Tratament mai sigur pentru copiii cu afecțiuni renale ereditare
Primul studiu clinic din lume realizat de Centrul Medical al Universității Göttingen examinează siguranța și eficacitatea ingredientului activ ramipril la copiii cu sindrom Alport. BMBF finanțează un studiu de terapie pediatrică controlată cu aproximativ un milion de euro.
(col) Acesta este în continuare prognosticul pentru aproape toți copiii cu boala ereditară „Sindromul Alport”: chiar și ca adulți tineri sau chiar mai devreme, ei sunt dependenți de dializă regulată și așteaptă urgent un rinichi donator. Boala face ca rinichii să se cicatriceze și să îmbătrânească prematur la o vârstă fragedă. Numai în Germania, peste 5.000 de persoane din peste 1.000 de familii Alport sunt afectate. Boala rară a fost considerată netratabilă până acum câțiva ani.
Un prim studiu unic de prevenție clinică la nivel mondial, cu copii și copii mici, sub îndrumarea Prof. Dr. Oliver Gross de la Departamentul de Nefrologie și Reumatologie (Director: Prof. Dr. Gerhard A. Müller) de la Universitatea Medical Center Göttingen (UMG) investighează siguranța și eficacitatea Ramipril pentru tratamentul copiilor cu sindrom Alport. Studiul ar putea, de asemenea, deschide calea pentru aprobarea substanței active „Ramipril” ca medicament pentru tratamentul copiilor cu „Sindrom Alport”. Studiul clinic controlat „EARLY PRO-TECT Alport” este la nivel național. Ministerul Federal al Educației și Cercetării (BMBF) finanțează studiul de prevenire clinică (01KG1104) „EARLY PRO-TECT Alport” pe o perioadă de cinci ani, cu un total de aproximativ un milion de euro.
După ce a lucrat în cercetarea de bază, ingredientul activ „Ramipril” este de zece ani o speranță pentru copiii cu sindrom Alport. Cu toate acestea, eficacitatea și, de asemenea, posibilele efecte secundare la copii mici și copii nu au fost încă cercetate sau înregistrate. Ingredientul activ nu este aprobat ca medicament pentru tratamentul sindromului Alport. Medicii care folosesc ingredientul activ pentru tratament fac acest lucru „în afara etichetei”, adică doar ca parte a unei încercări de vindecare.
"Suntem foarte fericiți că studiul înregistrează progrese. Din martie 2012 vrem să includem primii pacienți mici în studiu", spune prof. Dr. Oliver Gross, șeful studiului. Copiii cu vârsta de 24 de luni au permisiunea de a participa numai dacă diagnosticul „Sindromul Alport” a fost stabilit în mod clar. Toți nefrologii pediatrici la nivel național și 14 clinici care îngrijesc pacienții cu Alport susțin proiectul. Colaborarea strânsă cu patologi și genetici face parte din profilul studiului. Studiul este gestionat și coordonat de Centrul Medical Universitar Göttingen, cu sprijinul Institutului de Cercetare Aplicată și Studii Clinice GmbH (IFS) Göttingen. După votul pozitiv al comitetului etic principal al Centrului Medical Universitar din Göttingen, studiul a fost aprobat acum de Institutul Federal pentru Droguri și Dispozitive Medicale. Compania Sanofi-Aventis furnizează medicamentul de studiu gratuit.
Sindromul Alport a fost considerat anterior o boală renală netratabilă, fatală, severă. Ingredientul activ ramipril, așa-numitul inhibitor al ECA, este aprobat numai pentru adulți pentru tratamentul tensiunii arteriale crescute. Efectul său protector renal, care a fost dovedit în laboratorul de cercetare al Prof. Gross, l-a făcut, de asemenea, interesant pentru tratamentul copiilor cu sindrom Alport. Faptul că inhibitorii ECA, cum ar fi ramiprilul, au, de asemenea, efecte de protecție a rinichilor la copii a fost dovedit retrospectiv și pentru prima dată oriunde în lume printr-un registru european de export fondat de Prof. Gross în 2006. Au fost colectate și analizate înregistrări de la 310 centre din Europa despre tratamentul pacienților cu Alport. Rezultatul arată: terapia cu un inhibitor ECA (de la apariția pierderii de proteine de către rinichi) poate preveni insuficiența renală și, astfel, necesitatea spălării regulate a sângelui într-o mediană de 18 ani (p
Caracteristicile acestui comunicat de presă:
Jurnaliști
medicament
supraregional
Rezultate de cercetare, proiecte de cercetare
limba germana