FDA aprobă Pemazyre; (Pemigatinib) de la Incyte ca prima terapie țintită pentru

- Lui Pemazyre i s-a acordat medicament orfan, terapie avansată și statutul de revizuire prioritară pe baza nevoilor semnificative ale pacienților cu acest cancer devastator

- Conferință telefonică pentru investitori și difuzare pe internet, luni, 20 aprilie 2020 la ora 20:00 ET -

Incyte (Nasdaq: INCY) a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat Pemazyre ™ (pemigatinib). Acesta este un inhibitor al kinazei, indicat pentru tratamentul adulților cu colangiocarcinom tratat anterior, inoperabil, local avansat sau metastatic cu fuziune sau altă rearanjare a receptorului 2 al factorului de creștere a fibroblastelor (FGFR2), care a fost detectat într-un test aprobat de FDA. Pemazyre este prima și singura terapie autorizată de FDA pentru această indicație și a fost revizuită într-un proces accelerat de aprobare bazat pe rata de răspuns globală și durata răspunsului (DOR). Aprobarea continuă poate fi supusă confirmării și descrierii beneficiilor clinice într-unul sau mai multe studii de confirmare.

„Cercetările noastre privind fuziunile sau rearanjările FGFR2 în colangiocarcinom și dezvoltarea Pemazyre ca primă opțiune de tratament vizată ilustrează angajamentul nostru de a transpune descoperirile științifice în soluții care pot avea un impact pozitiv asupra vieții pacienților”, a declarat Hervé Hoppenot, director executiv al Incyte. Suntem mandri sa aducem Pemazyre la cabinet si vom pune aceasta noua terapie la dispozitia pacientilor imediat.

Aprobarea FDA s-a bazat pe datele din studiul FIGHT-202, un studiu multicentric, deschis, cu un singur braț, care evaluează Pemazyre ca tratament pentru adulții cu cancer al tractului biliar sau colangiocarcinom. La pacienții cu fuziuni sau reamenajări FGFR2 (cohorta A), monoterapia cu Pemazyre a dus la o rată globală de răspuns de 36% (obiectiv primar) și o durată medie a răspunsului de 9,1 luni (obiectiv final secundar). Avertismentele și precauțiile pentru Pemazyre includ probleme oculare, cum ar fi uscăciunea sau durerea ochilor, inflamația corneei, producția crescută de lacrimi și o tulburare retiniană; în plus, niveluri ridicate de fosfat din sânge și, la femeile însărcinate, un risc de vătămare a copilului nenăscut sau avort spontan.

FDA a acordat statutul de terapie avansată Pemazyre pentru tratamentul pacienților cu colangiocarcinom avansat/metastatic sau inoperabil tratat anterior cu translocație FGFR2. În plus, FDA a acordat, de asemenea, statutul de medicament orfan Pemazyre pentru tratamentul colangiocarcinomului, iar cererea NDA pentru Pemazyre a fost procesată ca parte a programului de revizuire prioritară al FDA.

„Chiar dacă cancerul tractului biliar este considerat o boală rară, acesta a devenit tot mai frecvent de trei decenii”, a spus Dr. med. Ghassan Abou-Alfa, Memorial Sloan Kettering Cancer Center. Este incurajator faptul ca pacientilor care au avut optiuni limitate in trecut, dupa chimioterapie initiala sau o interventie chirurgicala li se poate oferi acum o noua optiune de tratament specifice, deoarece acest tip de cancer are o rata ridicata de recurenta.

