Prevalența cistinozei în Franța, respectarea tratamentului și costurile directe pentru asigurare

Rețineți că Internet Explorer versiunea 8.x nu este acceptată începând cu 1 ianuarie 2016. Pentru mai multe informații, consultați această pagină de asistență.

prevalența

Obțineți acces Obțineți acces

Jurnalul de epidemiologie și sănătate publică

Adăugați la Mendeley

Obiective

Cistinoza, o tulburare de supraîncărcare lizozomală, este o boală rară care, dacă nu a fost tratată, a fost complicată de boala renală cronică în stadiul final (ESRD) înainte de vârsta de 10 ani. De când cisteamina a intrat pe piață în 1998, IRCT a fost întârziată cu câteva decenii, iar speranța de viață a crescut de cinci ori. Conformitatea oamenilor cu acest medicament este o provocare datorită farmacodinamicii sale constrângătoare (una administrată la fiecare 6 ore) și efectelor adverse ale tratamentului (miros de sulf asupra respirației). Obiectivele muncii noastre au fost de a evalua prevalența cistinozei în Franța, respectarea tratamentului și costurile directe pentru asigurarea de sănătate.

Metode

Datele au fost obținute din Sistemul național de informații privind asigurările de sănătate interregim (2009-2013), legat de PMSI (2005-2013), în cooperare cu Banca Națională de Date despre Boli Rare (BNDMR). S-a spus că un caz de cistinoză este prevalent dacă a prezentat cel puțin unul dintre următoarele criterii: rambursări pentru tratamentul specific al cistinozei eliberat la o farmacie a spitalului central, o afecțiune pe termen lung specifică cistinozei (codul ICD-10 specific al eredității boli metabolice E720a) și un obiectiv compozit care combină datele spitalului, rambursarea tratamentului și motivul bolii de lungă durată. Prevalența a fost estimată la 31 decembrie 2013, conformitatea și respectiv costurile în perioada 2012-2013 și 2013.