această luare a deciziilor să fie luată din câte știm.

Transplantul de celule stem hematopoietice alogene (HSCT)

În transplantul alogen de celule stem din sânge (HSCT alogen), pacientul primește celule stem din sânge de la o altă persoană („allo-” este o silabă greacă și înseamnă „diferit” sau „străin”). Poate fi o rudă sau un străin (în funcție de tipul de donator, se folosesc uneori donatori de familie sau donatori terți).

Pentru copiii cu un donator (frate) asociat (identic cu HLA), HSCT este terapia la alegere. Este o terapie intensivă, dar promițătoare: Până la 90% din toți copiii cu anemie aplastică pot fi vindecați prin HSCT.

HSCT alogen cu celule stem de la un donator nelegat (donator străin) este asociat cu riscuri comparativ mai mari datorită compatibilității tisulare mai mici dintre donator și beneficiar și, prin urmare, nu este încă recomandată ca terapie la alegere. Cu toate acestea, rezultatele după HSZT de la donatori terți bine combinați au fost îmbunătățite continuu în ultimii ani. Prin urmare, acest tratament poate fi o formă promițătoare de terapie pentru unii copii în viitor, adică după testarea ulterioară a siguranței și tolerabilității acestora în studiile clinice.

Puteți găsi informații detaliate despre HSCT alogen pe site-ul nostru:

Terapia imunosupresoare (IST)

Dacă nu se poate găsi un donator adecvat pentru HSCT sau dacă HSCT nu este o opțiune pentru pacient, de exemplu din cauza bolilor concomitente, imunosupresia oferă o altă opțiune de tratament. O combinație de mai multe medicamente suprimă reacția imună defectuoasă care a dus la o reducere a celulelor stem care formează sânge în măduva osoasă.

În ultimii ani, combinația dintre globulina antitimocitară (ATG) și ciclosporina (CSA) și-a dovedit valoarea. În anemia aplastică severă, administrarea unui factor de creștere care stimulează producția proprie de granulocite din organism (factor de stimulare a coloniei de granulocite = G-CSF) este uneori indicată pentru a reduce riscul de infecție.

ATG va fi administrat prin venă în primele patru zile de tratament în spital. În plus, pacienții primesc glucocorticoid e timp de patru săptămâni. CSA este dat timp de cel puțin șase luni. De îndată ce pacientul se simte bine și valorile sângelui s-au stabilizat, el poate fi externat acasă și poate lua medicamentul sub formă de tabletă sau suc.

Cu IST, o creștere suficientă a celulelor sanguine poate fi realizată la aproximativ 60% dintre pacienți într-o medie de aproximativ două până la patru luni, astfel încât transfuziile de sânge nu mai sunt în general indicate. Riscul de infecție scade și după o IST. O normalizare completă a valorilor sanguine se realizează numai la aproximativ 50% dintre pacienți.

Conform unui IST, totuși, există un risc pe termen lung de reapariție a bolii la aproximativ 30% dintre pacienți. Aproximativ 20% pot dezvolta o așa-numită boală clonală (leucemie mieloidă acută/sindrom mielodisplazic) sau hemoglobinurie nocturnă paroxistică. La acești pacienți, este de obicei indicat HSCT alogen cu celule stem de la un donator de celule stem fără legătură sau donator din familia extinsă (vezi mai sus).

Cu toate acestea, dacă nu există o îmbunătățire semnificativă a formării de sânge în primele 3 - 6 luni după IST sau dacă anemia aplastică recade după terapia cu succes, HSCT trebuie efectuat de un donator extern adecvat. În general, nu se recomandă repetarea IST.

Terapie de susținere în timpul tratamentului anemiei aplastice

Terapia anemiei aplastice necesită, în funcție de tipul de tratament utilizat (HSCT sau IST), diferite măsuri de susținere (terapia de susținere). Acestea ajută la tratarea sau prevenirea simptomelor legate de boală și a efectelor secundare legate de tratament.

Puteți găsi mai multe informații despre terapia de susținere pe portalul nostru de parteneri www.kinderkrebsinfo.de.

Înlocuirea componentelor sanguine (transfuzii de sânge)

Anemia și/sau lipsa trombocitelor din sânge (trombocitopenie), care sunt asociate cu probleme de sănătate (vezi „Simptome”), pot fi tratate cu transfuzii de sânge (administrarea de globule roșii sau trombocite).