Colangiocarcinomul este un tip rar de cancer care se formează în conducta biliară. Este clasificat în funcție de locul anatomic de origine: colangiocarcinomul intrahepatic (iCCA) apare în canalul biliar din ficat și colangiocarcinomul extrahepatic apare în canalul biliar din afara ficatului. Colangiocarcinomul este adesea diagnosticat într-un stadiu avansat sau avansat, când prognosticul pentru pacient este slab.3,4 Incidența colangiocarcinomului variază de la o regiune la alta, variind de la 0,3 la 3,4 la 100.000 de locuitori din America de Nord și Europa.3 FGFR2 -Fuziunile sau rearanjările apar aproape exclusiv în iCCA, unde sunt observate la 10-16% dintre pacienți. 5-7 FGFR joacă un rol important în proliferarea, supraviețuirea, migrația și angiogeneza (formarea de noi vase de sânge) a celulelor tumorale. . Activarea fuziunilor, rearanjărilor, translocațiilor și amplificărilor genetice în FGFR sunt strâns legate de dezvoltarea diferitelor tipuri de cancer.

Aprobarea Pemazyre, acordata astazi, aduce o noua optiune incitanta de tratament pacientilor si ofera o noua speranta celor care se confrunta in mod obisnuit cu un diagnostic dificil si perspective slabe, a declarat Stacie Lindsey, presedinte, Fundatia Cholangiocarcinoma.

Incyte se angajează să ajute pacienții și să rupă barierele în calea accesului la medicamente. Anumiți pacienți din Statele Unite care au prescris Pemazyre pot fi eligibili pentru programul IncyteCARES (Conectarea la acces, rambursare, educație și asistență), care oferă asistență cuprinzătoare, inclusiv asistență financiară și informații și resurse continue, pacienților eligibili. Vă rugăm să vizitați Pemazyre.com pentru mai multe informații.

Se așteaptă ca FDA să aprobe, de asemenea, FoundationOne®CDx ca diagnostic însoțitor pentru Pemazyre. FoundationOne CDx este o analiză completă a profilului genomului Foundation Medicine și o platformă largă de diagnosticare însoțitoare, aprobată pentru toate tumorile solide. Odată aprobat, acest diagnostic însoțitor va ajuta la identificarea pacienților cu fuziuni FGFR2 sau rearanjări care ar putea fi eligibili pentru tratamentul cu Pemazyre.

Informații despre teleconferință

Incyte va găzdui o conferință telefonică și un webcast pentru investitori luni, 20 aprilie 2020, la ora 8:00 ET. Webcast-ul este disponibil la investor.incyte.com.

Dacă vă aflați în SUA și doriți să participați la teleconferință, vă rugăm să sunați la 877-407-3042, iar cei din străinătate sună la + 1-201-389-0864. Numărul de identificare al conferinței care trebuie introdus când vi se solicită este: 13700772.

O înregistrare a teleconferinței va fi disponibilă timp de 30 de zile pentru cei care nu pot participa în direct la conferință. Numărul pentru înregistrări în SUA este 877-660-6853, iar pentru apelanții internaționali este 1-201-612-7415. Pentru a asculta înregistrarea, aveți nevoie de ID-ul conferinței 13700772.

Despre FIGHT-202

FIGHT-202 a fost un studiu de fază 2, multicentric, deschis, cu un singur braț (NCT02924376) care a evaluat siguranța și eficacitatea Pemazyre, un inhibitor selectiv al receptorilor factorului de creștere a fibroblastelor (FGFR), la pacienții adulți (vârsta ≥ 18 ani) cu boală tratată anterior, local avansată sau colangiocarcinom metastatic cu fuziune sau rearanjare FGFR2 documentată.

Subiecții au fost repartizați la una dintre cele trei cohorte: Cohorta A (fuziuni sau rearanjări FGFR2), Cohorta B (alte modificări ale genei FGF/FGFR) sau Cohorta C (fără modificări ale genei FGF/FGFR). Toți pacienții au primit 13,5 mg de Pemazyre pe cale orală (QD) o dată pe zi într-un ciclu de 21 de zile (două săptămâni cu/o săptămână fără) până când boala a progresat radiografic sau toxicitatea a fost inacceptabilă.

Obiectivul principal al FIGHT-202 a fost rata de răspuns globală (ORR) în cohorta A, care a fost evaluată printr-o revizuire independentă conform RECIST v1.1. Obiectivele secundare au inclus ORR în cohortele B, A plus B și C și durata răspunsului (DOR).

