Primul scut secundar EMA; hormon glandular înainte de internare
Duminică 26 februarie 2017
Londra - Hipoparatiroidismul este ultima tulburare endocrină pentru care nu există substituție hormonală. Acest lucru se va schimba în curând. Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției Europene pentru Medicamente a recomandat Comisiei Europene să aprobe o versiune recombinantă a hormonului paratiroidian.
Glandele paratiroide produc hormonul paratiroidian. Împreună cu calcitonina din glanda tiroidă și vitamina D din piele sau din alimente, este responsabilă pentru echilibrul calciului. Hormonul paratiroidian mobilizează calciul din oase, reduce excreția prin rinichi (în timp ce se excretă mai mult fosfat) și crește absorbția din intestin prin sinteza vitaminei D.
Hipoparatiroidismul apare atunci când cele patru glande paratiroide (la majoritatea oamenilor) nu produc suficient hormon paratiroidian. Acesta este ocazional cazul după intervenția chirurgicală tiroidiană, când glandele mici nu mai mari decât lentilele sunt îndepărtate accidental. Hipoparatiroidismul congenital este extrem de rar.
Dacă există o lipsă de hormon paratiroidian, există o scădere a calciului și o creștere a fosfatului. Hipocalcemia are ca rezultat tulburări funcționale ale nervilor și mușchilor, care devin vizibile prin parestezie sau crampe musculare. Dar pot apărea și convulsii și aritmii cardiace. Dacă deficitul de calciu este extrem, apare tetania. Pe termen lung, hipoparatiroidismul necontrolat crește riscul de fracturi osoase și depozite de calciu, în special în rinichi, creier și cristalinul ochiului.
Tratamentul constă în prezent din calciu oral în combinație cu vitamina D pentru a crește absorbția calciului din intestin.
De câțiva ani, tulburarea ar putea fi, de asemenea, tratată „off-label” cu teriparatidă, care este aprobată pentru tratamentul osteoporozei. Teriparatida este formată din primii 34 de aminoacizi ai hormonului paratiroidian, deci este o versiune scurtată a hormonului natural, care este format din 84 de aminoacizi. Cu toate acestea, siguranța și eficacitatea teriparatidei în deficitul hormonului paratiroidian nu au fost încă investigate.
Producătorul din Dublin, Shire Pharmaceuticals Ireland, a avut acum o versiune completă recombinantă a hormonului paratiroidian (rhPTH) testată într-un studiu de fază 3. 134 de pacienți cu hipoparatiroidism au luat parte la studiul randomizat, dublu orb. Aceștia au fost tratați timp de 24 de săptămâni fie cu placebo, fie cu rhPTH în doză de 50 ug o dată pe zi.
Obiectivul principal a fost proporția pacienților care au reușit să-și reducă doza zilnică de calciu și vitamina D cu 50%, fără o scădere a calciului seric. Obiectivul a fost atins în brațul rhPTH de 54,8 la sută dintre pacienți, comparativ cu 2,5 la sută în grupul placebo. Astfel, substituția hormonală sa dovedit a fi eficientă. De asemenea, pare a fi tolerabil. Cele mai frecvente efecte secundare, cum ar fi crampe musculare, parestezii, dureri de cap și greață, au fost probabil rezultatul unei doze prea mici (sau tratament inadecvat însoțitor cu calciu și vitamina D).
Deoarece hipoparatiroidismul este relativ rar, preparatul este aprobat ca medicament orfan. Utilizarea trebuie limitată la pacienții care nu ating niveluri adecvate de calciu sub tratament standard cu calciu și vitamina D.
EMA obligă producătorul să efectueze un alt studiu clinic de 26 de săptămâni. Acolo, siguranța și eficacitatea medicamentului vor fi cercetate în continuare. Subiectele sunt programul de dozare, efectele tratamentului asupra simptomelor, influența asupra calității vieții și modificările metabolismului calciului și fosfatului.