Transfuzia concentratelor de celule roșii (Ek)

Anemia este de obicei determinată prin determinarea hemoglobinei pigmentare roșie din sânge (prescurtată: Hb), care este conținută în celulele roșii din sânge. Copiii și adolescenții cu anemie aplastică au „niveluri de Hb” reduse, adică hemoglobină redusă în comparație cu valorile normei legate de vârstă.

Dacă pacientul prezintă și semne de anemie, cum ar fi pielea palidă, oboseală, slăbiciune, respirație scurtă, performanță redusă, dureri de spate sau cefalee (vezi „Simptome”), poate fi necesară înlocuirea globulelor roșii din sânge (eritrocite). Celulele roșii din sânge sunt furnizate într-un mod țintit prin transfuzia de concentrate de eritrocite (prescurtat: Ek).

Odată cu transfuzia regulată de eritrocite, corpul este alimentat cu o cantitate mare de fier, care în timp se depune în organe (în special ficatul și inima) și le deteriorează. Prin urmare, terapia de sevraj cu fier trebuie efectuată la pacienții cu alte boli care depind pe termen lung de transfuziile de globule roșii.

Valori standard pentru numărul de eritrocite, hemoglobină și hematocrit

Valorile standard adecvate vârstei pentru hemoglobină (valoarea Hb) și pentru hematocrit (valoarea HK) sunt enumerate într-un tabel. La masa de aici

La copiii dincolo de copil, valoarea hemoglobinei este de obicei între 10 și 16g/dl și valoarea hematocritului între 30 și 49%.

Veți găsi valori mai precise legate de vârstă pentru numărul de eritrocite, hemoglobină și hematocrit aici. Abaterile admise, așa-numitele intervale de referință ale valorilor normale, sunt afișate grafic pe aceste pagini.

Transfuzia concentratelor de trombocite (TC)

Trombocitele (trombocitele) sunt responsabile pentru oprirea sângerării. O scădere accentuată a numărului de trombocite (așa-numita trombocitopenie) înseamnă un risc de sângerare. Trombocitopenia este atunci când numărul de trombocite din sânge este mai mic de 150.000 pe microlitru.

Indicațiile unui risc crescut de sângerare din cauza lipsei de trombocite din sânge sunt sângerări punctiforme mici ale pielii sau ale mucoasei, care, însă, devin vizibile numai atunci când numărul de trombocite este sub 30.000 pe microlitru de sânge.

Trombocitele (trombocitele) pot fi, de asemenea, transferate (transfuzate) eficient, prevenind sângerările abundente. Pe termen mediu, însă, există riscul ca sistemul imunitar al pacientului să fie sensibilizat la trombocitele de la donatori și să se lupte cu acestea. În aceste situații, riscul sângerărilor grave este foarte mare.

Prevenirea și tratamentul infecțiilor

Datorită anemiei aplastice, dar și datorită tratamentului acesteia, sistemul imunitar al pacientului este slăbit. Prin urmare, acestea trebuie protejate cât mai bine de infecții și, în caz de infecții, tratate cât mai repede posibil. Pe lângă evitarea contactului cu persoanele cu infecții, măsurile necesare includ administrarea preventivă a medicamentelor împotriva bacteriilor și ciupercilor speciale și administrarea rapidă de antibiotice atunci când apare febră.

Important de știut: Practic, infecțiile la copiii imunocompromiși trebuie privite ca fiind în pericol. Prin urmare, prevenirea și tratarea infecțiilor este extrem de importantă.

Puteți găsi informații detaliate despre infecțiile la copii și adolescenți cu un sistem imunitar slăbit pe portalul nostru de parteneri www.kinderkrebsinfo.de sub infecții cu pagini la:

• Semne de boală care indică infecție
• Prevenirea infecțiilor
• Tratamente pentru infecții

Transplant de celule stem

Aici puteți găsi informații detaliate despre transplanturile de măduvă osoasă și celule stem din sânge la kinderblutkrankheiten.de

Lista clinicii

Lista clinicilor pentru copii din Germania, Austria și Elveția cu secții de hematologie aici

---