Evolocumab (Repatha) pentru hipercolesterolemie ereditară

Evolocumab (denumirea comercială Repatha) a fost aprobat ca terapie suplimentară din iulie 2015 pentru adulții cu hipercolesterolemie familială homozigotă, la care dieta și alte medicamente nu scad suficient nivelurile de colesterol.

hipercolesterolemie

Homozigot înseamnă că machiajul genetic al unei boli a fost transmis prin ambii părinți. Hipercolesterolemia familială homozigotă este foarte rară. Apare doar la aproximativ 1 dintr-un milion de nou-născuți.

Colesterolul este o materie primă indispensabilă pentru corpul uman: este necesar pentru formarea anumitor hormoni și este o componentă esențială a pereților celulari. Există două tipuri:

  • Colesterolul "LDL": "LDL" înseamnă lipoproteină cu densitate scăzută (lipoproteină cu densitate mică): În această formă, colesterolul este transportat din ficat către locul în care este necesar în organism. O valoare ridicată a LDL este asociată cu un risc crescut de boli cardiovasculare, motiv pentru care LDL reprezintă colesterolul „rău”.
  • Colesterolul „HDL”: „HDL” înseamnă lipoproteină cu densitate mare (lipoproteină cu densitate mare): În această formă, colesterolul este transportat din țesut înapoi în ficat. Deoarece riscul bolilor cardiovasculare este mai mic cu un nivel ridicat de HDL, HDL este, de asemenea, cunoscut sub numele de colesterol „bun”.

Dacă nivelurile de colesterol LDL din sânge sunt prea mari, se face un diagnostic de „hipercolesterolemie”. În hipercolesterolemia familială homozigotă, numărul de receptori care pot prelua colesterolul LDL din sânge este redus. Drept urmare, sângele conține cantități excesive de colesterol LDL și, în timp, se acumulează pe pereții și țesutul vaselor de sânge. Chiar și în copilărie, tulburarea metabolică face ca în piele să se formeze mici noduli gălbui, așa-numitele xantome. Dacă nu este tratată, hipercolesterolemia poate duce la boli cardiovasculare, cum ar fi boala coronariană la copii.

Evolocumab este combinat cu o dietă cu conținut scăzut de grăsimi și alte medicamente pentru scăderea lipidelor. Este posibilă și o combinație cu spălarea sângelui (afereza LDL). Sângele este curățat de colesterolul LDL folosind un proces special.

Noul ingredient activ se injectează sub piele o dată pe lună cu trei stilouri preumplute (420 mg în total). După douăsprezece săptămâni, evolocumab poate fi injectat în aceeași doză la fiecare două săptămâni. În combinație cu spălarea sângelui, evolocumab este utilizat în doză de 420 mg la fiecare două săptămâni de la începutul terapiei.

Terapia standard este o dietă în combinație cu medicamente hipolipemiante sau, dacă medicamentele și dieta sunt insuficiente, spălarea sângelui în combinație cu terapia medicamentoasă.

În 2015, Institutul pentru Calitate și Eficiență în Îngrijirea Sănătății (IQWiG) a examinat avantajele și dezavantajele evolocumabului pentru adulții cu hipercolesterolemie familială homozigotă comparativ cu terapiile standard încercate și testate.

Cu toate acestea, producătorul nu a furnizat date adecvate pentru a răspunde la această întrebare.

Acest text rezumă cele mai importante rezultate ale unei opinii pe care IQWiG a pregătit-o în numele Comitetului mixt federal (G-BA) ca parte a evaluării timpurii a beneficiilor medicamentelor. G-BA decide asupra beneficiului suplimentar al evolocumab (Repatha) pe baza raportului și a comentariilor primite.

umfla

Institutul pentru calitate și eficiență în îngrijirea sănătății (IQWiG). Evolocumab - Evaluarea beneficiilor în conformitate cu secțiunea 35a Cartea codurilor sociale V. Evaluarea dosarului A15-38. Köln: IQWiG. 12.11.2015.

Informațiile de sănătate IQWiG sunt destinate să ajute la înțelegerea avantajelor și dezavantajelor opțiunilor importante de tratament și a ofertelor de îngrijire a sănătății.

Dacă una dintre opțiunile pe care le-am descris are de fapt sens în cazuri individuale, poate fi clarificat într-o conversație cu un medic. Nu oferim sfaturi individuale.

Informațiile noastre se bazează pe rezultatele studiilor de înaltă calitate. Acestea sunt create de o echipă de medicină, știință și editare. Descriem în detaliu în metodele noastre modul în care dezvoltăm textele noastre și le ținem la zi.