Boala Werlhof (trombocitopenie imună); revista farmaciei

În imunotrombocitopenie, corpul își atacă în mod eronat propriile trombocite, astfel încât acestea să se descompună mai repede. Consecința posibilă este sângerarea. Mai multe despre simptome, diagnostic și terapie

imună

  • Ce este imunotrombocitopenia (boala Werlhof)?
  • motiv
  • Simptome
  • diagnostic
  • terapie
  • Expert consultant

Imunotrombocitopenia (ITP) - o scurtă explicație

În imunotrombocitopenia (numită și ITP sau boala Werlhof), organismul își atacă în mod eronat propriile trombocite (trombocite) din sânge cu autoanticorpi. În aproximativ 80 la sută din cazuri, nu există nicio cauză declanșatoare, se vorbește apoi despre o formă primară. În aproximativ 20% din cazuri, există un factor declanșator, cum ar fi o infecție virală sau administrarea de medicamente, care este denumită o formă secundară. Ambele forme de ITP duc la lipsa de trombocite, ceea ce duce la o tendință crescută de sângerare. Hemoragiile cutanate punctiforme (petechii) sunt tipice. Dacă există o penurie severă de trombocite, există riscul sângerărilor severe. Cursul unui ITP este diferit. Poate apărea acut și se poate opri de la sine, sau se poate transforma într-o formă cronică. Terapia depinde de severitatea cursului și variază de la „așteptare”, administrarea de medicamente (cortizon, stimularea formării trombocitelor de către așa-numiții agoniști de trombopoietină) până la îndepărtarea splinei și trebuie întotdeauna decisă individual.

Ce este imunotrombocitopenia (boala Werlhof)?

Boala Werlhof (boala Werlhof) - cunoscută și sub numele de imunotrombocitopenie sau ITP pe scurt - este o boală autoimună în care cei afectați formează anticorpi împotriva trombocitelor din sânge (trombocite) ale corpului. Trombocitele încărcate cu anticorpi se descompun foarte repede în splină. Tendința de sângerare crește pe măsură ce concentrația trombocitelor din sânge scade. Cei afectați aparțin mâinilor specialiștilor din domeniul hematologiei.

ITP este o boală rară și poate apărea atât la vârsta adultă, cât și la copilărie. În ITP din copilărie, băieții sunt mai des afectați decât fetele și, de asemenea, pare a fi mai frecvent asociat cu infecții anterioare. Cursul ITP din copilărie este mai rar cronic (20 până la 30%), la adulții afectați ITP este cronic în aproximativ 60% din cazuri.

Vârsta medie de debut a ITP pentru adulți este de 50 până la 55 de ani, dar pare să existe o tendință către o vârstă mai mare.

Informații generale - trombocite (trombocite din sânge)

Trombocitele sunt fabricate în măduva osoasă și de acolo intră în sânge imediat ce sunt coapte. Durata lor de viață este de opt până la doisprezece zile, după care sunt defalcate în splină. Una dintre funcțiile principale ale trombocitelor este de a opri sângerarea. În caz de leziuni vasculare, trombocitele se atașează de peretele vascular, îl sigilează și pun în mișcare „mecanisme de reparare” astfel încât sângerarea să se oprească și vasul să se vindece din nou.

În ITP, sistemul nostru imunitar, de obicei fără cauză, consideră că structurile de suprafață ale propriilor noastre trombocite sunt „străine”, astfel încât acestea să fie defalcate prematur. Ca urmare, există o penurie de trombocite cu consecința unei tendințe crescute de sângerare.

Cauză: Ce cauzează imunotrombocitopenia (ITP)?

ITP este cauzat de o dereglare a sistemului imunitar. De obicei, declanșatorul acestei dereglări rămâne necunoscut (80% din cazuri), apoi este denumit ITP primar. În așa-numitul ITP secundar (20% din cazuri), se poate găsi un declanșator, de exemplu după infecții sau medicamente.

În copilărie, ITP este mai probabil să apară după o infecție și se vindecă după câteva săptămâni. Și la adulți, vindecarea spontană este posibilă în primul an. După a 12-a lună a bolii, trombocitopenia imună este considerată cronică.

Cauzele ITP

O reducere a trombocitelor are loc în ITP datorită descompunerii crescute a trombocitelor din sânge, de exemplu prin

  • Boli autoimune - aici sistemul propriu imunitar este îndreptat împotriva trombocitelor
  • reacția imunitară indusă de medicament, în cele din urmă greșită
  • Infecții virale precum HIV (virusul imunodeficienței umane) sau hepatita
  • după vaccinări

Există, de asemenea, multe alte boli care duc la un număr redus de trombocite în sânge. Acestea se încadrează sub termenul de trombocitopenie. Adesea formarea sângelui este suprimată de chimioterapie sau metastaze în măduva osoasă. ITP este, ca să spunem așa, un „subgrup” de trombocitopenii.

