Kaftrio triplă combinație împotriva fibrozei chistice; FARMACIE ADHOC

Reglementări separate în UE

Cealaltă denumire din UE este justificată de tipul diferit de ambalaj. Deoarece în SUA un pachet conține două tipuri diferite de tablete: Portocalele sunt etichetate T100 și conțin toate cele trei ingrediente active. Două comprimate se iau dimineața la micul dejun. Comprimatele albastre sunt marcate cu V150 și conțin doar ivacaftor. Se ia o tabletă la cină. Cu toate acestea, în Europa, autoritățile stipulează că este posibil ca două tablete diferite să nu fie într-un singur ambalaj pentru a minimiza riscul de confuzie. De aceea, în UE, pe lângă combinația triplă, ingredientul activ ivacaftor - cunoscut sub denumirea comercială Kalydeco - este încă prescris individual pentru consumul de seară. Mesele trebuie să conțină întotdeauna grăsimi pentru o mai bună absorbție a ingredientelor active. Trebuie să existe cel puțin 12 ore între cele două doze.

Cele mai frecvente efecte secundare ale Trikafta includ cefalee, infecții ale tractului respirator superior, dureri abdominale, diaree, erupții cutanate, creșterea enzimelor hepatice, niveluri crescute de creatin fosfokinază, rinită și sinuzită și niveluri crescute de bilirubină. Pentru a cerceta în continuare efectele pe termen lung ale combinației, EMA solicită o fază de urmărire într-o populație reprezentativă de pacienți. Acest lucru este de obicei de cinci ani. „Nu știm încă cât de bine va funcționa medicamentul pentru o lungă perioadă de timp și dacă va avea în cele din urmă efecte secundare critice”, explică Dr. Lutz Nahrlich, șeful ambulatorului de fibroză chistică de la Spitalul Universitar Giessen. „Aici ne bazăm pe studii suplimentare pentru a observa acest lucru. Baza pentru viitoarele studii privind siguranța medicamentelor este Registrul german independent de fibroză chistică, care este operat de Mukoviszidose e.V. "

Tabloul clinic al fibrozei chistice

Fibroza chistică este o boală metabolică congenitală. În Germania, până la 8.000 de persoane sunt afectate de boala ereditară incurabilă. Potrivit Centrului Helmholtz din München, în fiecare an se nasc aproximativ 200 de copii cu boala. Canalele defectuoase de clorură de pe suprafața celulelor asigură faptul că fluidele din toate organele (bronhiile, pancreasul, tractul digestiv, glandele sudoripare) devin mai vâscoase. Mucusul foarte vâscos nu se mai poate scurge corespunzător. Ca urmare, poate exista o colonizare crescută cu germeni. Cele mai frecvente simptome includ tuse persistentă, indigestie și pneumonie recurentă. Până în prezent, boala metabolică nu este vindecabilă. Celor afectați li se administrează antibiotice în diferite combinații la intervale regulate. Boala este cauzată de mutații ale genei CFTR.