Waylivra are premiera la FCS; FARMACIE ADHOC
Pancreatita acută provoacă greață severă, vărsături și dureri abdominale superioare care se pot răspândi în spate și piept. „Probabil până la 80% dintre pacienții cu FCS dezvoltă pancreatită acută în cursul bolii, iar majoritatea dintre aceștia au pancreatită recurentă”, explică profesorul Dr. Gerald Klose, director al clinicii de medicină internă și director medical al spitalului central Links der Weser. Datele actuale arată că 34% dintre pacienții cu FCS cu pancreatită acută au insuficiență persistentă a organelor, ceea ce la rândul său duce la deces în șapte procente. Waylivra, în combinație cu dieta, este conceput pentru a reduce riscul și riscul asociat de a dezvolta o astfel de pancreatită. Până în prezent, opțiunile de terapie s-au limitat, în esență, la o dietă strict săracă în grăsimi, abstinență cu alcool și câteva medicamente hipolipemiante, cum ar fi fibratele. Cu toate acestea, pacienții cu FCS rareori răspund la medicamente în acest fel.
Waylivra este disponibil sub formă de seringă preumplută cu 285 mg volanesorsen pentru auto-injectare subcutanată. Aplicarea poate fi efectuată confortabil acasă după antrenament. Reacțiile adverse frecvent documentate ale medicamentului includ reacții la locul injectării și un număr redus de trombocite din sânge, care pot duce la un risc crescut de sângerare. Prin urmare, numărul de trombocite al pacientului trebuie monitorizat în timpul tratamentului și doza ajustată corespunzător. Akcea caută aprobare în SUA și Canada, pe lângă aprobarea Waylivra din Germania și Austria.
Volanesorsen a fost testat în studiul pivot „Abordare”: studiul randomizat, dublu-orb, multicentric, controlat cu placebo, de fază III, a examinat administrarea Waylivra ca tratament de susținere în combinație cu dieta și în comparație cu placebo. Cu 66 de participanți la studiu în douăsprezece țări, este cel mai mare studiu controlat în FCS până în prezent. Volanesorsen a redus semnificativ trigliceridele în repaus alimentar cu 77% în decurs de trei luni, în timp ce administrarea placebo le-a crescut cu 18%. „Valoarea medie a trigliceridelor mai mică de 752 mg/dl atinsă a fost sub valoarea pragului liniilor directoare ale Societății Europene de Ateroscleroză pentru un risc clinic semnificativ de pancreatită”, a explicat profesorul Elisabeth Steinhagen-Thiessen. În plus, incidența pancreatitei la pacienții cu antecedente de pancreatită recurentă a fost semnificativ redusă în perioada de tratament de 52 de săptămâni.