SRK-015 un anticorp monoclonal uman care inhibă activitatea miostatinei

SRK-015 este un anticorp monoclonal uman în curs de dezvoltare în ADS: obiectivul este de a viza atrofia musculară și de a îmbunătăți funcția motorie prin inhibarea activării miostatinei. Acesta este un studiu de fază I efectuat la oameni cu ca obiective principale evaluarea siguranței și a caracteristicilor farmacocinetice/farmacodinamice ale injecțiilor iv unice și multiple de doze diferite de SRK-015 până la 30 mg/kg la adulți sănătoși.

inhibă

Prin urmare, acest studiu preliminar de fază I este liniștitor asupra profilului de siguranță, iar rezultatele farmacocinetice sunt în favoarea unui efect proporțional cu doza, cu un timp de înjumătățire plasmatică care ar putea permite administrarea la fiecare 4 săptămâni. Rezultatele privind miostatina serică latentă sunt în concordanță cu efectul scontat, un platou sugerând saturația țintei și durabilitatea efectului (figura). Este deja planificat un studiu de fază II la pacienții cu SMA.