Colangita biliară primară PZ insidioasă și progresivă - Pharmazeutische Zeitung
De Brigitte M. Gensthaler, München/Bleierne Oboseala și mâncărimea sunt simptome deosebit de dureroase ale colangitei biliare primare (PBC). Aceasta este o boală hepatică autoimună rară, în care drenajul acizilor biliari este obstrucționat. Afectează în principal femeile.
Tabloul clinic și evoluția PBC sunt foarte variabile. "PBC nu are adesea simptome pentru o lungă perioadă de timp și este apoi descoperit doar întâmplător", a raportat profesorul Dr. Heinz Hartmann, Herne, la o conferință de presă a Intercept Pharma GmbH la München. Dar pot declanșa, de asemenea, simptome masive până la fibroză hepatică și ciroză și pot duce la moarte. "Nu știm exact cât de frecvent este PBC."
"width =" 290 "height =" 182 "/>
Majoritatea pacienților cu colangită biliară primară sunt de sex feminin. Principalele simptome ale bolilor hepatice sunt oboseala excesivă și mâncărimea.
Este caracteristică inflamația căilor biliare intrahepatice (colangită), care sunt responsabile pentru transportul acizilor biliari din ficat. Odată cu pierderea crescută a funcției, apare colestaza, a explicat internistul și gastroenterologul. Această acumulare de acizi biliari are un efect toxic și poate deteriora progresiv țesutul hepatic și poate duce la remodelare fibrotică și, în stadiul final, la ciroză hepatică. Deoarece majoritatea pacienților nu au ciroză atunci când sunt diagnosticați pentru prima dată, termenul anterior „ciroză biliară primară” a fost schimbat în „colangită biliară primară”, ambele abreviate în PBC.
Diagnostic dificil
Având în vedere cursul variabil, diagnosticarea PBC nu este ușoară. Tipice sunt detectarea anticorpilor antimitocondriale (AMA) și nivelurile crescute pe termen lung de fosfatază alcalină (AP), care este un marker pentru colestază, a explicat Hartmann. Histologic, există colangită non-purulentă și distrugerea tractului biliar interlobular. Folosind o biopsie hepatică, medicii pot diferenția PBC de colangita sclerozantă în principal a tractului biliar mic, sarcoid și colestaza indusă de alcool și droguri.
Afectează în principal femeile, în special între 40 și 60 de ani. Aproximativ 10% dintre cei afectați sunt bărbați care, potrivit lui Hartmann, au adesea un prognostic mai prost. Acest lucru se aplică și pacienților mai tineri, în timp ce pacienții mai în vârstă tind să aibă un prognostic mai bun.
Simptome tulburătoare
Simptomele însoțitoare, cum ar fi oboseala și mâncărimea, care sunt probabil cauzate în principal de blocajul biliar, a raportat Ingo van Thiel de la Deutsche Leberhilfe, sunt deosebit de agonizante pentru pacienți. Un sindrom sicca, în care nu numai membranele mucoase ale ochilor și gurii, ci și zona genitală se usucă, este, de asemenea, o povară pentru femei. Deseori există și boli precum osteopenia și osteoporoza precum și boli autoimune precum tiroidita Hashimoto sau sindromul Raynaud.
Oboseala și mâncărimea sunt tratate simptomatic. Van Thiel a sfătuit să caute și alte cauze posibile, de exemplu, în cazul oboselii, obiceiurilor slabe de somn, apneei sau sindromului picioarelor neliniștite. Disfuncția tiroidiană sau medicamente precum antihistaminice și medicamente antihipertensive ar putea, de asemenea, să vă facă să vă simțiți mai obosiți. Dacă pacientul prezintă ciroză hepatică, ar putea fi prezentă encefalopatie hepatică cu afectarea funcției cerebrale.
Important de știut: „Terapia medicamentoasă a PBC protejează ficatul, dar nu ameliorează oboseala sau mâncărimea”, a subliniat reprezentantul pacientului. Nici transplantul de ficat nu poate ameliora oboseala. În schimb, un transplant este uneori luat în considerare la pacienții cu mâncărime intolerabilă.
Subiectul sarcinii joacă un rol major la femeile mai tinere, a raportat van Thiel din cabinetul de consultanță al Deutsche Leberhilfe. Sarcina este posibilă, dar mâncărimea s-ar putea agrava și ar putea apărea o apariție inflamatorie postpartum. PBC apare mai frecvent la rudele de gradul I, dar nu este o boală ereditară clasică.
Acizi biliari pentru terapie
Acidul ursodeoxicolic (UDCA) este în prezent aprobat ca singura opțiune terapeutică pentru PBC. Conform informațiilor din informațiile tehnice, efectul lor asupra bolilor hepatice și colestatice se bazează probabil pe un schimb relativ de acizi biliari toxici lipofili, detergenți, pentru UDCA hidrofil, citoprotector, netoxic, pe o îmbunătățire a capacității de secreție a celulelor hepatice și asupra proceselor imunoreglatorii.
„Administrarea de acid biliar este utilă doar în stadiul colestazei; Nu se știe dacă va ajuta preventiv ”, a raportat Hartmann. Obiectivele terapiei sunt evitarea complicațiilor tardive și a transplanturilor hepatice, precum și extinderea vieții. Dacă nivelul fosfatazei alcaline poate fi redus la cea mai mică valoare posibilă și nivelul de bilirubină normalizat, pacientul ar avea un prognostic bun. Conform recomandărilor EASL (European Association for the Study of the Liver, Guidelines 2009), pacienții asimptomatici ar trebui să primească și UDCA (13-15 mg/kg greutate corporală), a informat internistul.
Potrivit lui Hartmann, aproximativ o treime dintre pacienți nu răspund la UDCA sau nu pe termen lung. Acest lucru agravează prognosticul. Apoi, substanțe noi, cum ar fi acidul obeticholic (OCA), ar putea deschide o opțiune.
Medicamentul urmează să ajungă pe piața SUA în iunie pentru terapia secundară pentru pacienții cu PBC, a raportat Dr. Christopher Friedel de la Intercept Pharma. OCA acționează ca un agonist asupra receptorului nuclear farnesoid X și astfel intervine în reglarea sintezei acidului biliar, dar și în domenii atât de importante precum trigliceridele, colesterolul și metabolismul insulinei. De asemenea, medicamentul va fi testat clinic în faza III la pacienții cu NASH (steatohepatită nealcoolică) și în faza II în colangita sclerozantă primară. Medicamentul nu este încă aprobat în Europa.
Potrivit lui Friedel, există mai mult de 20.000 de pacienți cu PBC în Germania, dintre care nu mai mult de trei sferturi sunt diagnosticați. Aproximativ 2500 de pacienți ar putea beneficia de OCA, deoarece UDCA nu funcționează pentru ei sau nu funcționează suficient pentru ei. /
- La medicina de ansamblu.