EMA acordă statutul PRIME Risdiplam un suc împotriva atrofiei musculare spinale
Folosim cookie-uri pentru a dezvolta continuu DAZ.online și pentru a-l adapta din ce în ce mai bine la nevoile dumneavoastră. DAZ.online este finanțat prin publicitate, iar cookie-urile sunt, de asemenea, setate pentru aceasta. Prin urmare, utilizarea site-ului este posibilă numai cu acordul utilizării cookie-urilor. Detalii despre utilizarea cookie-urilor pot fi găsite în politica noastră de confidențialitate.
Folosim cookie-uri pentru a vă îmbunătăți experiența și a furniza conținut personalizat. Suntem finanțați și prin publicitate care are nevoie de cookie-uri. Prin urmare, pentru a utiliza DAZ.online trebuie să fiți de acord cu utilizarea cookie-urilor.
"Milă! Dar DAZ.online nu poate face fără cookie-uri în totalitate, inclusiv deoarece ne finanțăm din venituri din publicitate. Prin urmare, în prezent nu puteți utiliza DAZ.online fără acest acord.
Ne pare rău, dar nu puteți accesa DAZ.online fără a fi de acord cu utilizarea cookie-urilor.
- DAZ.online
- Știri
- farmacie
- Risdiplam: un suc împotriva.
farmacie
EMA acordă statutul PRIME
Stuttgart - 21 ianuarie 2019, 7:00 a.m.
Risdiplam ar putea fi prima terapie orală pentru atrofia musculară a coloanei vertebrale. (Foto: solvod/stock.adobe.com)
Cum funcționează Risdiplam?
Risdiplamul este unul dintre medicamentele cu greutate moleculară mică, așa-numitele molecule mici. Administrat ca medicament oral, Risdiplam acționează ca un modificator al îmbinării care crește producția de proteină SMN funcțională pe baza genei SMN2. "Scopul este de a contracara declinul neuronilor motori și pierderea progresivă a mușchilor asociați cu SMA", explică Roche.
- FIREFISH: un studiu deschis al SMA tip I la sugari cu vârsta cuprinsă între 1 și 7 luni.
- SUNFISH: un studiu dublu-orb, controlat cu placebo, la copii și adulți tineri (2-25 ani) cu SMA de tip II și III.
- JEWELFISH: un studiu exploratoriu deschis cu pacienți cu vârsta cuprinsă între 6 luni și 60 de ani cu SMA tip II sau III care au fost tratați anterior cu terapie de țintire SMN sau olesoximă într-un studiu clinic.
- Un nou studiu, RAINBOWFISH în SMA presimptomatică, va fi inițiat până la începutul anului 2019.