Prima terapie genică înainte de aprobarea sănătății
Actualizat: 08/02/12 - 10:20 am
Berlin - Terapia genică poate ajuta persoanele cu boli incurabile. Cu toate acestea, eșecurile cu decese au stârnit, de asemenea, mari rezerve. Primul medicament genetic este acum pe punctul de a fi aprobat în Germania.
Sună ca un remediu miraculos pentru bolnavii terminali: terapia genică. Cu toate acestea, decesele și efectele secundare severe din studiile clinice au afectat fascinația pentru un medicament promițător - deși există și eșecuri cu alte metode de tratament. Pentru prima dată, terapia genică este pe cale să fie aprobată în Uniunea Europeană. Se presupune că va ajuta împotriva bolii rare a deficitului de lipoproteine lipazice (LPLD) care afectează maximum doi la un milion de oameni. Ar fi prima terapie genică care ar fi aprobată și în Germania, spune Susanne Stöcker, purtător de cuvânt al Institutului responsabil Paul Ehrlich din Langen.
Cu toate acestea, calea procedurală complicată a UE nu a fost încă urmată pe deplin. Este adevărat că medicamentul „Glybera” (Alipogen Tiparvovec) a eliminat cel mai mare obstacol și, la 19 iulie, a convins Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) de la Agenția UE pentru Medicamente (EMA) după lungi deliberări. Cu reprezentanți din toate statele UE, el recomandă acum aprobarea pieței. Decizia cu privire la această aprobare este luată de Comisia UE în termen de maximum trei luni. De regulă, se bazează pe recomandări.
Decizia nu este încă ușoară. Deoarece LPLD este atât de rară, terapia a fost testată până acum doar pe 27 de persoane în trei studii clinice. A fost bine tolerat, relatează producătorul olandez „uniQure”. Nu se știe încă nimic despre preț - cu excepția faptului că va fi ridicat din cauza costurilor de dezvoltare.
„Persoanelor cu LPLD le lipsește o enzimă. Acesta este motivul pentru care grăsimile din alimente nu pot fi procesate corespunzător ”, explică Hildegard Büning, președintele Societății germane de terapie genică. Pacienții au suferit de dureri abdominale, acumulare de grăsime la nivelul pielii (xantome) și inflamație a pancreasului. Ar trebui să urmați o dietă strictă. Dar o dietă fără grăsimi este cu greu posibilă. „Aceasta este o boală foarte gravă”, relatează Büning.
Terapiile genetice pot ajuta celulele somatice cu defecțiuni pe termen lung prin introducerea unor unități genetice „corecte”. Noul medicament „Glybera” funcționează, de asemenea, în conformitate cu acest principiu de bază. Se bazează pe un virus dezamorsat care, în locul propriilor informații genetice, aduce acum informațiile pentru versiunea corectă a genei lipoproteinei lipazice în celulele pacienților. Asta nu ne face să uităm de eșecurile terapiilor genetice anterioare. În 1999, Jesse Gelsinger, în vârstă de 18 ani, care suferea de o tulburare a ciclului ureei, a murit în SUA după ce i s-a administrat un taxi genic similar. Probabil că mai multe organe au eșuat din cauza unei reacții imune.
Terapia genică a promis, de asemenea, speranță pentru copiii care s-au născut practic fără sistem imunitar (SCID). Singura ta șansă în viață fără terapie este un cort de carantină închis ermetic sau o excursie într-un fel de costum spațial. Terapiile genetice au avut inițial un mare succes cu acești așa-numiți copii cu bule. Sistemul imunitar a început, copii SCID au putut brusc să trăiască ca alți copii. Dar câțiva ani mai târziu, unii pacienți au dezvoltat leucemie și un copil a murit din cauza ei.
Este dihotomia în care cercetătorii încă se văd. Deoarece există până acum puțină experiență cu terapiile genetice, nimeni nu știe dacă genele introduse pot să nu schimbe și celulele într-un mod care nu este intenționat - și astfel să promoveze cancerul.
Întrebarea este cât de mare este prețul pentru o terapie de succes, spune Stöcker. Ce poți tolera? „La copiii care anterior trebuiau să trăiască într-un balon și care au șansa unei vieți normale prin terapia genică, riscul de leucemie va trebui evaluat diferit.” Leucemia copilăriei este adesea tratabilă, uneori vindecabilă. Și versiunile mai noi ale taxiurilor genetice încorporate în genom sunt asociate cu un risc mai scăzut de cancer conform analizelor anterioare. Cu toate acestea, nu există încă o terapie genică SCID aprobată.
Potrivit lui Büning, numai China a aprobat terapia genică în 2004 - dar împotriva tumorilor de gât și cap. Se bazează pe un virus care se înmulțește în celula tumorală, distrugându-l astfel. Și experiența? „Până acum avem puține informații”, adaugă expertul. Ca atât de des, China își păstrează un profil scăzut.
Cu toate acestea, societatea de terapie genetică ar dori să vadă o terapie genetică aprobată în UE. „Acesta ar fi cu siguranță un semnal pozitiv”, spune Büning. Feribotul genetic pe care îl folosește „Glybera” s-a dovedit în alte studii clinice - în tratamentul tulburărilor de sângerare sau a formelor moștenite de orbire.
Bioeticienii văd acest lucru mai critic. După contracarările din trecut, terapia genică se află într-un stadiu foarte experimental, a declarat Hille Haker de la Universitatea din Frankfurt (Main) la „Frankfurter Rundschau”. Terapiile s-au dovedit a fi incontrolabile. Și Nikola Biller-Andorno, directorul Institutului Elvețian pentru Etică Biomedică, a obiectat la ziar că, cu LPLD - spre deosebire, de exemplu, SCID - există alternative terapeutice, cum ar fi dieta.
Potrivit lui Stöcker, există o limită legală decisivă pentru terapiile genetice în Germania. Nu trebuie utilizate pe ovule sau pe spermatozoizi. Pentru că acest lucru ar putea duce la moștenire cu consecințe incalculabile.