Pentru mai multe informații despre FIGHT-202, vă rugăm să vizitați https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02924376.

Despre FIGHT

Despre Pemazyre ™ (pemigatinib)

Pemazyre este un inhibitor al kinazei indicat pentru tratamentul adulților cu colangiocarcinom tratat anterior, inoperabil, local avansat sau metastatic cu fuziune sau altă rearanjare a receptorului 2 al factorului de creștere fibroblast (FGFR2) identificat într-un test aprobat de FDA.

Pemazyre este un inhibitor puternic, selectiv, administrat oral al isoformelor FGFR 1, 2 și 3 care a demonstrat activitate farmacologică selectivă împotriva celulelor canceroase cu modificări FGFR în studii preclinice.

Pemazyre este comercializat în Statele Unite de către Incyte. Incyte a acordat drepturilor Innovent Biologics, Inc. de a dezvolta și comercializa pemigatinib în mediile hematologice și oncologice din RPC, Hong Kong, Macau și Taiwan. Incyte își păstrează toate celelalte drepturi de a dezvolta și comercializa pemigatinib în afara Statelor Unite.

În plus, MAA Incyte pentru pemigatinib pentru pacienții cu colangiocarcinom din UE a fost validat de Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) și este utilizat în prezent pentru tratamentul adulților cu colangiocarcinom avansat local sau metastatic, cu fuziune sau altă rearanjare receptorului 2 al factorului de creștere a fibroblastelor (FGFR2), care a recidivat sau a devenit refractar după cel puțin o linie sistemică de terapie.

Pemazyre este o marcă comercială înregistrată a Incyte Corporation.

Informații importante de siguranță

Înainte de a lua PEMAZYRE, vă rugăm să informați furnizorul de servicii medicale cu privire la orice afecțiuni medicale, inclusiv:

Probleme de vedere sau probleme oculare
Probleme la înghițirea comprimatelor
o sarcină existentă sau planificată. PEMAZYRE poate dăuna copilului nenăscut sau poate provoca avort spontan. Nu trebuie să rămâneți gravidă în timpul tratamentului cu PEMAZYRE.

Femeile aflate la vârsta fertilă:

Furnizorul dvs. de asistență medicală ar trebui să aibă efectuat un test de sarcină înainte de tratamentul cu PEMAZYRE.
Un contraceptiv eficient trebuie utilizat în timpul tratamentului cu PEMAZYRE și timp de 1 săptămână după administrarea ultimei doze. Lăsați furnizorul dvs. de asistență medicală să vă sfătuiască cu privire la metodele contraceptive potrivite pentru dvs.
Spuneți imediat medicului dumneavoastră dacă rămâneți gravidă sau credeți că ați putea fi gravidă.

Partenerii sexuali masculini ai femeilor însărcinate:

Trebuie să utilizați întotdeauna contracepție eficientă în timpul actului sexual în timpul tratamentului cu PEMAZYRE și timp de 1 săptămână după administrarea ultimei doze de PEMAZYRE.

Dacă alăptați sau doriți să alăptați. Nu alăptați în timpul tratamentului sau timp de 1 săptămână după administrarea ultimei doze de PEMAZYRE.

Anunțați furnizorul de servicii medicale despre medicamentele pe care le luați, inclusiv medicamente eliberate pe bază de prescripție medicală și fără prescripție medicală, vitamine și suplimente pe bază de plante.

Care sunt posibilele efecte secundare ale PEMAZYRE?

PEMAZYRE poate provoca reacții adverse grave, inclusiv:

Probleme oculare. Anumite probleme oculare sunt frecvente și pot fi grave cu PEMAZYRE. Stările oculare includ uscăciunea sau durerea ochilor, inflamația corneei (în partea din față a ochiului), producția crescută de lacrimi și o tulburare retiniană (în partea interioară a ochiului). Înainte de a începe tratamentul cu PEMAZYRE, trebuie să consultați un oftalmolog pentru un examen oftalmologic cuprinzător și apoi să mergeți la un examen de urmărire la fiecare 2 luni pentru primele 6 luni de tratament cu PEMAZYRE și apoi la fiecare 3 luni după aceea.