Modalități de răspuns imun:

Anticorpii plachetari

Cauza trombocitopeniei (lipsa trombocitelor din sânge) este formarea de substanțe de apărare (anticorpi) de către sistemul imunitar propriu. Acești anticorpi se leagă de propriile trombocite și duc astfel la o descompunere crescută a trombocitelor din sânge în splină și ficat. Acești autoanticorpi (anticorpi direcționați împotriva componentelor proprii ale corpului) nu numai că duc la o defalcare mai rapidă a trombocitelor, dar pot distruge și trombocitele.

Dereglarea celulelor T

La pacienții cu ITP, există un dezechilibru între așa-numitele celule albe din sânge de reglare și activare. Limfocitele T par să atace ele însele trombocitele și contribuie la distrugerea lor.

Se vorbește despre ITP atunci când numărul trombocitelor este în mod repetat sub 100 x 10 9/L și alte cauze sunt excluse. Limita inferioară obișnuită a intervalului normal pentru numărul de trombocite în majoritatea laboratoarelor este de aproximativ 150 x10 9/L.

Simptome: Ce simptome provoacă imunotrombocitopenia?

Când numărul de trombocite din sânge scade brusc, leziunile mici ale vaselor de sânge nu mai pot fi închise. Scurgeri de sânge din vasele de sânge. Simptomele sunt în mod corespunzător diverse. În faza inițială, sunt tipice mici sângerări punctiforme „asemănătoare puricilor” (peteșii), mai ales pe piele și mucoase. Sângerarea are dimensiunea capului unui știft și se găsește în principal pe picioare, mai rar pe trunchi sau brațe. Sângerarea poate apărea și în zona membranelor mucoase ale gurii și nasului. Datorită tendinței crescute de sângerare, cei afectați dezvoltă vânătăi chiar și cu traume minore. De asemenea, pot apărea sângerări urogenitale (sânge în urină), sângerări menstruale crescute sau sânge în scaun.

Sângerările foarte abundente pot duce la simptome de șoc acute, care pun viața în pericol și pot afecta organele afectate (splină, ficat, rinichi și plămâni, creier). Această așa-numită „sângerare internă” apare rar în ITP.

Pe lângă tendința crescută de sângerare, cei afectați pot prezenta și epuizare, oboseală și stări depresive.

Diagnostic: Cum este diagnosticată imunotrombocitopenia?

ITP este un diagnostic de excludere. Aceasta înseamnă că, în cazul în care medicul suspectează trombocitopenia (reducerea numărului de trombocite din sânge), trebuie eliminate mai întâi toate celelalte boli care ar putea provoca, de asemenea, trombocitopenia. Nu există niciun test sau examen de laborator pe care un ITP îl poate „dovedi”.

Istoricul medical și examenul fizic

În primul rând, se acordă atenție simptomelor tipice, cum ar fi o tendință crescută de sângerare. În conversație se clarifică dacă alte cauze, de exemplu utilizarea medicamentelor anti-coagulante, pot explica tendința de sângerare.

Teste de laborator

Numărul de trombocite din hemogramă este semnificativ redus. Trebuie să se asigure că numărul redus de trombocite nu s-a dezvoltat mai întâi în tubul de colectare a sângelui (așa-numita pseudotrombopenie). Un frotiu de sânge va fi examinat de un hematolog cu experiență pentru a exclude alte tulburări de sânge. Se determină și parametrii de coagulare.

Detectarea anticorpilor plachetari

Detectarea anticorpilor plachetari nu face parte din diagnosticul standard și este recomandată în prezent numai într-un laborator special în cazul bolilor cronice sau atipice. Rezultatele fals pozitive sunt adesea găsite, adică chiar și la persoanele sănătoase, anticorpii se leagă de suprafața trombocitelor, dar nu le distrug.

Examinarea măduvei osoase

Dacă constatările sunt anormale sau dacă aveți peste 60 de ani, se recomandă examinarea măduvei osoase utilizând o aspirație a măduvei osoase pentru a exclude alte boli (de exemplu, boala celulelor stem ale măduvei osoase).

Posibile investigații suplimentare

Examinările suplimentare pot fi utile. Dacă se suspectează sângerare în intestinul inferior, scaunul poate fi testat pentru sânge (test de sânge ocult). Dacă se suspectează sângerare în stomac sau esofag, se poate efectua o gastroscopie. Dacă se suspectează sângerare internă, poate fi necesară o examinare cu ultrasunete (sonografie), tomografie computerizată (CT) sau tomografie cu rezonanță magnetică (RMN).

Terapie: Cum se tratează imunotrombocitopenia?

Terapia depinde puternic de cazul individual și de momentul diagnosticului. Mai mult, sistemele speciale de puncte (scoruri) sunt utilizate pentru a recomanda terapia. Factorii decisivi aici sunt severitatea tendinței de sângerare și starea generală a persoanei afectate. Majoritatea copiilor și adolescenților cu ITP sângerează ușor și numărul de trombocite se normalizează de obicei singură în decurs de șase luni, astfel încât nu este necesară nicio terapie.

