Waylivra; ȘTIRI DE MEDICINĂ

Informații

  • Știri: Studii/Cercetare; Admitere
  • Indicație/aplicare/boli
  • Efecte secundare/efecte nedorite/tolerabilitate
  • Ingredient activ/efect/mecanism de acțiune/mod de acțiune
  • (vezi studii/boli relevante)
  • ingrediente
  • Contraindicații/Contraindicații
  • Sarcina/alăptarea
  • Interacțiuni
  • Producător/dezvoltator sau distribuitor: Akcea Therapeutics
  • Informații suplimentare, știri despre ingredientul activ volanesorsen
  • Codul ATC: încă nu este atribuit
  • Grupul de droguri: încă nu este atribuit

Indicație/aplicare/boli

Utilizarea medicamentului pentru:

medicului dumneavoastră

  • Waylivra este indicat pentru tratamentul de susținere alături de dietă la pacienții adulți cu sindrom de chilomicronemie familială confirmat genetic (FCS) cu risc crescut de pancreatită care au avut un răspuns inadecvat la dietă și la terapia de scădere a trigliceridelor.

  • 01.03.2019 UE: Sindromul chilomicronemiei familiale - recomandare de aprobare CHMP
  • 9 mai 2019 Akcea și Ionis au anunțat că Waylivra a primit autorizația condiționată de introducere pe piață de la Comisia Europeană pentru tratamentul sindromului de chilomicronemie familială (FCS).
  • 08.08.2019 Volanesorsen a scăzut nivelul lipidelor din sânge la pacienții cu sindrom de chilomicronemie familială cu o medie de 77% ... la articol

UE: Sindromul Chilomicronemiei Familiale - recomandare de aprobare CHMP

01.03.2019 Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman al Agenției Europene pentru Medicamente (CHMP) recomandă aprobarea Waylivra (substanța activă este volanesorsen) de la Akcea Therapeutics Ireland Ltd ca soluție injectabilă de 285 mg pentru tratamentul sindromului chilomicronemiei familiale.

Agenția Europeană a Medicamentului recomandă ca primului medicament pentru tratamentul sindromului chilomicronemiei familiale (FCS) să i se acorde o aprobare condiționată (CMA).

Ingredient activ, efect

Ingredientul activ al Waylivra este volanesorsen. Acesta este un oligonucleotid antisens care inhibă formarea apolipoproteinei C-III (apoC-III), o proteină care reglează atât metabolismul trigliceridelor, cât și clearance-ul hepatic al chilomicronilor și al altor lipoproteine ​​bogate în trigliceride.

Inhibarea apoC-III crește clearance-ul trigliceridelor. Beneficiile Waylivra rezidă în capacitatea sa de a reduce trigliceridele în post.

eficacitate

Beneficiile și siguranța Waylivra au fost evaluate într-un studiu clinic de fază III la 66 de pacienți cu FCS. Datele din acest studiu au arătat că nivelul trigliceridelor din sânge la pacienții tratați cu Waylivra a scăzut în medie cu 77% după trei luni de tratament, comparativ cu o creștere de 18% a grupului de control tratat cu placebo.

Reducerea semnificativă a nivelurilor de trigliceride observate este de așteptat să ducă la o reducere a incidenței pancreatitei care ar putea pune viața în pericol, scrie agenția.

posibile efecte secundare

Cele mai frecvente efecte secundare sunt numărul redus de trombocite și reacțiile la locul injectării.

Indicație/aplicare

Din rezumatul caracteristicilor produsului Comisiei Europene:

Ingredient activ/efect/mecanism de acțiune/mod de acțiune

Waylivra conține ingredientul activ volanesorsen și este utilizat pentru a sprijini tratamentul sindromului chilomicronemiei familiale (FCS). FCS este o boală moștenită în care anumite grăsimi numite trigliceride se găsesc în concentrații anormal de mari în sânge. Acest lucru poate duce la inflamația pancreasului cu dureri severe. Împreună cu o dietă cu conținut scăzut de grăsimi, Waylivra ajută la reducerea nivelului de trigliceride din sânge.