Înlocuitorii lacrimilor, picăturile hidratante pentru ochi sau gelurile pentru ochi trebuie utilizate, după cum este necesar, pentru a preveni sau trata ochii uscați.
Informați imediat consilierul dvs. de sănătate dacă Modificări ale vederii se dezvoltă în timpul tratamentului cu PEMAZYRE, inclusiv vedere încețoșată, sclipiri de lumină sau pete negre. Este posibil să trebuiască să consultați imediat un oftalmolog.

Niveluri ridicate de fosfat din sânge (hiperfosfatemie). Hiperfosfatemia este frecventă în tratamentul cu PEMAZYRE, dar poate fi și severă. Furnizorul dvs. de asistență medicală vă va monitoriza nivelurile de fosfat din sânge în timp ce luați PEMAZYRE.

Medicul dumneavoastră vă poate prescrie o dietă sau o terapie de scădere a fosfatului sau, dacă este necesar, poate modifica, întrerupe sau întrerupe tratamentul cu PEMAZYRE.
Anunțați imediat furnizorul de servicii medicale dacă dezvoltați crampe musculare, amorțeală sau furnicături în jurul gurii.

Cele mai frecvente efecte secundare ale PEMAZYRE includ:

Această listă de reacții adverse posibile cu PEMAZYRE nu este exhaustivă. Contactați consilierul sau farmacistul pentru mai multe informații.

Adresați-vă medicului dumneavoastră despre efectele secundare.

Efectele secundare pot fi raportate la FDA la 1-800-FDA-1088. Efectele secundare pot fi, de asemenea, raportate la Incyte Medical Information la 1-855-463-3463.

Informații generale privind utilizarea sigură și eficientă a PEMAZYRE

Medicamentele pot fi prescrise în alte scopuri decât cele indicate pe foaia de informații pentru pacient. Nu utilizați PEMAZYRE în alte scopuri decât cele pentru care a fost prescris. Nu administrați PEMAZYRE altor persoane, chiar dacă acestea prezintă aceleași simptome ca și dumneavoastră. Ar putea fi dăunătoare sănătății lor. Dacă aveți întrebări, adresați-vă consilierului dvs. de sănătate. De asemenea, puteți solicita farmacistului sau furnizorului de servicii medicale informațiile destinate profesioniștilor din domeniul sănătății. Păstrați PEMAZYRE și toate celelalte medicamente la îndemâna și vederea copiilor.

Informațiile profesionale complete pentru PEMAZYRE pot fi găsite la www.pemazyre.com.

Despre Incyte

Incyte este o companie biofarmaceutică globală din Wilmington, Delaware, SUA, axată pe cercetare, dezvoltare și comercializare a unor produse terapeutice proprietare pentru a găsi soluții la nevoi medicale grave nesatisfăcute. Pentru mai multe informații despre Incyte, vă rugăm să vizitați site-ul web al companiei la Incyte.com și să urmați @Incyte.

Privitor la declaratiile anterioare

Notificare de referință

Supriya S și colab. Oncologul. 2016; 21 (5): 594-599.
Bridgewater J și colab. J Hepatol. 2014; 60 (6): 1268-1289.
Banales JM și colab. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2016; 13: 261-280.
Uhlig J și colab. Ann Surg Oncol. 2019; 26: 1993-2000.
Graham RP și colab. Hum Pathol. 2014; 45: 1630-1638.
Farshidfar F și colab. Rep. Celulei. 2017; 18 (11): 2780-2794.
Ross JS și colab. Oncologul. 2014; 19: 235-242.

Limba sursă în care este publicat textul original este versiunea oficială și autorizată. Traducerile vor fi incluse pentru o mai bună înțelegere. Numai versiunea lingvistică care a fost publicată inițial este legal valabilă. Prin urmare, ar trebui să comparați traducerile cu versiunea în limba originală a publicației.

mass-media Jenifer Antonacci +1 302 498 7036