Biomarin aduce Palynziq APOTHEKE ADHOC
Berlin - Producătorul Biomarin își extinde portofoliul pentru a include medicamentul Palynziq, care conține pegvaliase. Medicamentul este utilizat pentru tratarea fenilcetonuriei (PKU) la adulți și adolescenți cu vârsta de 16 ani și peste. În martie, Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției Europene pentru Medicamente (EMA) a emis o recomandare pentru aprobare.
De câțiva ani, Biomarin are pe piață Kuvan (sapropterină), un medicament pentru tratamentul hiperfenilalaninemiei (HPA) și PKU la pacienții de toate vârstele. Este o copie produsă sintetic de substanța proprie a corpului tetrahidrobiopterină (BH4). Organismul are nevoie de aceasta pentru a produce tirozină din fenilalanină. Nou introdus Palynziq reprezintă astfel a doua opțiune posibilă de tratament pentru cei afectați.
Medicamentul este indicat la pacienții cu un nivel excesiv de mare de fenilalanină de peste 600 µmol/L sânge, în ciuda tratamentului anterior cu opțiuni de tratament disponibile. Pegvaliase are un nou mod de acțiune: enzima pegilată, recombinantă fenilalanină amoniac lizază poate descompune fenilalanina și, astfel, previne acumularea acesteia în organism și astfel poate atenua simptomele. Palynziq a primit aprobarea în SUA anul trecut.
Eficacitatea și siguranța au fost confirmate în studiile clinice de fază III: după 18 luni de tratament, majoritatea pacienților au avut niveluri de fenilalanină sub 600 µmol/L. În plus, simptomele cognitive și psihiatrice s-au îmbunătățit odată cu continuarea tratamentului. Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Palynziq au fost durerile articulare și reacțiile la locul injectării, inclusiv eritemul și erupția cutanată. Medicamentul poate provoca reacții sistemice severe de hipersensibilitate, astfel încât pacienții trebuie informați despre cum să se comporte într-un astfel de caz și despre utilizarea unui injector de adrenalină. Un astfel de injector trebuie transportat întotdeauna de pacient în timpul tratamentului.
Medicamentul este disponibil pe piață sub formă de soluție injectabilă de 2,5 mg, 10 și 20 mg și vine cu un AVK de 516,71 euro fiecare. Cea mai mare rezistență este disponibilă și ca pachet de 10, care costă 4960,12 euro. Inițial, Palynziq se administrează la o doză săptămânală de 2,5 mg o dată timp de patru săptămâni. Ulterior, puterea și frecvența injecției vor fi crescute treptat până la o doză maximă de 60 mg o dată pe zi, până la atingerea nivelurilor dorite de fenilalanină.
PKU este o boală metabolică rară, moștenită. Toți nou-născuții au fost testați pentru boală încă din anii 1960. Cauza tulburării este o modificare genetică care afectează metabolismul proteinelor: pacienților le lipsește enzima fenilalanină hidroxilază (PAH), care descompune aminoacidul fenilalanină - care este conținut în multe alimente care conțin proteine - în tirozină.
Dacă organismul nu poate descompune fenilalanina, aminoacidul se acumulează și poate provoca probleme la nivelul creierului și al sistemului nervos. Oamenii pot avea tulburări neurologice și psihiatrice, inclusiv dizabilități intelectuale, anxietate și depresie. Nu există nici un remediu pentru PKU: cei afectați trebuie să respecte o dietă pe tot parcursul vieții și să mănânce doar alimente cu conținut scăzut de fenialanină. Acestea includ mai presus de toate fructele, legumele și alimentele cu conținut scăzut de proteine produse în mod industrial. Cu toate acestea, majorității pacienților le este greu să urmeze o astfel de dietă.