Splina mărită și ficatul Este M

Înlocuirea enzimei pe termen lung este crucială pentru succesul terapiei la pacienții cu boala Gaucher.

splina

Publicat: 06/09/2017, 17:00

Analiza datelor de la pacienții din registrul Gaucher care au primit alglucerază (Ceredase®) sau imiglucerază (Cerezyme®) timp de zece ani a arătat cât de eficient este un EET. La 557 pacienți non-splenectomizați cu boală Gaucher de tip 1, s-a observat o reducere medie a volumului splinei de 15,9 ori înainte de tratament la 3,7 ori volum normal. În plus, a existat o normalizare a volumului ficatului, o creștere a valorilor medii ale hemoglobinei de la 11,2 la 13,6 g/dl și o creștere a numărului de trombocite de la 87 la 169 x 10 3/mm.

Capsulele rigide Eliglustat (Cerdelga®) sunt, de asemenea, disponibile pentru boala Gaucher tip 1 de doi ani. Administrarea orală poate evita terapia pe perfuzie pe tot parcursul vieții. Schimbarea ar trebui să aibă loc în coordonare între pacient, medicul de familie și specialistul Gaucher, a subliniat profesorul Martin Merkel, Endokrinologikum Hannover, la un eveniment susținut de Sanofi Genzyme. Rata de degradare a Eliglustat este deosebit de importantă. În cazul metabolizatorilor ultrarapizi și dacă starea metabolismului nu este clară, nu trebuie administrat tratament oral, care, potrivit Merkel, se aplică în jur de 25% dintre pacienți. (rha)