Pegvaliase urmează să primească aprobarea UE APOTHEKE ADHOC
Berlin - Fenilectonuria este una dintre bolile rare. Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) al Agenției Europene pentru Medicamente (EMA) a emis o recomandare de aprobare pentru Palynziq (Pegvaliase, BioMarin).
Palyziq ar putea fi comercializat pentru tratamentul pacienților cu fenilcetonurie (PKU) cu vârsta de 16 ani și peste. PKU este o boală metabolică ereditară gravă. Cauza tulburării metabolismului proteinelor este o modificare genetică. Toți nou-născuții au fost examinați pentru boală încă din anii 1960.
Pacienților le lipsește enzima fenilalanină hidroxilază (PAH), care descompune aminoacidul fenilalanină - care se găsește în multe alimente care conțin proteine - în tirozină. Dacă organismul nu poate descompune fenilalanina, aminoacidul se acumulează și poate provoca probleme la nivelul creierului și al sistemului nervos. Oamenii pot avea tulburări neurologice și psihiatrice, inclusiv dizabilități intelectuale, anxietate și depresie. Nu există nici un remediu pentru PKU. Cei afectați trebuie să urmeze o dietă pe tot parcursul vieții care conține alimente sărace în fenialanină. Fructele, legumele și alimentele speciale cu conținut scăzut de proteine produse industrial sunt potrivite în mod special ca alimente. Așadar, aportul de fenilalanină ar trebui redus.
Cu toate acestea, majorității pacienților le este greu să țină dieta. Kuvan (Sapropterin, BioMarin), un medicament pentru tratamentul hiperfenilalaninemiei (HPA) și PKU la pacienții de toate vârstele, este aprobat de câțiva ani. Saproterina este o copie produsă sintetic de substanța proprie a corpului tetrahidrobiopterină (BH4). Organismul are nevoie de aceasta pentru a produce tirozină din fenilalanină.
Palynziq ar fi, prin urmare, a doua opțiune posibilă de tratament pentru cei afectați. Medicamentul este indicat la pacienții cu niveluri excesiv de ridicate de fenilalanină din sânge (mai mare de 600 µmol/L), în ciuda tratamentului anterior cu opțiuni de tratament disponibile. Pegvilase are un nou mecanism de acțiune. Enzima recombinantă pegilată fenilalanină amoniac liasă poate descompune fenilalanina, prevenind acumularea acesteia în organism și reducând în final simptomele. Palynziq a primit aprobarea în SUA anul trecut.
Eficacitatea și siguranța Palynziq au fost confirmate în studiile clinice de fază III. După 18 luni de tratament, majoritatea pacienților au avut niveluri de fenilalanină mai mici de 600 µmol/L. În plus, simptomele cognitive și psihiatrice s-au îmbunătățit odată cu continuarea tratamentului.
Cele mai frecvente reacții adverse la medicament cu Palynziq au fost durerile articulare și reacțiile la locul injectării, inclusiv eritemul și erupția cutanată. Pegvilase servește ca înlocuitor pentru HAP lipsă. Medicamentul ar putea intra pe piață în soluții injectabile de 2,5 mg, 10 mg și 20 mg.