Orfadin - Informații pentru profesioniști
Nitisinonă
Acesta este un rezumat al raportului public european de evaluare (EPAR) pentru Orfadin. Acesta explică modul în care Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a evaluat medicamentul pentru a-și emite avizul în favoarea acordării unei autorizații de introducere pe piață și recomandările sale privind condițiile de utilizare pentru Orfadin.
Ce este orfadin?
Orfadin este un medicament care conține substanța activă nitizinonă. Este disponibil sub formă de capsule (2 mg, 5 mg, 10 mg și 20 mg) și ca suspensie (4 mg/ml) pentru uz oral.
Pentru ce se utilizează Orfadin?
Orfadin este utilizat pentru tratarea tirozinemiei congenitale de tip 1 (HT-1). Aceasta este o boală rară în care organismul nu poate descompune complet aminoacizii tirozină. Acest lucru creează substanțe nocive, care cauzează probleme hepatice severe și cancer la ficat. Orfadin este utilizat cu o dietă care limitează absorbția aminoacizilor tirozină și fenilalanină. Acești aminoacizi se găsesc în mod normal în proteinele alimentelor și băuturilor.
Deoarece numărul pacienților cu HT-1 este scăzut, boala este considerată rară și Orfadin a fost desemnat medicament orfan la 29 decembrie 2000.
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de rețetă.
Cum se utilizează Orfadin?
Tratamentul cu Orfadin trebuie început și supravegheat de un medic cu experiență în tratamentul pacienților cu HT-1. Tratamentul trebuie început cât mai curând posibil și doza de Orfadin trebuie ajustată în funcție de răspunsul pacientului și de greutatea corporală.
O agenție a Uniunii Europene
30 Churchill Place • Canary Wharf • Londra E14 5EU • Marea Britanie Telefon +44 (0) 20 3660 6000 Facsimil +44 (0) 20 3660 5555 Trimiteți o întrebare prin intermediul site-ului nostru www.ema.europa.eu/contact
Doza inițială recomandată este de 1 mg/kg greutate corporală/zi în două doze divizate. Capsulele sunt de obicei înghițite întregi, dar pot fi deschise și conținutul amestecat cu o cantitate mică de apă sau lichid dietetic chiar înainte de ingestie. Suspensia orală este utilizată la copiii cu dificultăți la înghițirea capsulelor.
Orfadin este conceput pentru utilizare pe termen lung. Pacienții trebuie examinați cel puțin o dată la șase luni.
Cum acționează Orfadin?
Tirozina este descompusă în organism de o serie de enzime. Pacienților cu HT-1 le lipsește una dintre aceste enzime, astfel încât tirozina nu este descompusă corect, ci este transformată în substanțe nocive. Ingredientul activ din Orfadin, nitizinona, blochează o enzimă care transformă tirozina în substanțe nocive. Cu toate acestea, deoarece tirozina rămâne în organism în timpul tratamentului cu Orfadin, pacienții trebuie să urmeze o dietă specială cu conținut scăzut de tirozină. Dieta ar trebui să conțină, de asemenea, doar o cantitate mică de fenilalanină, deoarece aceasta este transformată în tirozină în organism.
Cum a fost studiat Orfadin?
Cel mai mare studiu privind Orfadin a fost realizat la 257 de pacienți din 87 de spitale diferite din 25 de țări, ca parte a unui program de utilizare compătimitoare. Acesta este un program care permite medicilor să solicite un medicament pentru unul dintre pacienții lor înainte ca medicamentul să fie complet aprobat. Studiul a analizat efectele Orfadin asupra supraviețuirii și a comparat rezultatul cu rapoartele din revistele medicale despre supraviețuirea pacienților cu HT-1 cărora li s-a modificat doar dieta.
Ce beneficii a prezentat Orfadin în timpul studiilor?
Principalul beneficiu al Orfadin este că crește semnificativ speranța de viață. De exemplu, un sugar cu HT-1 cu vârsta mai mică de două luni ar avea în mod normal doar 28% șanse de a avea cinci ani doar cu dietă. Cu un tratament suplimentar cu Orfadin, rata de supraviețuire crește la 82%. Cu cât începe tratamentul mai devreme, cu atât sunt mai mari șansele de supraviețuire.
Care este riscul asociat cu Orfadin?
Tratamentul cu Orfadin determină niveluri ridicate de tirozină în sânge datorită modului în care funcționează medicamentul; acest efect secundar este observat la mai mult de 1 pacient din 10. Alte reacții adverse frecvente (observate la 1 până la 10 pacienți din 100) sunt trombocitopenia (număr scăzut de trombocite din sânge), leucopenie (număr scăzut de celule albe din sânge), granulocitopenie (număr scăzut de granulocite, un tip de celule albe din sânge), conjunctivită (inflamația membranei care acoperă pleoapele) căptușeală), înnorarea corneei (stratul transparent din fața pupilei), cheratita (inflamația corneei), fotofobia (sensibilitatea crescută a ochilor la lumină) și durerea oculară. Multe dintre aceste reacții adverse pot fi asociate cu niveluri ridicate de tirozină la pacienții care nu urmează o dietă adecvată. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare și a restricțiilor raportate cu Orfadin, consultați prospectul.
De ce a fost aprobat Orfadin?
CHMP a menționat că orfadina poate fi un tratament eficient pentru HT-1, mai ales atunci când a început devreme, adică atunci când a început devreme. H. înainte ca ficatul pacientului să fie prea deteriorat. Orfadin are, de asemenea, performanțe mai bune la pacienți decât ceea ce se știe din literatura privind pacienții care au primit doar dietă. Prin urmare, CHMP a decis că beneficiile Orfadin sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață pentru acesta.
Orfadin a fost inițial aprobat în „circumstanțe excepționale" din cauza rarității bolii la momentul aprobării. Întrucât Compania a furnizat informațiile suplimentare solicitate, „circumstanțele excepționale" au fost ridicate pe 21 septembrie 2009.
Ce măsuri se iau pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Orfadin?
A fost elaborat un plan de gestionare a riscurilor pentru a se asigura că Orfadin este utilizat cât mai sigur posibil. Pe baza acestui plan, informațiile de siguranță au fost incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și în prospectul pentru Orfadin, inclusiv măsurile de precauție adecvate care trebuie urmate de profesioniștii din domeniul sănătății și pacienți.
Mai multe informații despre Orfadin
La 21 februarie 2005, Comisia Europeană a acordat Orfadin o autorizație de introducere pe piață în întreaga Uniune Europeană.
EPAR-ul complet pentru Orfadin poate fi găsit pe site-ul agenției: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Orfadin, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau contactați medicul dumneavoastră sau farmacistul.
Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane pentru Orfadin poate fi găsit pe site-ul agenției: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation .
Acest rezumat a fost actualizat ultima dată în 05-2015.