Boala Gaucher în curând un nou medicament

Boala Gaucher: în curând un nou medicament

În timp ce Teletonul va avea loc peste puțin peste o săptămână, în 5 și 6 decembrie 2014, laboratorul Genzyme, o filială a Sanofi, tocmai a primit un aviz favorabil pentru Cerdelga, un medicament împotriva bolii Gaucher.

Boala Gaucher este o boală genetică care afectează aproximativ 10.000 de oameni din întreaga lume. Se caracterizează printr-o deficiență a unei enzime, ceea ce duce la o acumulare de celule saturate cu lipide în splină, ficat, măduvă osoasă. Această acumulare poate provoca:

• o creștere a dimensiunii splinei și a ficatului,
• anemie,
• sângerare,
• hematoame,
• anomalii osoase.

---