SUA Forma specială de îndepărtare a pancreasului reușită la copiii de 4 ani ajută german CF.
| Observație preliminară: Nu-ți vine să crezi, sună prea nebunesc: îndepărtezi pancreasul (precum și splina și apendicele) și introduci linii celulare din pancreasul îndepărtat în ficat. După un timp, insulina și chiar enzimele digestive sunt de fapt produse și transmise în așa fel încât un copil să tolereze din nou grăsimile!? Care vor fi perspectivele pe termen lung pentru fată? |
Raport de caz: Fata tânără se recuperează după îndepărtarea pancreasului cu transplant de celule
O fată tânără cu fibroză chistică (FC) și pancreatită acută recurentă a reușit să mănânce alimente normale și a simțit ușurarea simptomelor abdominale după ce i s-a îndepărtat complet pancreasul și i s-au transplantat celulele pancreatice în ficat, potrivit unui raport de caz.
La vârsta de 4 ani, pare a fi cel mai tânăr pacient cu CF care a avut vreodată această procedură pentru pancreatita acută recidivantă, au spus cercetătorii din studiu, intitulată „Pancreatectomia totală cu autotransplant de insulă la un pacient cu fibroză chistică suficient de pancreatic”, publicat în Journal de Fibroză chistică.
Inflamația pancreasului este o complicație rară care afectează 0,5-1,8% din toți pacienții cu CF și poate provoca dureri abdominale severe și afectarea calității vieții pacientului. Este declanșat de acumularea de mucus în canalele pancreatice, care poate împiedica digestia alimentelor în mod normal.
Tratamentul pentru pancreatita cronică și pancreatita acută recurentă include adesea o dietă cu conținut scăzut de grăsimi, terapie de substituție a enzimelor pancreatice, gestionarea durerii și intervenții endoscopice invazive pentru rezolvarea blocajului.
Pacienții care nu răspund la aceste abordări medicale pot avea nevoie să fie supuși unei intervenții chirurgicale complete de autotransplant de celule insulare pancreatice (TPIAT), care se referă la o îndepărtare chirurgicală completă a pancreasului cu infuzie a propriilor grupuri de celule pancreatice ale organismului care produc enzimele și hormonii digestivi.
O echipă de la Centrul Medical al Spitalului de Copii din Cincinnati a raportat cazul unei fete de 4 ani care suferea de tuse cronică, boli respiratorii comune și eșecul de a prospera. Ea a fost diagnosticată cu CF la vârsta de 2 ani după un test pozitiv de clorură de transpirație.
Când a fost evaluată pentru prima dată, ea a prezentat simptome compatibile cu insuficiența exocrină pancreatică - o lipsă de enzime pancreatice, care joacă un rol în descompunerea alimentelor - și o dietă slabă, inclusiv excesul de grăsime din scaun și creșterea stimulată. Bazându-se pe aceasta, ea a început terapia de substituție enzimatică.
Screeningul după naștere nu a găsit nicio mutație genetică legată de CF într-o variantă Panel 23. Cu toate acestea, un alt test genetic a confirmat că ea a fost purtătoarea unei mutații semnificative clinic în gena CFTR și o altă variantă de semnificație clinică incertă.
O evaluare a istoriei sale clinice a arătat că a avut primul episod de pancreatită acută la vârsta de 32 de luni. La acea vreme, nivelurile sale de lipază - un tip de enzimă pancreatică care împarte grăsimea - erau ridicate, dar două luni mai târziu nu avea dovezi de pancreatită cronică.
La vârsta de 3 ani, ea a fost supusă unui examen numit colangiopancreatografie endoscopică retrogradă, care permite medicului să vizualizeze diferitele structuri ale pancreasului. Acest lucru a indicat faptul că ea avea conducte pancreatice funcționale în mod normal.
Cu toate acestea, ea a continuat să experimenteze episoade lunare de pancreatită acută cu dureri abdominale severe și niveluri foarte ridicate de lipază care necesită spitalizare - peste 28.000 de unități/L, unde intervalul normal este de 48-199 unități/L.
În acel moment, echipa clinică a luat în considerare efectuarea unui TPIAT, dar ficatul fetei era prea mic pentru a efectua procedura în siguranță și eficient.
Mai multe încercări de a-și crește aportul caloric printr-un tub de alimentare (tubul G) - un tub introdus direct în stomac pentru a facilita aportul de alimente - au fost asociate cu exacerbarea durerii și a intoleranței alimentare. La vârsta de 4 ani, fata a început o nutriție parenterală totală, inclusiv lipide - o formulă nutrițională specială care a fost introdusă direct în venă.
Când ficatul ei a atins un volum suficient, echipa a reușit să finalizeze cu succes procedura TPIAT, care a implicat îndepărtarea splinei, a vezicii biliare și a apendicelui. Reconstrucția legăturii dintre ficat și intestine, precum și unele părți deteriorate ale tractului gastro-intestinal, a fost, de asemenea, efectuată în timpul operației și a fost plasat un tub de gastrojejunostomie pentru a facilita transportul alimentelor din stomac în intestine.
La o lună după operație, fata fusese înțărcată din orice nutriție parenterală și greutatea ei se afla în percentila 50. Ea a continuat să primească insulină (un hormon produs de pancreas) timp de aproape șase luni pentru a preveni nivelurile ridicate de zahăr din sânge, în timp ce procesul de construire a celulelor transplantate în ficatul ei părea să funcționeze eficient. Ulterior a încetat să mai ia insulină.
Ea a trecut de la alimentele jejunale - administrate direct în intestinul subțire - la hrănirea printr-un tub gastric, a reușit să ingereze unele alimente pe cale orală și, după finalizarea studiului, a avut niveluri normale de zahăr din sânge. Deși a avut încă episoade ușoare de simptome abdominale tranzitorii, nu a fost nevoie să fie internată în spital.
„Din câte știm, acesta este cel mai tânăr pacient cu CF care suferă TPIAT pentru ameliorarea efectelor pancreatitei recurente acute”, au scris cercetătorii. Cu mai multi modulatori CFTR de pe piata care ar putea restabili o anumita functie pancreatica si aprobarea tot mai mare pentru grupele de varsta mai mici, clinicienii CF ar trebui sa fie mai vigilenti cu privire la dezvoltarea pancreatitei.