Tratamente pentru colangita biliară primară (PBC) albi
de profesorul Raoul Poupon
Spitalul Saint Antoine - Paris
Acid ursodeoxicolic (AUDC)
Toți pacienții cu anomalii de laborator sunt eligibili pentru tratamentul cu AUDC (acid ursodeoxicolic).
AUDC îmbunătățește sau normalizează testele biochimice, în special bilirubinemia, încetinește progresia fibrozei, întârzie debutul hipertensiunii portale.
Studiile observaționale pe termen lung au arătat că supraviețuirea pacienților tratați cu UDCA crește, confirmând rezultatele analizei combinate a principalelor studii controlate la 548 de pacienți cărora li s-au administrat UDCA 13-15 mg/kg/zi timp de 4 ani. Supraviețuirea pacienților cu stadiul histologic 1 sau 2 al bolii nu este diferită de cea a unei populații de control. Pentru acești pacienți, se estimează că 6% vor progresa către transplant sau deces pe o perioadă de 10 ani și 22% vor evolua pe o perioadă de 20 de ani. Pe de altă parte, supraviețuirea pacienților care încep tratamentul atunci când au un stadiu histologic 3 sau 4 rămâne semnificativ mai mică decât cea a populației de control (risc relativ 2.2).
Scopul tratamentului este de a obține cel mai bun răspuns biochimic posibil, în mod ideal normalizarea bilirubinemiei și a testelor biochimice obișnuite, transaminazelor și fosfatazelor alcaline. Într-adevăr, răspunsul biochimic obținut în primul an de tratament este puternic corelat cu rezultatul pe termen lung. Astfel, în cohorta de pacienți urmăriți în secția noastră, normalizarea bilirubinemiei (20 micromol/l sau AST> 2N sau fosfatază alcalină> 3N. La acești pacienți, este necesar un tratament adjuvant.
Tratamente adjuvante
Pacienții care prezintă unele dintre semnele distinctive ale hepatitei autoimune, un răspuns biochimic suboptim la AUDC, necesită terapie adjuvantă. Până în prezent, nu există studii controlate care să arate eficacitatea tratamentelor adjuvante. Cu toate acestea, putem oferi, pe baza experienței experților, câteva terapii de salvare a vieții.
În primul rând, aceștia sunt glucocorticoizi (de preferință budesonidă) cuplați cu micofenolat mofetil sau azatioprină ca tratament de rezervă. Baza rațională pentru utilizarea glucocorticoizilor și mai ales a budesonidei este următoarea. Combinația de AUDC și budesonidă s-a dovedit a fi superioară AUDC singur în ceea ce privește răspunsul biochimic și histologic la pacienții non-cirotici. Din experiența noastră, terapia triplă care combină AUDC, prednisolon sau budesonid și imunosupresoare scutitoare (micofenolat de mofetil sau azatioprină) crește supraviețuirea fără ciroză comparativ cu supraviețuirea prezisă a pacienților cu aceleași caracteristici de severitate.