Volanesorsen este o oligonucleotidă antisens care inhibă formarea apolipoproteinei C-III. Proteina ApoC-III este cunoscută ca un regulator atât al metabolismului trigliceridelor, cât și al eliminării hepatice a chilomicronilor și a altor lipoproteine ​​bogate în trigliceride. Legarea selectivă a volanesorsen la mARN-ul ApoC-III (ARN mesager) în 3'-UTR (regiune netradusă) în poziția de bază 489-508 duce la degradarea mARN-ului. Legarea previne traducerea proteinei ApoC-III, eliminând astfel un inhibitor al clearance-ului trigliceridelor și permițând degradarea printr-o cale independentă de LPL.

ingrediente

Ingredientul activ este volanesorsen. Fiecare seringă preumplută cu doză unică conține 285 mg volanesorsen în soluție de 1,5 ml. Celelalte componente sunt: ​​apă pentru preparate injectabile, hidroxid de sodiu și acid clorhidric

Contraindicații/Contraindicații

Waylivra nu trebuie utilizat:

  • dacă sunteți alergic la volanesorsen sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament.
  • dacă aveți așa-numita trombocitopenie, adică prea puține trombocite în sânge (mai puțin de 140 x 10 9/l). Acest lucru se poate observa în faptul că leziunile sângerează foarte mult timp (de exemplu, o abraziune a pielii mai mult de 5-6 minute). Medicul dumneavoastră va efectua un test de sânge înainte de începerea tratamentului cu Waylivra. În acest moment este posibil să nu știți că aveți această tulburare sau ce ar putea să o provoace.

Sarcina/alăptarea

Adresați-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului pentru recomandări înainte de a utiliza acest medicament dacă sunteți gravidă sau alăptați, dacă bănuiți că ați putea fi gravidă sau intenționați să rămâneți gravidă. Se recomandă evitarea utilizării Waylivra în timpul sarcinii.

Nu se știe dacă Waylivra este excretat în laptele matern. Vă încurajăm să discutați cu medicul dumneavoastră despre alăptare pentru a afla ce este mai bine pentru dumneavoastră și copilul dumneavoastră.

Interacțiuni

Spuneți medicului dumneavoastră sau farmacistului dacă luați/utilizați, ați luat/utilizat recent sau puteți lua/utiliza orice alte medicamente. Este important să spuneți medicului dumneavoastră dacă sunteți deja tratat cu oricare dintre următoarele:

  • Medicamente pentru prevenirea formării cheagurilor de sânge, de ex. B. acid acetilsalicilic, dipiridamol sau warfarină.
  • alte medicamente care pot afecta coagularea sângelui, de ex. B. Medicamente antiinflamatoare nesteroidiene (AINS), cum ar fi ibuprofenul, medicamente pentru prevenirea atacurilor de cord sau a accidentelor vasculare cerebrale (de exemplu, clopidogrel, ticagrelor sau prasugrel),
  • Antibiotice precum B. penicilină, medicamente precum ranitidina (utilizată pentru reducerea acidului gastric) sau chinina (utilizată pentru tratarea malariei).
  • Medicamente care pot provoca probleme hepatice, de ex. B. Paracetamol.

Efecte secundare/efecte nedorite/tolerabilitate

Ca toate medicamentele, Waylivra poate avea reacții adverse, deși nu la toate persoanele
trebuie să apară.

Efecte secundare grave

Dacă observați oricare dintre următoarele reacții adverse, spuneți imediat medicului dumneavoastră:

Simptomele sugerează un număr scăzut de trombocite (trombocitele sunt celule care ajută la oprirea sângerării). Adresați-vă imediat medicului dumneavoastră dacă aveți semne de scădere a trombocitelor din sânge: sângerări neobișnuite sau persistente, pete roșii mici pe piele (numite petechii), vânătăi nefondate, sângerări care nu se opresc, sângerări nazale sau rigiditate a gâtului sau cefalee neobișnuit de severă.

Alte efecte secundare

Foarte frecvente (pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane)

  • Reacții la locul injectării (durere, roșeață, supraîncălzire, uscăciune, umflături, mâncărime, furnicături, indurație, pustule, vânătăi, sângerări, amorțeală, modificarea culorii pielii sau senzație de arsură la locul injectării). Puteți reduce riscul de reacții locale lăsând Waylivra să atingă temperatura camerei înainte de injectare și punând gheață pe locul injectării după injectare.

Frecvente (pot afecta până la 1 din 10 persoane)

Arznei-News.de - Sursa: Comisia Europeană - EPAR - 12 mai 2019

Această postare a fost postată în Droguri metabolice.