KBV - Lomitapid (2)

Lomitapid

Nume comercial: Lojuxta ®

Domeniul de utilizare: Tratamentul hipercolesterolemiei familiale homozigote *

Antreprenor farmaceutic: Aegerion Pharmaceuticals GmbH

Începerea procedurii: 15 iunie 2015

Decizia Comitetului mixt federal: 27 noiembrie 2015

Conținutul rezoluției:

indicaţie	terapie comparativă adecvată	Întinderea și probabilitatea unui beneficiu suplimentar
Tratamentul hipercolesterolemiei familiale homozigote *	a1) Pacienți la care au fost epuizate opțiunile medicamentoase și dietetice pentru scăderea lipidelor și care nu primesc apereza LDL
	Afereza LDL (ca „ultimă soluție” în cazul cursurilor refractare la terapie), dacă este necesar, împreună cu terapia de scădere a lipidelor pe bază de medicament	Se consideră că beneficiul suplimentar nu este dovedit
	a2) Pacienți la care au fost epuizate opțiunile medicamentoase și dietetice pentru scăderea lipidelor și care primesc, de asemenea, tratament pentru afereza LDL
	Afereza LDL (ca „ultimă soluție” pentru cursurile refractare la terapie), dacă este necesar, împreună cu terapia de scădere a lipidelor pe bază de medicament	Beneficiile suplimentare nu sunt dovedite
	b) Pacienții la care opțiunile medicamentoase și dietetice pentru scăderea lipidelor nu au fost epuizate
	Medicament maxim tolerat și dietoterapie pentru scăderea lipidelor	Se consideră că beneficiul suplimentar nu este dovedit

* Domeniul de aplicare aprobat este rezumat. Informațiile din informațiile de specialitate sunt obligatorii.

Rezumat:

Comitetul mixt federal a adoptat deja o rezoluție privind lomitapid în 2014. Decizie din 5 iunie 2014 În conformitate cu aceasta, beneficiul suplimentar nu a fost dovedit deoarece producătorul a depus un dosar incomplet. Deoarece decizia a fost limitată la un an, a fost efectuată din nou o evaluare a beneficiilor.

În acest scop, doar datele pentru subgrupul a2) au fost prezentate sub forma unei comparații înainte și după un studiu cu un singur braț. În principal, valoarea LDL-c a fost prezentată ca punct final. Evaluarea studiului a arătat deficiențe metodologice atât de extinse încât rezultatele nu au fost adecvate pentru determinarea unui posibil beneficiu suplimentar. Acest lucru s-a datorat în principal datelor incomplete, unui număr mic de pacienți, unei tendințe în rezultatele scăderii valorii LDL-c în comparația înainte-după și performanței rare a aferezei LDL.

În ansamblu, Comitetul mixt federal a ajuns la concluzia că beneficiul suplimentar al lomitapidului în comparație cu ACT pentru subgrupurile a1) și b) este considerat nedovedit. Beneficiul adăugat nu este dovedit pentru subgrupul a2).

Sfaturi pentru exersare

Cerințe pentru o aplicație asigurată de calitate:

Trebuie luate în considerare specificațiile informațiilor de specialitate. Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) pune la dispoziție conținutul informațiilor de specialitate pe site-ul său web.

Lomitapid este supus unei monitorizări suplimentare și a fost aprobat de EMA în circumstanțe speciale. Producătorul este obligat să efectueze un studiu pe termen lung pentru a furniza date suplimentare privind siguranța și eficacitatea, inclusiv efectele secundare asupra ficatului, stomacului și intestinelor și sistemului cardiovascular.

Atunci când se utilizează afereza LDL, trebuie respectate liniile directoare privind examinarea și metodele de tratament pentru îngrijirea medicală legală.

Tratamentul cu lomitapidă trebuie inițiat și supravegheat de un medic cu experiență în gestionarea pacienților cu hipercolesterolemie familială homocitată. Conform informațiilor de specialitate, monitorizarea funcției hepatice trebuie efectuată în cooperare între medicul curant și un specialist cu experiență hepatologică, în funcție de semnele de afectare hepatică care apar.

Monitorizarea se referă în special la anomalii ale enzimelor hepatice și la monitorizarea funcției hepatice în ceea ce privește dovezile unei boli hepatice progresive cu ajutorul metodelor de imagistică și determinarea biomarkerilor relevanți în conformitate cu informațiile tehnice.

În plus, pentru a minimiza riscul, este necesar să oferiți medicilor materiale de instruire dincolo de informațiile de specialitate. Următoarele subiecte sunt abordate în acestea:

• Selectarea populației adecvate de pacienți
• Evenimente hepatice legate de aminotransferaze crescute și boli hepatice progresive
• efecte gastrointestinale
• Utilizare la femeile aflate la vârsta fertilă
• Interacțiuni cu alte medicamente
• Dieta și timpul de administrare a medicamentului
• Existența și importanța registrului pentru colectarea sistematică de informații cu privire la rezultatele siguranței și eficacității

---