Medicamente cu ingrediente active noi conform secțiunii 35a SGB V - PDF descărcare gratuită

1 Evaluarea beneficiilor medicamentelor cu ingrediente active noi în conformitate cu 35a SGB V 5. Capitolul 12 Nr. 1 Frază 2 VerfO substanță activă: Data publicării: 1 iunie 218, Comitetul mixt federal, Berlin 218

conform

2 Page 2 Cuprins Lista tabelelor. 3 Lista figurilor. 4 Lista abrevierilor. 5 Prezentare generală Introducere Evaluarea beneficiilor Întrebare de cercetare Lista surselor utilizate Caracteristici ale studiului Puncte finale și metode statistice Puncte finale luate în considerare în evaluarea beneficiilor Riscul de prejudecată la nivel de studiu și rezultat Caracterizarea punctelor finale luate în considerare și evaluarea relevanței pacientului Metode statistice Rezultate ale beneficiului suplimentar Caracterizarea populației studiate Mortalitate Morbiditate Calitatea vieții Siguranță Analize subgrupuri Comentarii metodologice și evaluarea stării de aprobare a documentelor și a populației de aprobare a proiectării și metodologiei studiilor considerate eficacitate cerințele de siguranță a calității vieții pentru o cerere asigurată de calitate rezumatul anexei referințelor de evaluare. 69

4 Page 4 Lista figurilor Figura 1: Prezentare schematică a studiilor luate în considerare în funcție de durata studiului, grupa de vârstă și punctele finale înregistrate (ilustrare proprie) Figura 2: Fluxul pacientului în studiul HPN-1-11 [27]. 38

5 Page 5 Lista abrevierilor AL Argininosuccinat Liasă ALT Alanină Aminotransferază AM BenefitV Medicamentul Evaluarea Beneficiului Ordonanța ANOVA Analiza varianței ARG Arginază 1 ASS Argininosuccinat Sintetază AST Aspartat Aminotransferază AUC sub curba CPS Carbamoilfosfat Sintetază 1 CTBCAE Evenimente frecvente Comitetul de monitorizare EMA Agenția Europeană a Medicamentelor EPAR Raportul european de evaluare publică ESPED Unitatea de sondaj pentru bolile pediatrice rare din Germania G-BA Comitetul mixt federal GKV Asigurarea legală de sănătate HAC Criza hiperamonemică IQWiG Institutul pentru calitate și eficiență în îngrijirea sănătății ITT Intention-to-Treat ka fără informații Interval de încredere CI MedDRA Dicționar medical pentru activități de reglementare MITT Valoare medie intenționată de tratare modificată N/n număr de NAGS N-acetil-glutamat sintetază NaPBA fenilbutirat de sodiu n.a. nu este calculat fenilacetilglutamina PAGN PP pe protocol OTC ornitină transcarbamilază PT termen/s preferat (e) companie farmaceutică RCT studiu (e) controlat (e) randomizat (e) studiu (e) controlat (e) randomizat (e) RR risc relativ

6 Page 6 SAP SF-15 SF-36 SGB SD SUE UCD UE VerfO OMS-DD Plan de analiză statistică 15 articole Formular scurt Anchetă de sănătate 36 de articole Formă scurtă Anchetă de sănătate Cod securitate socială Deviație standard Eveniment (e) nedorit (e) Grav Tulburări ale ciclului ureei (ciclul ureei) Tulburări) eveniment (e) advers Regulile de procedură ale dicționarului G-BA Organizația Mondială a Sănătății

9 Page 9 Scopul terapiei pe termen lung este de a asigura dezvoltarea mentală și fizică normală și de a evita hiperamonemia. Măsurile terapeutice includ o dietă cu aport de proteine ​​titrat individual, suplimentarea cu aminoacizi esențiali, vitamine și minerale, administrarea de medicamente care cresc excreția de azot (de exemplu, fenilbutiratul de sodiu) și transplantul de ficat (indicat în cazul manifestării neonatale) ca singură opțiune de tratament curativ. este un produs medicamentos pentru terapia medicamentoasă suplimentară la pacienții adulți și copii cu vârsta de 2 luni cu tulburări ale ciclului ureei (CDU) care nu pot fi tratați doar prin restricție dietetică proteică și/sau substituție de aminoacizi. Este un lichid oral. Este un promedicament al cărui metabolit fenil acetat leagă azotul prin glutamină. Se produce fenilacetilglutamină, care este eliminată prin rinichi. a fost aprobat în Statele Unite din 213 pentru tratamentul tulburărilor ciclului ureei. Mecanismul de acțiune este similar cu cel al fenilbutiratului de sodiu disponibil pe piață.

14 Page 14 Figura 1: Prezentare schematică a studiilor luate în considerare în funcție de durata studiului, grupa de vârstă și punctele finale înregistrate (ilustrare proprie). Ingredient activ