Orphanet pe medicamente orfane

Medicamente orfane în SUA

Autoritățile sanitare din SUA au recunoscut din timp importanța cadrelor legislative pentru medicamentele orfane și au formulat dispozițiile necesare în legislația adoptată în 1983, așa-numitul „Orphan Drug Act”.

Această lege definește un medicament orfan în ceea ce privește prevalența (frecvența) unei boli la populația americană.

În Statele Unite, termenul „medicament orfan” nu se referă numai la produse farmaceutice sau biologice, ci include și ajutoare medicale și aditivi nutriționali. OOPD (Office of Orphan Products Development) înființat în cadrul FDA (Food and Drug Administration) are sarcina de a promova disponibilitatea de produse sigure și eficiente pentru tratamentul bolilor rare. Statutul de „orfan” permite sponsorului medicamentului să beneficieze de beneficiile garantate pentru dezvoltarea acestor produse până la aprobarea pieței.

Următoarele măsuri se aplică tuturor etapelor de dezvoltare a medicamentelor:

• Cercetare: Concesiuni fiscale pentru cercetare clinică;
• Elaborare un formular de cerere necesar pentru aprobarea pieței: asistență tehnică la pregătirea formularelor de cerere și procese administrative simplificate (timpi de așteptare mai scurți și taxe de înregistrare reduse);
• Marketing: Exclusivitate pe piață timp de 7 ani după aprobarea pieței.

Pentru mai multe informații, consultați Lista medicamentelor orfane din America.

Orientări generale pentru medicamentele orfane din SUA

Statutul juridic al medicamentelor orfane din SUA există din 4 ianuarie 1983, odată cu adoptarea Orphan Drug Act:

Medicamentele orfane sunt utilizate pentru boli sau afecțiuni atât de rare în Statele Unite încât există o presupunere rezonabilă că costul dezvoltării și punerii la dispoziție a acestui medicament în Statele Unite nu va fi profitabil prin vânzări.

S-au făcut apoi diverse modificări pentru a defini în continuare criteriile pentru medicamentele orfane.

Identificarea drogurilor orfane și statutul juridic

Statutul special de „medicament orfan” este posibil printr-o procedură specială individuală. Aprobarea se bazează pe un dosar de cerere, care trebuie depus la Oficiul pentru Dezvoltarea Produselor Orfane (OOPD) cu următoarele informații:

Stimulente pentru furnizorii de medicamente orfane pentru cercetare și dezvoltare, protecția drepturilor de proprietate intelectuală și comercializare

Aprobarea „Stării medicamentului orfan” poate permite sponsorului următoarele avantaje pentru dezvoltarea produsului:

• 50% Exonerare de impozit pentru costul studiului clinic din SUA;
• O perioadă de 7 ani de Exclusivitate pe piață după autorizația de introducere pe piață;
• niste recomandări scrise, creat de FDA, care trebuie îndeplinit pentru studii clinice și preclinice pentru a înregistra noul medicament;
• O procedură accelerată FDA să evalueze datele de înregistrare;
• Disponibilitatea timpurie a medicamentelor orfane pentru pacienți poate fi posibilă în anumite condiții. În cazurile de „utilizare cu compasiune”, medicamentul investigativ nou pentru tratament (t-IND) poate fi acordat în condiții speciale:
  • Medicamentul trebuie utilizat pentru a trata o boală gravă sau care pune viața în pericol;
  • Nu trebuie să existe niciun alt medicament sau tratament;
  • Produsul trebuie supus testării clinice și se află în faza activă de aprobare a pieței.

  Din ultimul motiv, t-IND-urile sunt acordate numai pentru o perioadă limitată de timp.

  Cu sprijinul

  Site-ul nostru web nu găzduiește nicio publicitate. Parteneriatele noastre nu afectează în niciun fel politica noastră publicitară

  ---