Medicamente orfane
Se spune că un medicament este „orfan” atunci când este destinat tratamentului bolilor rare. Pentru a se asigura că pacienții cu afecțiuni rare primesc aceeași calitate a tratamentului ca alții, Uniunea Europeană a introdus o lege pentru a încuraja industria farmaceutică și companiile de biotehnologie să dezvolte acest tip de tratament.
Datorită numărului mic de pacienți implicați, costurile dezvoltării și introducerii pe piață a unui medicament destinat diagnosticării, prevenirii sau tratamentului unei boli rare nu sunt amortizate de vânzările preconizate ale produsului. Prin urmare, companiile farmaceutice sunt reticente să le dezvolte în condițiile obișnuite de comercializare.
Sunt identificate aproximativ 7000 de boli rare și se descoperă în fiecare an 200 până la 300 de boli noi. Acestea sunt de origine genetică pentru 80% dintre ele, adesea grave și invalidante pentru cei afectați.
Aur, pacienții care suferă de afecțiuni rare ar trebui să poată beneficia de aceeași calitate a tratamentului ca alții.
Părea necesar, în aceste condiții, să încurajeze industria farmaceutică să promoveze cercetarea, dezvoltarea și comercializarea tratamentelor adecvate.
Reglementarea medicamentelor orfane
Uniunea Europeană a introdus o lege menită să încurajeze industria farmaceutică și companiile de biotehnologie să dezvolte acest tip de tratament: acesta face obiectul Regulamentului (CE) nr. 141/2000 al Parlamentului European și al Consiliului din 16 decembrie 1999 privind medicamente orfane, puternic susținute de Franța. Obiectivele sale sunt în special stabilirea unei proceduri comunitare pentru desemnarea medicamentelor orfane și încurajarea cercetării, dezvoltării și introducerii acestora pe piață.
Criteriile de desemnare de către Comisia Europeană
Un medicament se numește orfan atunci când:
Pe de o parte, este destinat:
fie în diagnosticul, prevenirea sau tratamentul invaliditate cronică care pune viața în pericol sau afectează cel mult cinci din 10.000 de persoane în Comunitate, la momentul depunerii cererii de desemnare a unui medicament ca medicament orfan;
fie pentru diagnosticarea, prevenirea sau tratamentul, în Comunitate, a unei boli care pune viața în pericol, a unei boli foarte invalidante sau a unei boli grave și cronice și că este puțin probabil ca, în absența stimulentelor, comercializarea acestui medicament în Comunitate să genereze suficiente profituri pentru a justifica investiția necesară.