Tratamentul ITP acut

În forma acută, accentul este pus pe prevenirea sau oprirea sângerării. În așa-numita terapie de primă linie, dacă există doar o ușoară tendință de sângerare și în funcție de numărul de trombocite, este posibil să așteptați (urmăriți și așteptați) sau medicul va prescrie corticosteroizi timp de cel puțin trei săptămâni trebuie administrat (la adulți). În acest scop, sunt disponibile protocoale specifice pentru medic. Terapia de primă linie este de obicei terminată după aproximativ trei luni. În timpul terapiei cu cortizon, trombocitele cresc la 90% dintre cei tratați, dar în majoritatea celor afectați scad din nou după întreruperea tratamentului. Acest lucru indică faptul că corticosterioizii pot diminua severitatea cursului, dar nu accelerează vindecarea.

Mulți pacienți supuși terapiei cu cortizon experimentează, de asemenea, efecte secundare, cum ar fi creșterea în greutate, acnee sau osteoporoză, astfel încât administrarea de cortizon trebuie limitată în timp. Mai ales la copii, terapia cu cortizon poate fi prescrisă în forme ușoare. Dacă accentul este pus pe sângerări severe sau care pun viața în pericol, aceasta este o indicație clară pentru tratament. Steroizii, imunoglobulinele prin venă (IV) sau medicamentele oncologice/imunologice speciale utilizate în terapia cancerului sunt utilizate. Poate fi necesar să se administreze concentrate de trombocite, TRA (agoniști ai receptorilor trombopoietinei) sau chiar să se îndepărteze splina (splenectomie).

Tratamentul ITP cronic

Pentru ITP cronică cu sângerări abundente persistente sau recurente, poate fi luat în considerare tratamentul cu TRA (agoniști ai receptorului trombopoietinei) sau îndepărtarea splinei (spenectomie). Cu toate acestea, din moment ce TRA-urile au fost aprobate (vezi mai jos), îndepărtarea splinei este mult mai puțin necesară. Medicul curant, împreună cu pacientul și rudele acestora, vor cântări cu atenție posibilele beneficii în raport cu riscurile operației înainte de operație. Posibila „vindecare” cu perspectiva unei vieți fără efectele secundare ale terapiilor medicamentoase și fără riscul de a muri din cauza consecințelor sângerărilor severe sunt compensate de posibile complicații din operație. La aproximativ fiecare al treilea pacient, apare cel puțin o recidivă care necesită tratament, în ciuda îndepărtării splinei. Riscul de deces din operație este de 1%.

Ce sunt TRA (agoniștii receptorilor trombopoietinei)?

Așa-numitele TRA (Eltrombopag și Romiplostim) sunt utilizate pentru tratarea ITP cronică. Legându-se de receptorul de trobopoeitină, medicamentele determină creșterea și dezvoltarea în continuare a megacariocitelor, care se dezvoltă în trombocite. Acest lucru duce la o creștere a numărului de trombocite.

Eltrombopag se administrează pe cale orală sub formă de comprimate o dată pe zi.

Romiplostim se injectează în țesutul gras subcutanat (subcutanat) o dată pe săptămână.

TRA-urile sunt de obicei bine tolerate, posibilele reacții adverse pot fi dureri de cap, oboseală, sângerări nazale, dureri articulare și ale membrelor, diaree și infecții crescute ale căilor respiratorii superioare. Dacă răspunsul la unul dintre medicamente este prea mic, puteți trece la celălalt.

ITP la vârsta adultă diferă adesea în evoluția și prognosticul său în comparație cu ITP la copii. Copiii și adolescenții trebuie îngrijiți de o echipă specializată de tratament (Clinica pentru hematologie pediatrică).

Expertul nostru în consultanță:

Umfla:

  • Onkopedia, Imunotrombocitopenia (ITP). Online: https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelines/immunthrombozytopenie-itp/@@guideline/html/index.html (accesat la 27 februarie 2020)
  • Boli ale sângelui copiilor, imunotrombocitopenie (ITP). Online: https://www.kinderblutkrankheiten.de/content/ Krankungen/blutplaettchen/immunthrombozytopenie_itp/(accesat la 28 februarie 2020)
  • Priv.-Doz. Dr. med. Oliver Meyer, Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute for Transfusion Medicine. Diagnosticul și terapia trombocitopeniei imune (ITP). Online: https://cme.medlearning.de/novartisoncology/itp_diagnostik_therapie/pdf/cme.pdf (accesat la 20 aprilie 2020)

Notă importantă:
Acest articol conține doar informații generale și nu trebuie utilizat pentru autodiagnosticare sau autotratare. El nu poate înlocui o vizită la medic. Experții noștri nu pot răspunde la întrebări individuale.