Terapia cu celule stem întârzie progresia în lista galbenă a SLA
Cercetătorii au reușit să încetinească progresia în cadrul terapiei speciale cu celule stem la pacienții cu scleroză laterală amiotrofică (SLA).
fundal
Până în prezent, nu există o terapie eficientă împotriva sclerozei laterale amiotrofice (SLA). Boala duce la neurodegenerare și distrugerea neuronilor motori din sistemul nervos central, rezultând slăbiciune musculară progresivă și eșecul respirației.
Celulele stem mezenchimale din măduva osoasă au demonstrat deja un mare potențial terapeutic în bolile neurodegenerative. Celulele stem pot crește neurogeneza, pot modifica inflamația sistemului nervos și pot contribui la neuroprotecție.
Potențialul terapeutic al celulelor stem mezenchimale poate fi crescut dacă producerea factorilor neurotrofici este indusă în celule. În studiile deschise, siguranța și indicațiile inițiale ale unui efect terapeutic în SLA au fost deja demonstrate.
Stabilirea obiectivelor
Un grup de cercetare în jurul Dr. James D. Berry de la Havard Medical School din Boston (SUA) a examinat siguranța celulelor MSC-NTF (celule stem mezenchimale autologe care eliberează factori neurotrofi) după administrarea intratecală și intramusculară [1].
metodologie
În studiul de fază II dublu-orb, multicentric, controlat cu placebo, 48 de pacienți SLA au fost randomizați 3: 1 (terapie: placebo) în două grupuri. Toți participanții au avut o capacitate vitală de cel puțin 65%. Diagnosticul ALS a fost făcut în urmă cu unu sau doi ani, iar valoarea pe scala revizuită a evaluării funcționale ALS (ALSFRS-R) trebuia să fie de cel puțin 30 de puncte.
50-70 ml de măduvă osoasă au fost îndepărtați de la participanții la studiu pe creasta iliacă. În laborator, celulele stem mezenchimale au fost izolate de măduva osoasă și diferențiate într-un sistem de cultură celulară, prin care celulele au fost stimulate să producă factori neurotrofici.
Pacienții au primit celule MSC-NTF o dată (grupul de terapie, n = 36) sau un placebo (n = 12). Celulele stem au fost aplicate intratecal (125 × 106 celule) și intramuscular la 24 de locații diferite pe biceps (48 × 106 celule pe injecție). Perioada de urmărire a fost de 6 luni. LCR a fost examinat înainte și la 2 săptămâni după transplantul celulelor MSC-NTF.
Rezultate
Studiul și-a îndeplinit obiectivul principal, confirmând siguranța procedurii. Nu s-au produs efecte secundare severe legate de terapie în timpul urmăririi de șase luni. Niciunul dintre efectele secundare nu a condus la întreruperea tratamentului. Febra, durerile de spate și cefaleea au apărut mai frecvent la pacienții din grupul de tratament.
Rata progresiei bolii în funcție de ALSFRS-R în întreaga populație din studiu nu a diferit între grupurile de tratament și cele cu placebo. Într-un grup predefinit „Rapid Progressor” (n = 21), rata progresiei bolii s-a îmbunătățit într-un moment incipient (surse p