Lungul drum către noul medicament - fapte farmaceutice
9 mai 2018 - Se spune că dezvoltarea de noi medicamente este un proces îndelungat. Dar este cu adevărat adevărat? În SUA au calculat exact. A fost determinată „Probabilitatea de aprobare” (LOA), adică probabilitatea ca un ingredient activ să fie aprobat: numai fiecare al zecelea proiect clinic care este început în faza I de dezvoltare clinică primește aprobarea autorității de aprobare.
Descoperirea unui ingredient activ care ajută împotriva unei anumite boli este un lucru. Odată ce conceptul eficient a fost dovedit în principiu - acest lucru se face în așa-numitele „studii de dovadă a conceptului” - începe dezvoltarea clinică. Este complex și foarte scump. Potrivit autorilor, studiul „Rata de succes a dezvoltării clinice 2006-2015” este cel mai mare de acest fel până în prezent: în perioada de observație de zece ani, au fost analizate și examinate aproape 7.500 de programe de dezvoltare clinică pentru a determina dacă substanțele testate au ajuns la următoarea etapă de dezvoltare. Studiul a fost realizat de „Biotechnology Innovation Organisation” - cea mai mare asociație de companii de biotehnologie, instituții academice și centre de biotehnologie de stat cu sediul în Washington, potrivit propriilor informații.
Cea mai mare provocare clinică: medicamentele împotriva cancerului
Dacă ne uităm la probabilitățile de succes - defalcate în funcție de boală - devine clar că dezvoltarea medicamentelor pentru cancer este în mod evident cea mai mare provocare: doar 5,1% din programele clinice examinate în acest domeniu au ajuns la maturitatea pieței. Substanțele testate în domeniul psihiatriei (LOA: 6,2%) și neurologiei (LOA: 8,4%) sunt la fel de solicitante. Companiile care efectuează cercetări în domeniul bolilor autoimune trebuie, de asemenea, să ia în considerare probabilitatea relativ scăzută de succes: doar aproximativ unul din zece candidați (LOA: 11,1%) ajung din faza I până la aprobare. La celălalt capăt al scalei: hematologia. Dezvoltarea de medicamente pentru boli precum hemofilia, anemia sau trombocitopenia are șanse de succes de cinci ori mai mari decât candidații oncologici. Dar și aici, trei din patru substanțe testate nu ajung la aprobare.
Cel mai mare obstacol: dezvoltarea clinică de fază II
Faza clinică în care riscul de întrerupere este mai mare este faza II. Aceasta este prima dată când medicamentul este administrat unui grup mai mare de pacienți (100-300 de pacienți) pentru a examina eficacitatea acestuia, pentru a determina doza adecvată și pentru a afla mai multe despre acesta. Pentru a învăța siguranța. Doar în jurul fiecărui al treilea candidat (LOA: 30,7%; vezi graficul) a ajuns de acolo până la faza III a dezvoltării. În faza III - ultima etapă dinaintea cererii de admitere - 58 la sută dintre candidați obțin statutul în care poate fi depusă o cerere de admitere. Și chiar și atunci, după ani de cercetare și dezvoltare, aproximativ 15% dintre candidații la medicamente depuși pentru aprobare nu ajung pe piață. Motivele acestor numere sunt în esență: cercetarea este complexă. Și siguranța pacientului este pe listă.
Autorii sunt îngrijorați de faptul că aproape 42 la sută dintre candidații la test eșuează chiar și în faza III, „deoarece 35 la sută din toate cheltuielile de cercetare și dezvoltare sunt suportate în faza III și studiile de faza III sunt responsabile pentru 60 la sută din toate costurile pentru studiile clinice. „La urma urmei: cercetarea nu este în zadar - nici măcar pentru candidații care nu o fac sau care nu o fac la prima încercare. Deoarece cunoștințele și experiențele studiilor eșuate se revarsă în programele de dezvoltare ale proiectelor viitoare.