Nouă introducere a Waylivra (Volanesorsen) pe Lista Galbenă FCS
Waylivra este un nou medicament care conține volanesorsen pentru tratamentul pacienților cu sindrom de chilomicronemie familială (FCS) și cu risc crescut de pancreatită.
Ce este Waylivra și pentru ce se utilizează?
Waylivra este un medicament nou cu ingredientul activ volanesorsen de la Akcea Therapeutics. Medicamentul este indicat ca terapie de susținere a dietei la pacienții adulți cu sindrom de chilomicronemie familială confirmat genetic (FCS), atunci când acești pacienți prezintă un risc crescut de a dezvolta pancreatită. Mai mult, pacienții trebuie să fi răspuns insuficient la combinația de dietă și terapia de scădere a trigliceridelor pentru a li se prescrie Waylivra.
Cum se utilizează Waylivra?
Waylivra este disponibil ca soluție injectabilă pentru administrare subcutanată. O seringă preumplută cu doză unică conține 285 mg volanesorsen în soluție de 1,5 ml.
Terapia trebuie inițiată și supravegheată de un medic cu experiență în tratarea pacienților cu FCS. Înainte de a începe terapia, cauzele secundare ale hipertrigliceridemiei trebuie excluse sau, dacă există, tratate.
Pacienții trebuie informați că injecția trebuie administrată întotdeauna la intervalele specificate de medicul curant și în aceeași zi a săptămânii. Prima injecție de către pacient trebuie efectuată sub îndrumarea unui profesionist calificat din domeniul sănătății și pacientul trebuie informat cu privire la pașii care trebuie urmați.
Numărul de trombocite trebuie monitorizat înainte și în timpul terapiei și poate fi necesară ajustarea dozei.
dozare
Doza inițială recomandată este de 285 mg în 1,5 ml soluție injectabilă o dată pe săptămână subcutanat. Această doză inițială trebuie administrată pe o perioadă de trei luni. Doza este apoi redusă la o injecție de 285 mg la fiecare două săptămâni.
Tratamentul cu Waylivra trebuie întrerupt dacă nu trebuie inițiat trigliceridele serice 9/1.
Efecte secundare
Cele mai frecvente reacții adverse din studiile clinice au fost o scădere a trombocitelor (40% dintre pacienți în studiile de pre-aprobare) și reacții la locul injectării (82% dintre pacienți).
Interacțiuni
Nu s-au efectuat studii clinice de interacțiune medicamentoasă.
Nu se știe dacă riscul de sângerare este crescut dacă Volanesorsen este utilizat împreună cu medicamente care inhibă coagularea sângelui sau reduc numărul de trombocite sau le afectează funcția. Dacă numărul de trombocite scade sub 75 x 10 9/l, trebuie luată în considerare întreruperea inhibitorilor de agregare a trombocitelor, AINS și anticoagulante. Dacă numărul de trombocite este sub 50 x 10 9/l, medicamentele aparținând acestor grupuri de substanțe active trebuie întrerupte.
Situația de studiu
Studiul ABORDĂRII
Waylivra a fost testat în studiul APPROACH. Acesta este un studiu randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, multicentric. Principalul criteriu de incluziune a fost diagnosticul de FCS cu dovezi anamnestice de chilomicronemie (documentat de un ser lăptos sau de un nivel de trigliceride de post ≥880 mg/dl). Un total de 66 de pacienți au fost incluși în studiu; a avut loc o randomizare 1: 1 în ingredientul activ și în grupurile placebo.
Rezultate
Waylivra a dus la o reducere semnificativă statistic a nivelurilor de trigliceride comparativ cu placebo. În plus, o analiză post-hoc a arătat o incidență mai mică a pancreatitei în faza de tratament de 52 de săptămâni.
Studiul CS7
Studiul deschis de urmărire CS7 este în curs de desfășurare, în care sunt examinate siguranța și eficacitatea Waylivra în utilizare și utilizare pe termen lung la pacienții cu FCS.
Informații suplimentare pot fi găsite în informațiile pentru profesioniștii din domeniul sănătății.