Asociația Pacienților FAP e
Grup de sprijin pentru amiloidoza ATTR
Tratamentul amiloidozei ATTR constă din mai mulți stâlpi. Nutriția, fizioterapia și, desigur, terapia medicamentoasă joacă, de asemenea, un rol important.
nutriție
Există o broșură actuală despre acest subiect (august 2019), care a fost produsă cu sprijinul amabil al Pfizer. Acest lucru poate fi descărcat ca fișier .pdf la următorul link. De asemenea, veți găsi o broșură pe tema „Sport și exerciții fizice”.
fizioterapie
Fizioterapia are o importanță deosebită. Acest lucru trebuie adaptat individual și continuat pe termen lung.
Medicament
Unele opțiuni de terapie medicamentoasă sunt prezentate aici. Care terapie este cea mai potrivită pentru care pacient depinde de mulți factori diferiți și ar trebui determinată în consultare cu un medic. De asemenea, nu pretindem completitudinea aici. Informațiile sunt destinate să ofere pacienților o imagine de ansamblu asupra opțiunilor de tratament, dar în niciun caz nu pot înlocui un consult medical! Scopul tuturor terapiilor este de a preveni progresul bolii.
Transtiretina (TTR), care este formată incorect de corp ca urmare a mutației, este instabilă și, prin urmare, tinde să se lipească. Complexele astfel formate (așa-numitele fibrile) nu mai sunt atât de ușor solubile și, prin urmare, se depun în diferite locuri ale corpului și perturbă astfel funcția diferitelor sisteme de organe. Tafamidis este un ingredient activ care se leagă de TTR, care nu este încă sub forma unei fibrile și îl stabilizează. Acest lucru împiedică formarea unor astfel de depozite. Medicamentul este aprobat în Germania pentru tratamentul amiloidozei ATTR incipiente și este disponibil sub formă de tabletă. Se ia o dată pe zi. Efectele secundare semnificative nu au fost încă identificate.
Producția de TTR în ficat este blocată: patisiran
Tratamentul cu patisiran este o formă de terapie genetică. Previne sintetizarea TTR în ficat. În acest fel, nici un TTR nou nu intră în sânge și, prin urmare, nu poate forma complexe și nu poate duce la noi depozite. Medicamentul este în prezent în proces de aprobare. Aprobarea este așteptată la sfârșitul anului 2018 și începutul anului 2019. Din păcate, Patisiran nu este disponibil sub formă de tabletă, dar se administrează sub formă de perfuzie la fiecare 3 săptămâni. În cazuri rare, reacțiile adverse nedorite includ reacții alergice.
Producția de TTR în ficat este blocată: inotersen
Inotersen are un mecanism de acțiune similar cu cel al patisiranului. Este o mică bucată de ADN care asigură faptul că TTR nu mai este sintetizat în celulele hepatice. La fel ca Patisiran, Inotersen este în prezent în proces de aprobare și va fi probabil disponibil în 2019. Inotersen se administrează sub formă de seringi. Pacientul își poate administra acest lucru singur. Se poate administra o dată pe săptămână sau o dată pe lună. În cazuri individuale, reacțiile adverse nedorite includ o scădere a trombocitelor (trombocite din sânge).
Diflunisal este un medicament care nu este aprobat oficial în Germania pentru tratamentul amiloidozei ATTR (acest lucru înseamnă că medicul dumneavoastră nu are voie să îl prescrie din acest motiv și că asigurarea dumneavoastră de sănătate nu garantează că veți fi acoperit). De fapt, diflunisal este un medicament pentru durere care aparține aceluiași grup ca ibuprofenul, dar este, de asemenea, prescris în unele țări pentru tratamentul amiloidozei ATTR, de exemplu în Olanda. Similar cu tafamidis, diflunisal se leagă în sânge de TTR format de ficat și ar trebui să contracareze formarea amiloidozei. La fel ca ibuprofenul, are efecte secundare tipice, cum ar fi tendința crescută de sângerare, un risc crescut de ulcere gastrice și poate avea un efect negativ asupra funcției renale. Diflunisal are o importanță deosebită în țările în care tafamidis este sau nu este disponibil.
Biroul Asociației Pacienților pentru Polineuropatie Amiloidă Familială (FAP e.V.)
Casa de sănătate
Gasselstiege 13
48159 Munster
Contact preferat prin e-mail