Sănătate Prima victimă a terapiei genice ar fi putut fi evitată probabil (comentariu) -
Când Jesse Gelsinger a mers la Spitalul Universitar din Philadelphia, s-a simțit foarte bine. Tânărul de 18 ani din Arizona și-a luat concediu fără plată la supermarketul în care a lucrat ca voluntar la un studiu al renumitului terapeut genic James Wilson. Știa că boala sa ereditară rară, pe care o avea bine sub control cu dieta, nu ar trebui tratată prin experiment. Dar, cu ajutorul său, cineva ar putea ajuta bebelușii în viitorul apropiat care mor în agonie din cauza unei forme mai severe a aceleiași afecțiuni.
Pe 17 septembrie, la patru zile după ce mai multe trilioane de virusuri modificate genetic i-au fost infuzate în ficat, el murea singur. O reacție imunitară incontrolabilă a făcut ca sângele său să se solidifice în jeleu și să înfunde vasele de sânge. La scurt timp după aceea, ficatul, rinichii, plămânii și creierul au eșuat. Oamenii de știință nu au fost conștienți de reacția rară, așa cum s-a dovedit când s-a prezentat raportul oficial de investigație săptămâna trecută: în experimentele cu un virus similar, maimuțele au pierit exact în același mod.
Jesse Gelsinger nu știa nimic despre acest lucru, deoarece terapeuții genetici au șters nota relevantă din declarația de consimțământ. El a fost deosebit de interesant pentru studiu, deoarece suferea de o formă ușoară de leziuni hepatice ereditare deficit de ornitină transcarbamilază (deficit OTC). La nou-născuții grav afectați, defectul metabolic duce la moarte din cauza acumulării de amoniac toxic. Cu experimentul, oamenii de știință au dorit să testeze un adenovirus în care au inserat o genă OTC intactă pentru a putea corecta defectul genetic fatal. Din moment ce se știa că adenovirusurile pot declanșa reacții imune vehemente și inflamații hepatice, Gelsinger urma să fie investigat în legătură cu modul în care un ficat slăbit poate face față atacului virusului.
După cum sa dovedit acum, valorile sale hepatice erau deja în afara intervalului aprobat pentru studiu înainte de începerea experimentului. Alți doi subiecți testați au reacționat anterior la cantități semnificativ mai mici de virus cu inflamație hepatică severă. Dacă ar fi fost raportat în mod corespunzător către FDA, studiul, care a fost controversat din punct de vedere etic încă de la început, ar fi fost probabil anulat. Cu toate acestea, acest lucru nu s-a întâmplat.
Odată cu prima moarte a terapiei genice, supravegherea de stat a intrat și ea în foc. În timp ce institutul național de sănătate (NIH) era responsabil, care publică imediat toate complicațiile raportate, presiunea din industria biotehnologiei a transferat din ce în ce mai mult competențele către FDA - acest lucru tratează efectele secundare ca secretele comerciale ale producătorului până la aprobare. Abia în noiembrie cercetările de la Washington Post au arătat că au existat deja șase decese în experimente genetice. Companiile implicate nu au raportat la NIH, deoarece nu au văzut o „legătură cauzală” cu terapia genică. Cu toate acestea, acest lucru devine clar doar prin publicarea incidentelor în studii similare: abia după moartea din Philadelphia producătorul farmaceutic Schering-Plough a anunțat efecte secundare grave într-un experiment anterior cu adenovirus.
Terapia genică, care, în ciuda încercărilor efectuate pe mai mult de 3000 de pacienți începând cu 1990, nu a demonstrat rezultate de vindecare convingătoare, a fost supusă unei presiuni crescânde. Defectul extrem de rar OTC, care apare o singură dată la 40.000 de nașteri, ar merita cu greu efortul enorm de cercetare. Cu toate acestea, este considerat un exemplu ideal pentru a demonstra că principiul terapiei genice poate funcționa practic. Criticii vor întări faptul că o persoană aproape sănătoasă a trebuit să moară pentru asta. Dar „pentru a rămâne sus”, a spus liderul experimentului eșuat din Philadelphia, „trebuie să fii în prim-plan și să-ți asumi riscuri.” Autorul este directorul Institutului pentru Microbiologie Medicală de la Universitatea Martin Luther Halle-Wittenberg.