FDA aprobă Myalept pentru tratarea bolilor metabolice rare
La 24 februarie 2014, Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente a aprobat Myalept (metreleptină pentru injecție) ca terapie de substituție pentru tratarea complicațiilor deficitului de leptină cu lipodistrofie generalizată congenitală sau dobândită, pe lângă dieta la pacienți .
Lipodistrofia generalizată este o afecțiune asociată cu lipsa țesutului adipos. Pacienții cu lipodistrofie congenitală generalizată se nasc cu țesut adipos puțin sau deloc. Pacienții cu lipodistrofie generalizată dobândită pierd de obicei țesutul adipos în timp. Deoarece hormonul leptină este produs de țesutul adipos, pacienții cu lipodistrofie generalizată au niveluri foarte mici de leptină. Leptina reglează aportul alimentar și alți hormoni precum insulina.
Pacienții cu ambele tipuri de lipodistrofie generalizată dezvoltă adesea rezistență severă la insulină la o vârstă fragedă și pot avea diabet zaharat, care este dificil de controlat, sau niveluri foarte ridicate de trigliceride în sânge (hipertrigliceridemie) care pot duce la inflamația pancreasului.
"Myalept este indicat ca prima terapie aprobată pentru tratamentul complicațiilor cu lipodistrofie generalizată congenitală sau dobândită și reprezintă o opțiune de tratament necesară pentru pacienții cu această boală rară", a declarat Mary Parks, MD, director adjunct al Biroului de Evaluare a Medicamentelor II de la Centrul FDA pentru evaluarea și cercetarea medicamentelor .
Siguranța și eficacitatea Myalept, un analog al leptinei produs prin tehnologia ADN recombinant, au fost evaluate într-un studiu deschis, cu un singur braț, care a inclus 48 de pacienți cu lipodistrofie generalizată congenitală sau dobândită, de asemenea, a inclus diabet zaharat, hipertrigliceridemie și/sau insulină la jeun crescută . Studiul a arătat reduceri ale HbA1c (o măsură a controlului zahărului din sânge), a glucozei în repaus alimentar și a trigliceridelor .
Se pot dezvolta anticorpi antidrog cu activitate neutralizantă împotriva leptinei și/sau Myalept, ceea ce poate duce la infecții grave sau la pierderea eficacității tratamentului. Limfomul cu celule T a fost raportat la pacienții cu lipodistrofie generalizată dobândită care sunt tratați și nu tratați cu Myalept, astfel încât profesioniștii din domeniul sănătății ar trebui să ia în considerare cu atenție beneficiile și riscurile tratamentului cu Myalept la pacienții cu anomalii hematologice semnificative și/sau dobândite generalizate. Lipodistrofia. Myalept este contraindicat la pacienții cu obezitate generală. Myalept este aprobat pentru utilizare la pacienții cu lipodistrofie legată de HIV sau la pacienții cu tulburări metabolice, cum ar fi diabetul zaharat și hipertrigliceridemia, fără dovezi ale lipodistrofiei generalizate. .
Datorită riscurilor asociate cu dezvoltarea anticorpilor neutralizanți și a limfomului, Myalept este disponibil numai prin programul Myalept Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS). În cadrul acestui program REMS, medicii prescriptori trebuie să certifice împreună cu programul prin înscrierea și finalizarea instruirii. Farmaciile trebuie să fie certificate cu programul și să renunțe la Myalept numai după primirea Formularului de autorizare a prescripției REMS Myalept pentru fiecare nouă rețetă.
Myalept este, de asemenea, aprobat cu un ghid de medicamente și instrucțiuni de utilizare, care oferă pacienților informații importante despre medicamente. Ghidul va fi distribuit de fiecare dată când un pacient completează o rețetă.
FDA necesită șapte studii (cerințe post-introducere pe piață) pentru Myalept, inclusiv un studiu observațional prospectiv pe termen lung (registrul expunerii produsului) la pacienții tratați cu Myalept, un studiu pentru a evalua imunogenitatea (formarea anticorpilor) Myalept și o evaluare și analiză a Rapoarte spontane legate de potențialele riscuri grave legate de utilizarea Myalept. Încă opt studii sunt solicitate ca angajamente post-comercializare.
În studiile clinice, pacienților tratați cu Myalept s-au observat cele mai frecvente efecte secundare cefalee scăzută a zahărului din sânge (hipoglicemie), pierderea în greutate și durerea abdominală.
Myalept este comercializat de Amylin Pharmaceuticals, LLC din San Diego