Terapia genică este revoluția ADN și își respectă promisiunile de sănătate
Deoarece rezultatele extraordinare obținute la copiii cu bule, terapia genică continuă să se dezvolte. Această tehnică constă în transferul de informații genetice în celulele unui pacient. Încetul cu încetul, se încadrează în arsenalul terapeutic.
Terapia genică implică tratarea unui pacient cu un defect genetic prin introducerea copiei „sănătoase” a genei defecte în corpul lor. Pentru aceasta, cercetătorii au dezvoltat o tehnică inteligentă: gena este purtată de un virus !
Viruși modificați
„Virușii au dezvoltat capacitatea de a se atașa de celulele străine și de a-și folosi„ mașinile ”pentru a se înmulți după ce le-au injectat materialul genetic”, explică dr. Philippe Moullier, director științific al Généthon (laborator finanțat cu peste 90% de către Teletonul). În această zonă, virusul SIDA și derivații săi, adenovirusurile și parvovirusurile sunt cele mai eficiente. Fii sigur, au fost modelate în laborator. Și se fac teste drastice pentru a se asigura că nu vor transmite nicio boală la oameni. În terapia genică, acești viruși modificați se numesc vectori.
Două modalități de a proceda
Pentru a introduce gena medicamentului în pacient, procedura este fie directă: vectorul este injectat în țesutul bolnav (de exemplu: retina); sau indirect: celulele pacientului sunt îndepărtate, procesate în laborator și reintroduse în organism. În funcție de patologii, cantitatea de vectori, numărul de injecții și localizarea acestora variază. Dificultatea constă în obținerea unui efect de durată în timp.
Boli genetice afectate de terapia genică
Astăzi, este mai ușor să încercați terapia genică pe patologii localizate sau boli monogene (o singură genă de corectat). De exemplu, deficiențele imune. Astfel, cei nouă copii cu bule tratați de echipa prof. Alain Fischer, șeful secției de imuno-hematologie la spitalul Necker-Enfants Malades din Paris, sunt considerați vindecați, după zece ani. Dar trebuie să rămânem prudenți cu privire la viitorul lor pe termen lung. „Rezultatele au depășit imaginația noastră, a funcționat foarte bine. S-a făcut dovada că terapia genică a funcționat ", exclamă prof. Marina Cavazzana-Calvo, șefa secției de bioterapie la Spitalul Necker.