Opțiunea Isturisa pentru boala Cushing APOTHEKE ADHOC
Berlin - Agenția SUA pentru medicamente a acordat aprobarea Novartis pentru Isturisa (Osilodrostat): Ingredientul activ reprezintă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu boala Cushing care fie nu pot fi supuși unei intervenții chirurgicale pituitare, fie care au suferit o intervenție chirurgicală, dar care încă suferă de această boală Suferi.
Boala Cushing este o afecțiune rară în care glandele suprarenale produc prea mult cortizol. Motivele pot fi diferite: dacă o tumoare este cauza, sunt posibile intervenții chirurgicale sau radiații, dar opțiunile farmacologice sunt până acum limitate. Isturisa este primul medicament aprobat de FDA care combate direct această supraproducție de cortizol prin blocarea enzimei cunoscute sub numele de "11-beta hidroxilază" și prevenirea sintezei cortizolului.
Scăderea nivelului de cortizol
FDA sprijina dezvoltarea de tratamente sigure si eficiente pentru bolile rare. Această nouă terapie poate ajuta persoanele cu boala Cushing, o afecțiune rară în care producția excesivă de cortizol pune în pericol alte probleme medicale ", a declarat Mary Thanh Hai, directorul Biroului de Evaluare a Medicamentelor II de la Centrul FDA pentru Evaluarea și Cercetarea Medicamentelor. „Acest medicament îi ajută pe pacienți să atingă niveluri normale de cortizol și este o opțiune importantă de tratament pentru adulții cu boala Cushing.” Acesta este motivul pentru care Isturisa a primit deja Premiul pentru medicamentul orfan - un statut special pentru medicamentele utilizate pentru tratarea unei boli rare.
De multe ori, boala Cushing este cauzată de o tumoare hipofizară. Aceasta eliberează o cantitate crescută de hormon adrenocorticotropină. La rândul său, acest lucru stimulează glanda suprarenală să producă cantități excesive de cortizol. Boala afectează cel mai frecvent adulții cu vârste cuprinse între 30 și 50 de ani. Femeile sunt de aproximativ trei ori mai predispuse să sufere de boala Cushing decât bărbații.
Sunt posibile boli secundare grave
Boala poate duce la alte probleme de sănătate, cum ar fi hipertensiunea arterială, obezitatea, diabetul de tip 2, cheaguri de sânge la nivelul picioarelor și plămânilor, pierderea osoasă și oasele rupte, un sistem imunitar slăbit sau plângeri psihologice, cum ar fi depresia. De asemenea, corpul se schimbă: pacienții suferă de obicei de brațe și picioare subțiri, față rotundă, roșie, plină și grăsime crescută în jurul gâtului. În plus, cei afectați dezvoltă adesea vânătăi sau vergeturi violete mai ușor și au mușchi slabi.
Aprobarea Isturisa se bazează pe un studiu pe 137 de pacienți adulți - aproximativ trei sferturi dintre ei femei - cu o vârstă medie de 41 de ani. Majoritatea pacienților au suferit fie o intervenție chirurgicală hipofizară, care nu a produs rezultatele dorite, fie o operație a fost exclusă pentru ei. În faza deschisă de 24 de săptămâni, cu un singur braț, toți pacienții au primit o doză inițială de 2 mg osilodrostat de două ori pe zi, care ar putea fi crescută la fiecare două săptămâni până la 30 mg de două ori pe zi. La sfârșitul celor 24 de săptămâni, aproximativ jumătate dintre pacienți aveau niveluri de cortizol în limite normale. După acest moment, 71 de pacienți care nu mai aveau nevoie de alte creșteri ale dozei în ultimele 12 săptămâni și care au tolerat medicamentul, au intrat într-un studiu de întrerupere randomizat dublu-orb, de opt săptămâni, în care au primit fie Isturisa, fie un placebo. Dintre pacienții care au continuat să primească osilodrostat, 86% au avut niveluri normale de cortizol, în grupul de comparație cu placebo a fost de doar 30%.
Cele mai frecvente efecte secundare au fost insuficiența suprarenală, cefaleea, vărsăturile, greața, oboseala și edemul. De asemenea, poate duce la hipocortizolism, prelungirea intervalului QT în ECG și creșterea precursorilor hormonilor suprarenali și androgeni.