Primele succese în terapia pentru colangita sclerozantă primară (PSC), una care este încă incurabilă
Colangita sclerozantă primară este în prezent o boală hepatică incurabilă care afectează în principal persoanele mai tinere cu vârsta cuprinsă între 30 și 40 de ani. Acum, într-un studiu european multicentric de fază II condus de MedUni Viena și în strânsă cooperare cu Med Uni Graz și Universitatea de Medicină din Hanovra, s-a demonstrat că această boală poate fi cauzată de un acid biliar produs sintetic (ingredient activ nor-ursodeoxicolic acid/Urso) ar putea fi vindecat.
„Colangita sclerozantă primară este una dintre ultimele mari cutii negre din hepatologie, una dintre ultimele ghicitori nerezolvate”, spune Michael Trauner, șeful studiului și șeful departamentului clinic pentru gastroenterologie și hepatologie la MedUni Viena. "Dacă vindecarea reușește cu ajutorul lui Nor-Urso, ar fi o descoperire remarcabilă în hepatologie."
Studiul de fază II realizat cu 161 de pacienți din 45 de centre din douăsprezece țări - pe lângă Austria și Germania, Belgia, Danemarca, Marea Britanie, Ungaria, Lituania, Olanda, Norvegia, Spania, Finlanda și Suedia - au subliniat speranțele hepatologilor: " În toate dozele testate, s-au înregistrat îmbunătățiri semnificative ale valorilor ficatului ”, explică Trauner. „Acesta este un rezultat foarte promițător. Acum poate fi demarat un studiu de fază III, care va examina și efectele pe termen lung asupra progresiei bolii. "
În cadrul studiului, care a fost publicat acum în revista de top „Journal of Hepatology”, oamenii de știință au putut demonstra că Nor-Urso este eficient din punct de vedere clinic, sigur și bine tolerat. Funcționează direct pe conducta biliară și spală conductele biliare fără toxine prin creșterea fluxului biliar bogat în bicarbonat. Trauner: „Ingredientul activ circulă între bilă și ficat și acționează exact acolo unde au loc procesele inflamatorii, și anume direct în conducta biliară.” Rezultatele dau speranță că Nor-Urso și colab. poate ajuta, de asemenea, la stoparea fibrozei hepatice și la îmbunătățirea țesutului conjunctiv. Acest lucru urmează acum să fie investigat într-un studiu clinic de fază III care va dura aproximativ trei ani.
Colangita sclerozantă primară, a cărei cauză este încă necunoscută, este o boală rară, cu un prognostic slab, deoarece boala poate evolua către ciroză hepatică și cancer al căilor biliare. Boala se caracterizează printr-o perturbare a producției de bilă. Acest lucru afectează 0,01% din populație.
Cooperarea între universitățile medicale din Viena și Graz
În general, MedUni Viena și Med Uni Graz sunt, de asemenea, printre centrele de top la nivel mondial în cercetarea colangitei sclerozante primare și a altor boli ale ficatului și ale tractului biliar. Trauner a început să cerceteze norUrso în urmă cu mai bine de un deceniu în timp ce lucra la Med Uni Graz, susținut de hepatologul Peter Fickert din Graz, care este acum șeful departamentului clinic pentru gastroenterologie și hepatologie la Med Uni Graz și, de asemenea, primul autor al studiului actual este. Lucrările experimentale pe animale asupra mecanismelor de acțiune ale Nor-Urso din acest moment stau la baza dezvoltării clinice actuale, de atunci a existat o strânsă cooperare între Graz și Viena.
Serviciu: Jurnal de Hepatologie
„Acidul NorUrsodeoxicolic îmbunătățește colestaza în colangita sclerozantă primară independent de tratamentul și răspunsul la acidul ursodeoxicolic.” Fickert P, Hirschfield GM, Denk G, Marschall HU, Altorjay I, Färkkilä M, Schramm C, Spengler U, Chapman R, Bergquist A Schrumpf E, Nevens F, Trivedi P, Reiter FP, Tornai I, Halilbasic E, Greinwald R, Pröls M, Manns MP, Trauner M Journal of Hepatology, iunie 2017, DOI: doi: 10.1016/j.jhep.2017.05.009
Studiul a fost realizat de Dr. Falk Pharma GmbH din Freiburg a finanțat. „Această cooperare este un exemplu perfect al modului în care cercetarea academică și industria fac posibilă transferarea cercetării de bază de la bancă la pat în practica clinică”, a spus Trauner.